研究团队用磁性微马达在体内实现动态扭矩驱动的 DNA 操控
研究团队提出一种体内动态扭矩驱动的 DNA 操控策略，将棒状磁性微马达与旋转磁场耦合，在 20 mT 低场强下实现分钟级时间分辨率和厘米级空间精度的 DNA 结构重构。
推荐理由：该研究在动物肿瘤内实现磁场驱动的 DNA 结构重构，为核酸纳米结构的体内时空操控提供了一条可评估的技术路径。
精选
Crossref · Advanced Functional Materials精选AI 评分6060
Europe PMC · 眼科药物与眼部递送精选AI 评分6060 基因修饰锥体细胞在儿童中恢复视觉功能：7例CNGA3全色盲患者中4例出现新锥体信号
研究团队在7例CNGA3相关全色盲儿童晚期治疗中，发现4例患者有新的锥体信号到达视觉皮层，且信号可多年重复、具视网膜拓扑组织并可用于意识知觉。研究同时报告中心凹视力和典型色觉恢复仍有限，提示关键发育窗口外神经可塑性存在限制；结果来自人体研究，样本为7例。
推荐理由：该研究在CNGA3相关全色盲儿童中追踪基因治疗后的锥体信号通路，为判断视网膜 rescue 与下游神经瓶颈提供人体证据边界。
Europe PMC · 眼科药物与眼部递送精选AI 评分6060 研究在nAMD中发现CRYAB截短体DTCAMD，或驱动视网膜下纤维化
研究团队在nAMD患者房水、小鼠激光诱导CNV模型及hRPE–THP-1共培养中鉴定出Ser45磷酸化的CRYAB截短体DTCAMD，并发现其与αSMA表达升高相关。CRYAB敲除或敲低可减轻小鼠CNV病理并降低VEGFA与αSMA表达；T3MG和AEBSF可减少DTCAMD相关信号及CNV病理。作者提出DTCAMD是nAMD纤维化重塑的潜在治疗靶点，结果目前限于患者样本分析、动物和细胞阶段。
推荐理由：该研究在患者房水、小鼠CNV模型和细胞共培养中提示CRYAB截短体DTCAMD参与nAMD视网膜下纤维化，为抗VEGF后持续病变提供新靶点线索。
Europe PMC · 眼科药物与眼部递送精选AI 评分7878 AAV2-hAIBP 在实验性青光眼小鼠中保护视网膜神经节细胞与视功能且不改变眼压
研究团队在 DBA/2J 小鼠和微珠诱导高眼压 C57BL/6 小鼠中报告，玻璃体腔注射 AAV2-hAIBP 可保护视网膜神经节细胞并保留图形视网膜电图和图形视觉诱发电位反应，且眼压与空载体对照无差异。
推荐理由：该研究在两种小鼠青光眼模型中显示不依赖降眼压的突触保护与视功能保留，为基因治疗路线提供动物阶段依据。
Europe PMC · 重点方向预印本精选AI 评分6262 预印本：AAV6胞内基因组累积驱动视网膜基因治疗中小胶质细胞反应
研究团队在小型猪视网膜基因治疗模型和体外iMGL细胞中观察到，AAV6给药后小胶质细胞呈阿米巴样形态转变并伴外周免疫细胞浸润，而AAV8未在iMGL中引发同类反应。AAV6转导细胞的胞内病毒基因组量显著高于AAV8，并诱导DNA损伤反应。该结果为未经同行评议的预印本，结论限于小型猪与体外细胞阶段。
推荐理由：该预印本在小型猪与iMGL细胞中提示AAV6胞内基因组累积驱动小胶质细胞反应，为视网膜基因治疗的载体选择与炎症控制提供机制线索。
Europe PMC · Advanced Materials精选AI 评分6363 研究团队构建模拟多囊体结构的人工Tregs，在鼠和猪模型中加速糖尿病创面与深二度烧伤愈合
研究团队构建了模拟多囊体（MVB）结构的人工Tregs（ATregs），用于递送Treg来源外泌体（TExo），并报告其功能性活性较游离TExo延长一个数量级以上。在糖尿病创面和深二度烧伤的鼠及猪模型中，ATregs依次抑制炎症、促进血管生成并刺激皮肤附属器再生，加速愈合且表现优于常规策略。结果目前限于动物模型，材料未提供人体研究数据。
推荐理由：该研究在鼠和猪模型中验证模拟多囊体结构的人工Tregs递送Treg来源外泌体，为外泌体递送稳定性与缓释设计提供动物阶段参考。
Europe PMC · 小核酸药物精选AI 评分7272 预印本：全修饰 RNA 纳米结构实现肝外多基因沉默
研究团队在未经同行评议的预印本中报告全化学修饰 RNA 纳米结构（FMRNs）平台，经全身给药后在小鼠体内表现出改善的药代动力学和肝外蓄积，并借助三角形与方形几何结构实现单一体对最多四个基因的持续同时沉默。作者称其体内行为更多受流体力学尺寸而非分子量影响，组装本身即可驱动对心脏和肌肉的递送；脑脊液给药显示较大 FMRNs 改善中枢神经系统分布与滞留。结果目前限于动物阶段，材料未提供人体数据。
