业务主线与技术方向
周报内容配置权重 15%。追踪 siRNA、ASO 等小核酸药物的靶点、化学修饰、递送、临床管线、监管与授权合作。
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Wave Life Sciences 登记了一项 2 期开放标签扩展研究，评估静脉注射 WVE-N531 在杜氏肌营养不良症（DMD）患者中的长期安全性、耐受性、疗效、药代动力学及药效学。受试者均为此前参与过 WVE-N531 其他研究的患者，研究拟通过潜在探索性生物标志物观察药效学。材料未披露入组人数、给药方案和结果数据。
推荐理由：该登记披露了 WVE-N531 在 DMD 患者中的 2 期开放标签扩展设计，可用于跟进长期安全性与生物标志物数据。
Regeneron 登记了一项 ALN-CFB 的首次人体安全性与有效性研究，受试者为正在使用补体 C5 抑制剂但仍持续贫血的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。研究将 ALN-CFB 与安慰剂比较耐受性，并观察副作用、血药浓度随时间的变化以及血液中补体因子 B（CFB）蛋白水平受影响的程度。该研究目前处于登记阶段，材料未披露入组人数、给药方案或结果数据。
推荐理由：该登记信息显示靶向补体因子B的siRNA进入首次人体试验，可用于跟踪小核酸药物在PNH适应症的安全性与PK/PD设计。
n-Lorem 基金会登记了一项针对单例 PRPH2 突变所致视网膜营养不良受试者的个体化反义寡核苷酸（ASO）药物研究。该研究为单受试者设计，材料仅说明药物针对该受试者定制，未提供给药方案、终点或结果数据。
推荐理由：该登记披露了针对 PRPH2 突变视网膜营养不良的单例个体化 ASO 方案，可用于跟踪小核酸眼科递送与单例试验设计。
诺华在 ClinicalTrials.gov 登记了一项研究，评估俄罗斯真实世界环境下 STEMI/非 STEMI 患者启动 inclisiran 后 12 个月的临床结局。研究还计划考察治疗对血脂谱特征、安全性、颈动脉超声所示动脉粥样硬化斑块状态、住院频率及强化随访需求的影响。该条目为临床试验登记信息，尚未披露入组、终点结果或安全性数据。
推荐理由：该登记披露了 inclisiran 在心肌梗死后患者中真实世界 1 年结局的观察计划，可用于跟踪小核酸药物在心血管二级预防中的证据进展。
Sirius Therapeutics 在 ClinicalTrials.gov 登记一项 2 期、多中心、随机、开放标签、平行分组、终点盲法评估、阳性对照、剂量探索研究，比较 3 个剂量水平 SRSD107 与依诺肝素 40 mg 每日一次在择期单侧全膝关节置换术（TKA）受试者中的疗效与安全性。研究为阳性对照设计，目前材料仅提供登记信息，未披露入组人数、主要终点或结果数据。
推荐理由：该登记披露 SRSD107 在 TKA 术后抗凝中进入 2 期剂量探索，可与依诺肝素对照设计对照评估后续数据读出。
n-Lorem 基金会登记了一项针对单一受试者的个体化反义寡核苷酸（ASO）研究，该受试者因 ATN1 基因杂合致病性 CAG 三核苷酸重复扩增而患齿状核红核苍白球路易体萎缩（DRPLA）。材料仅说明该研究涉及向这一单例受试者递送个体化 ASO 药物，未提供试验阶段、给药方案、终点或结果信息。
推荐理由：该登记展示针对单一患者的个体化 ASO 治疗路径，可用于跟踪小核酸药物在超罕见遗传病中的临床推进方式。
礼来登记了一项 lepodisiran（LY3819469）临床试验，在肝功能正常与轻度、中度、重度肝功能损伤受试者中比较皮下注射后的血药浓度及清除时间，并评估耐受性和可能出现的副作用。研究持续时间约 9 周，不含筛选期。材料未披露入组人数、剂量和具体终点指标。
推荐理由：该登记信息显示 lepodisiran 正针对肝功能不全人群开展皮下给药 PK 与耐受性评估，提示小核酸药物需关注特殊人群剂量与安全边界。
Wave Life Sciences 登记了一项 WVE-007 的 1/2a 期研究，评估皮下注射递增剂量的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。A 部分为超重或肥胖成人的单次递增剂量研究，B 部分在肥胖合并糖尿病前期和 2 型糖尿病的两类成人人群中重复给药。材料未披露入组人数、剂量水平或结果数据。
推荐理由：该登记披露了 WVE-007 皮下给药在超重或肥胖人群的 1/2a 期设计，可跟进其安全性、PK/PD 与剂量爬坡安排。
PepGen Inc 在 ClinicalTrials.gov 登记了一项 PGN-EDO51 或安慰剂用于外显子 51 跳跃适用杜氏肌营养不良（DMD）患者的研究。
推荐理由：该登记披露 PGN-EDO51 在 DMD 患者中的 MAD 与开放标签长期延伸设计，可用于跟进安全性与抗肌萎缩蛋白表达终点。
n-Lorem 基金会登记了一项针对单例 LMNB1 突变相关常染色体显性白质脑病（ADLD）受试者的个性化反义寡核苷酸（ASO）治疗研究。该研究为单受试者设计，材料未披露给药方案、终点或入组状态等更多细节。
推荐理由：该登记展示 LMNB1 突变相关 ADLD 的单例个性化 ASO 治疗设计，可用于跟踪小核酸药物在超罕见病中的个体化开发路径。
