Europe PMC · 小核酸药物· Zhu H, Zhou Y, Huang R, Wang YF, Hu Y, Wang L, Jin JH, Ye Q, Liu X, Wang ZG, Xie HY, Li JB, Pang DW, Liu SL.·· 2 天前精选AI 评分72
研究团队报道MARRS多价ADAR1招募RNA编辑系统，细胞与小鼠模型编辑效率最高达100%和84%
Aptamer-mediated multivalent endogenous ADAR1 recruitment for highly efficient RNA editing.
AI 导读
研究团队提出MARRS（多价ADAR1招募RNA编辑系统），通过工程化多价RNA适配体招募内源性ADAR1，在培养细胞和小鼠模型中实现接近完全的腺苷至肌苷编辑，体外效率最高达100%、体内达84%。该系统靶向ADAR1 p150的Zα结构域并将适配体嵌入环状RNA支架，无需外源酶，在多种转录本靶标上保持较高特异性且脱靶效应较少。上述结果目前限于细胞和动物阶段，材料未提供人体临床数据。
推荐理由
该研究在细胞和小鼠中报告了MARRS的RNA编辑效率与脱靶表现，可用于评估内源性ADAR1招募路线的转化空间。
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