推荐理由：该预印本报告全化学修饰 RNA 纳米结构在动物中实现肝外多基因沉默，其尺寸依赖的分布规律可供递送设计参考。
Europe PMC · Small精选AI 评分7272 研究团队用i-motif功能核酸-抗体偶联物实现肿瘤靶向递送并降低毒性
研究团队报告一种基于i-motif功能核酸pH响应特性的抗体导向递送平台Tra-iM，以曲妥珠单抗为靶向部分，在酸性肿瘤微环境中形成稳定四链体促进载荷在肿瘤蓄积。荧光与PET成像显示正常器官滞留减少、清除更快，治疗评价显示高剂量给药后血液学和肝脏毒性明显降低，同时保留靶向递送与疗效。材料所述结果来自临床前研究，未提供人体临床数据。
推荐理由：该研究以pH响应i-motif核酸连接臂改造抗体偶联递送，动物层面显示降低血液与肝脏毒性，为抗体导向疗法的安全性设计提供思路。
ClinicalTrials.gov · 眼科药物与递送试验精选AI 评分7272 4D Molecular 登记 4D-150 单次玻璃体腔注射治疗糖尿病黄斑水肿的 3 期试验
4D Molecular Therapeutics 登记了一项 3 期、随机、双盲、活性对照试验，评估单次玻璃体腔注射 4D-150 对比阿柏西普在成人糖尿病黄斑水肿（DME）中的安全性、有效性和持久性。该试验代号 4SIGHT，目前处于登记阶段，材料未披露入组人数、主要终点或时间安排。
推荐理由：4D-150 单次玻璃体腔注射对比阿柏西普的 3 期试验登记，可用于跟进 DME 基因治疗与抗 VEGF 标准疗法的头对头设计。
Europe PMC · 医美护肤与个护材料精选AI 评分7272 SB-NASHA 注射凝胶改善胸前皱纹的随机对照研究：第 12 周应答率 73.6%
一项随机、评估者盲法、无治疗对照的多中心研究评估 SB-NASHA 注射用透明质酸凝胶矫正胸前皱纹，192 例中重度受试者按 3:1 分组，第 12 周 GDS 应答率为 73.6% 对 18.8%（主要终点），第 24 周和第 32 周仍显著高于对照。另有 19 例 FST V-VI 受试者未随机分组、仅纳入安全性人群，原文结论为该治疗有效且耐受性良好。
推荐理由：该随机对照研究给出 SB-NASHA 注射凝胶改善胸前皱纹的 12–32 周应答率与安全性数据，可用于评估该填充产品的证据强度。
Europe PMC · ACS Nano精选AI 评分6767 肝素糖胺聚糖修饰脂质纳米颗粒表面可减少内体滞留并提升 mRNA 效力
研究团队以肝素糖胺聚糖（heparosan）对脂质纳米颗粒进行表面工程改造，报告其可减少内体滞留并提升 mRNA 效力。材料仅提供论文标题，未给出研究阶段、模型、样本或具体数据。
瑞博生物 · 官方新闻精选AI 评分6767 瑞博生物向欧盟递交靶向 INHBE 的 siRNA 药物 RBD3133 I 期临床试验申请
瑞博生物宣布已在欧盟提交自研 siRNA 候选药物 RBD3133 的 I 期临床试验申请（CTA），该药靶向 INHBE，拟开发适应症为超重和肥胖。本次 I 期试验为随机、安慰剂对照研究，评估皮下注射 RBD3133 在超重或肥胖受试者中的安全性、耐受性、药代动力学与药效学，是该候选药物的首次人体试验。材料未披露递交的具体监管机构、受理状态或时间表。
推荐理由：该 CTA 递交披露了 RBD3133 的靶点、适应症与 I 期设计，可用于跟踪国产 siRNA 减重管线的欧盟临床推进节奏。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6262 大冢启动 ulefnersen 用于 FUS-ALS 的扩展可及项目
大冢制药开发与商业化公司登记了一项 ulefnersen 扩展可及项目，为符合方案入组标准的 FUS-ALS 儿童、青少年和成人患者提供用药。该项目计划自 FUSION 临床试验结果公布起提供药物，直至 ulefnersen 在参与国家实现商业化上市，药物免费提供。
推荐理由：该扩展可及项目披露了 ulefnersen 在 FUS-ALS 患者中的用药条件与免费供应安排，可用于跟踪其临床与商业化衔接。
Europe PMC · ACS Applied Materials & Interfaces精选AI 评分6565 SiO2&PDA Janus 颗粒用于皮肤光防护：细胞与小鼠研究显示防晒剂稳定性与可清除性