n-Lorem基金会登记了一项针对单例ATN1基因突变所致齿状核红核苍白球路易体萎缩（DRPLA）患者的个体化反义寡核苷酸（ASO）治疗研究。该患者携带ATN1杂合致病性CAG三核苷酸重复扩增，研究内容为向其递送为该个体设计的ASO药物。材料未披露给药方案、终点或结果数据。
推荐理由：该登记显示针对ATN1突变DRPLA患者的个体化ASO治疗进入临床阶段，可用于跟踪单例N-of-1试验的推进与证据边界。
Laboratoires Thea 登记了一项 2b 期研究，评估 ultevursen 经玻璃体腔注射在 USH2A 基因外显子 13 突变所致视网膜色素变性受试者中的安全性和耐受性。该研究为多中心、双盲、随机、假手术对照设计，计划入组 81 名受试者。
推荐理由：该登记披露了 ultevursen 在 USH2A 外显子 13 突变视网膜色素变性中的 2b 期设计与 81 例样本，可用于跟踪小核酸眼科递送进展。
诺华登记了一项 inclisiran 的 III 期关键研究，评估其在 6 至 12 岁杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）且低密度脂蛋白胆固醇（LDLC）升高儿童中的安全性、耐受性和疗效。该研究为 III 期设计，材料未披露入组人数、终点、周期或结果数据。
推荐理由：该登记披露 inclisiran 在 6 至 12 岁 HeFH 儿童中的 III 期关键研究设计，可用于跟进儿科人群的疗效与安全性证据。
诺华登记了一项评估 inclisiran 在 2 至 12 岁纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）伴低密度脂蛋白胆固醇（LDLC）升高儿童中安全性、耐受性和疗效的关键 III 期研究。该研究为临床登记阶段，材料未披露入组人数、终点结果或时间安排。
推荐理由：该登记信息明确了 inclisiran 在 2 至 12 岁 HoFH 儿童中的 III 期关键研究定位，可用于跟进儿科人群的临床推进与证据边界。
Ractigen Therapeutics 登记了一项 1 期随机、双盲、安慰剂对照研究，评估 RAG-17 在携带 SOD1 基因突变的肌萎缩侧索硬化（ALS）受试者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。该研究目前处于临床登记阶段，材料未披露入组人数、剂量、终点数据或结果。
推荐理由：该登记信息明确了 RAG-17 在 SOD1 突变 ALS 患者中的 1 期随机双盲安慰剂对照设计，可用于跟踪小核酸药物早期临床推进。
Regeneron 在 ClinicalTrials.gov 登记了一项 ALN-ANG3 的首次人体（FIH）试验，受试者为血脂（如胆固醇和甘油三酯）升高的健康成人，主要考察该在研药物的安全性和耐受性。研究还观察用药后可能出现的不良反应、不同时间点血药浓度，以及机体是否产生针对该药物的抗体。材料未披露具体剂量、样本量、给药方案或结果数据。
推荐理由：该登记信息显示 ALN-ANG3 进入首次人体试验，可跟进其安全性、药代与免疫原性数据的后续读出。
诺华登记了一项 inclisiran sodium 临床研究，拟在印度原发性高胆固醇血症（杂合子家族性和非家族性）或混合型血脂异常患者中按已批准适应症生成上市后安全性和有效性数据。该研究定位为更贴近真实世界目标治疗人群的上市后数据补充，材料未披露入组人数、终点或时间安排。
推荐理由：该登记显示 inclisiran 在印度人群开展上市后安全性与有效性研究，可用于跟踪小核酸药物真实世界证据的补充路径。
Visirna Therapeutics 登记了一项 2 期临床试验，评估靶向肝脏 HSD17β13 mRNA 的 siRNA 药物 VSA006 在中国 NASH 患者中的疗效、安全性、PK 特征和免疫原性。该设计基于健康志愿者及 NASH/疑似 NASH 患者的 1 期研究结果，材料未披露入组人数、终点或时间安排。
推荐理由：该登记披露 VSA006 在中国 NASH 患者中进入 2 期，可用于跟踪 HSD17β13 靶点 siRNA 的临床推进节奏。
礼来登记了一项评估 lepodisiran 降低心血管风险疗效的研究（ACCLAIM-Lp(a)），受试者为脂蛋白(a)升高且患有心血管疾病或有心脏病发作、卒中风险的人群，药物经皮下注射给药。研究还将在补充方案中额外入组约1700名受试者，以探索替代给药方案下的 Lp(a) 降低效果。
推荐理由：该登记披露 lepodisiran 在 Lp(a) 升高人群中的心血管结局试验设计，可用于跟进小核酸药物在心血管领域的临床布局。
杜克大学登记了 VictORION-INCLUSION（V-INCLUSION）试验，评估 inclisiran 在心血管疾病患者中的疗效。该试验借助多个美国医疗系统的电子健康记录，系统识别 ASCVD 高风险及已确诊人群，以期更快速达到 LDL-C 目标。材料未提供入组人数、终点结果或时间安排。
推荐理由：该登记信息显示 inclisiran 在真实医疗系统中针对 ASCVD 高风险人群的试验设计，可用于跟进其入组与终点进展。