研究团队报道哑铃状介孔 SiO2&PDA Janus 颗粒（SiO2&PDA JPs），以亲水二氧化硅域负载阿伏苯宗、PDA 域提供紫外屏蔽与皮肤黏附。连续紫外照射 4 h 后体系中阿伏苯宗保留超过 70%，游离阿伏苯宗约 10%；小鼠活体荧光成像显示自由活动 6 h 后约 60% 滞留，颗粒耐水冲洗但可被湿巾擦拭去除。
推荐理由：该研究在细胞与小鼠阶段展示 Janus 颗粒兼顾防晒剂稳定、皮肤滞留与温和清除的设计思路，可供防晒材料转化参考。
Europe PMC · 小核酸药物精选AI 评分6262 转铁蛋白修饰 PEI 多聚复合物在过敏性哮喘小鼠模型中递送 GATA3 siRNA
研究团队开发转铁蛋白功能化 PEI（Tf-PEI）多聚复合物，在小鼠过敏性哮喘模型中递送 GATA3 siRNA，50% Tf-PEI 配比在体内使 GATA3 mRNA 水平降低约 50%。该结果来自细胞、肺切片与卵清蛋白诱导小鼠模型的临床前研究，材料为未经同行评议的预印本，并伴随炎症细胞浸润减少与肺组织病理改善。
推荐理由：该预印本在过敏性哮喘小鼠模型中比较不同转铁蛋白配体密度，为肺靶向 siRNA 递送配方设计提供动物阶段依据。
Europe PMC · 小核酸药物精选AI 评分6060 研究建立 HBV siRNA KC13-M2G2 的机制性 PK/PD 模型，基于小鼠数据重建剂量-暴露-效应关系
研究团队针对靶向 HBV 的 siRNA KC13-M2G2 建立机制性 PK/PD 模型，基于已发表的小鼠纵向数据（每周三次皮下给药 0.3、1、3 mg/kg 后获得）重建剂量-暴露-效应关系。
推荐理由：该研究用小鼠数据构建 HBV siRNA 的 PK/PD 模型，提示不同病毒学终点的效价差异，可作为剂量与给药间隔设计的参考。
Europe PMC · Small精选AI 评分6363 研究团队改造 CD63/CD9 四跨膜蛋白实现工程化细胞外囊泡的快速亲和分离
研究团队对细胞外囊泡标志物 CD63 和 CD9 进行结构引导改造，在其大胞外环非结构化区插入 twin-Strep 标签，实现完整工程化细胞外囊泡的无抗体亲和分离。蛋白组学分析显示污染物去除超过 96%，该方法可去除具有类似生物物理性质的丙型肝炎病毒和腺相关病毒。将目标蛋白融合于骨架 C 端或经 PhoCl 2 连接，可实现腔内装载及光控释放，并在原代人肝细胞等靶细胞中完成摄取后释放。
推荐理由：该研究以结构引导改造 CD63/CD9 实现工程化细胞外囊泡的无抗体亲和纯化，为蛋白递送载体的制备与质控提供方法学参考。
Europe PMC · 小核酸药物精选AI 评分6262 综述：寡核苷酸疗法的递送架构——GalNAc 肝细胞靶向与肝外转化进展
一篇综述以 GalNAc-siRNA 为临床已验证模型，梳理寡核苷酸疗法的递送架构及肝外转化进展。截至 2026 年 7 月 18 日，已有 7 款 FDA 批准的 GalNAc-siRNA 药物验证该范式。
推荐理由：该综述以 GalNAc-siRNA 为已验证模型，系统梳理肝外递送各器官的临床与临床前阶段，可用于判断小核酸递送管线的转化进度。
Europe PMC · 小核酸药物精选AI 评分6767 研究团队用刚性DNA四面体在NK细胞表面有序排布适配体，增强实体瘤靶向
研究团队将两种靶向癌细胞的适配体通过Y形骨架刚性化三维DNA四面体（RDT）安装到NK-92MI细胞表面，改造后的d-RDT-NK细胞在体外显示增强的肿瘤靶向能力。在HeLa荷瘤BALB/c裸鼠模型中全身给药后，工程化细胞在肿瘤组织聚集，表现出增强的抑瘤活性且未检测到全身毒性。该工作目前限于细胞与动物阶段，材料未提供人体临床数据。
推荐理由：该研究展示DNA四面体刚性骨架在NK细胞表面有序排布适配体的设计思路，为免疫细胞靶向改造提供临床前阶段的递送参考。
Europe PMC · 小核酸药物精选AI 评分7575 膜锚定 DNA 纳米机器 PRIME 在细胞与小鼠模型中降解胞外 miRNA 并增强吉西他滨疗效
研究团队报告膜锚定 DNA 纳米机器 PRIME，通过双四面体 DNA 支架将可编程识别发夹与 RNase H 定位在细胞表面，在肺癌、乳腺癌和宫颈癌细胞模型中降解匹配的胞外 miRNA 达 70.6%–89.4%。
推荐理由：该研究在细胞与小鼠模型中验证膜锚定 DNA 纳米机器降解胞外 miRNA，为小核酸递送与联合化疗提供临床前证据。