业务主线与技术方向
周报内容配置权重 15%。追踪 siRNA、ASO 等小核酸药物的靶点、化学修饰、递送、临床管线、监管与授权合作。
98 条精选近 30 天 8 条共收录 407 条
Suzhou Sanegene Bio Inc. 登记了一项 SGB-3403 的随机、双盲、安慰剂对照单次递增剂量（SAD）和多次递增剂量（MAD）研究，在健康志愿者中单次皮下给药、在 LDL-C 升高受试者中多次皮下给药。研究拟评估安全性、耐受性、PK 和 PD，目前处于临床试验登记阶段，材料未披露入组人数、剂量、周期或结果。
推荐理由：该登记披露了 SGB-3403 在健康人和 LDL-C 升高受试者中的 SAD/MAD 设计，可用于跟进其安全性、PK 与 PD 的早期临床证据。
invIOs GmbH 登记了一项 APN401 的开放标签、多中心、剂量递增 Ib 期试验，计划评估 12 名晚期实体瘤受试者。APN401 为经 siRNA 转染以降低 Cbl-b 表达的患者自体外周血单个核细胞（PBMC）悬液，主要终点为安全性和耐受性并确定 II 期推荐剂量（RP2D），次要终点为初步临床疗效数据。
推荐理由：该登记信息明确了 APN401 的 Ib 期剂量递增设计与主要终点，可用于跟踪 siRNA 细胞疗法在实体瘤的早期安全性边界。
Sirius Therapeutics登记了一项1期研究，评估SRSD107单次皮下注射在健康受试者中的安全性和耐受性，并同步采集PK/PD数据。研究方表示，这些数据将用于为后续患者研究确定合适剂量和给药方案。该研究目前处于登记阶段，材料未披露入组人数、时间安排或结果。
推荐理由：该登记信息明确了SRSD107首次人体试验的安全性、耐受性与PK/PD目标，可用于跟进后续剂量选择依据。
Regeneron登记了一项ALN-PNP siRNA临床试验，针对确诊非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）且携带PNPLA3基因特定变异的成人受试者，考察药物的安全性、耐受性和有效性。研究还关注用药后可能出现的副作用、药物改变肝脏脂肪含量的作用方式、不同时间血中药物及代谢物浓度，以及是否产生抗药抗体。该研究为试验登记阶段，材料未提供入组人数、周期或结果数据。
推荐理由：该登记信息明确了ALN-PNP在NAFLD伴PNPLA3基因变异人群中的安全性、耐受性与肝脏脂肪变化等考察方向，可用于跟踪小核酸肝病方向早期临床进展。
siRNAgen Therapeutics 在 ClinicalTrials.gov 登记 SRN-001 的首次人体临床试验，拟在健康受试者中评估安全性、耐受性和药代动力学。
推荐理由：该条目披露 SRN-001 首次人体试验以健康受试者评估安全性、耐受性与药代，可用于跟踪 SAMiRNA 递送平台的临床转化起点。
诺华登记了一项inclisiran单药研究，受试对象为中国低或中度动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）风险且低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）升高、未接受任何降脂治疗的成人。该研究目的是评估inclisiran单药在此人群中的疗效与安全性。材料为ClinicalTrials.gov登记信息，未提供入组人数、终点结果或时间安排。
推荐理由：该登记信息明确了inclisiran单药在中国低中危ASCVD人群中的研究目的，可用于跟进其中国临床布局与人群定位。
Vico Therapeutics 登记了一项 VO659 的首次人体临床试验，在脊髓小脑共济失调 1 型、3 型及亨廷顿病患者中评估四个剂量的安全性和耐受性。另一目标是测定单次和多次给药后药物在脑脊液和血液中的浓度，药物经腰椎鞘内推注给药。
推荐理由：该登记披露 VO659 首次人体试验的剂量数、给药途径与脑脊液/血药浓度终点，可用于跟踪小核酸药物在中枢神经系统适应症的早期安全性边界。
诺华登记了一项研究（CKJX839D12304），评估 inclisiran 对比安慰剂和依折麦布在未接受降脂治疗的原发性高胆固醇血症患者中降低 LDL-C 的效果，主要指标为基线至第 150 天 LDL-C 百分比变化。入组对象为 10 年 ASCVD 风险低于 7.5% 的合格受试者，材料未披露样本量、入组状态或结果。
推荐理由：该登记披露 inclisiran 单药对比安慰剂与依折麦布的降 LDL-C 研究设计，可用于跟踪小核酸降脂药的单药定位。
诺华登记了 CKJX839D12302 关键 III 期研究，评估 inclisiran sodium 300 mg 皮下注射（第 1 天、第 90 天及此后每 6 个月）在高危、无既往主要 ASCVD 事件人群中相较安慰剂能否降低 4P-MACE 风险。
推荐理由：该登记披露了 inclisiran 在高危一级预防人群中的 III 期设计与 4P-MACE 复合终点，可用于跟踪小核酸药物心血管结局证据进展。
Sylentis公司登记了一项随机、双盲、平行分组、剂量探索临床试验，评估SYL1801滴眼液在新生血管性年龄相关性黄斑变性（AMD）患者中的安全性和对视力影响。试验比较三种不同剂量的SYL1801滴眼液，目前处于临床登记阶段，材料未披露入组人数、周期或结果数据。
推荐理由：该登记信息明确了SYL1801滴眼液在新生血管性AMD中的剂量探索设计，可用于跟进小核酸眼部递送的临床阶段与安全性终点。
GSK 登记了一项 bepirovirsen 用于核苷（酸）类似物经治慢性乙肝受试者的研究（B-Well 1），旨在验证其 24 周（含负荷剂量）抑制 HBsAg 的疗效、安全性、PK 特征及持久性，并与安慰剂组比较。
推荐理由：该登记披露了 bepirovirsen 在慢性乙肝核苷类似物经治人群中的四阶段设计与分层标准，可用于跟进 HBsAg 抑制持久性终点。
GSK 在 ClinicalTrials.gov 登记了 bepirovirsen 用于核苷（酸）类似物经治慢性乙肝受试者的 B-Well 2 研究，旨在验证其 24 周（含负荷剂量）抑制 HBsAg 的疗效、安全性、PK 及持久性。
推荐理由：该登记披露了 B-Well 2 的四阶段设计与 HBsAg 分层标准，可用于跟踪 bepirovirsen 在核苷（酸）类似物经治慢性乙肝中的疗效与持久性验证路径。
Silence Therapeutics 登记了一项 2 期研究，评估 SLN360 皮下给药对比安慰剂在脂蛋白(a)升高且动脉粥样硬化性心血管疾病事件高风险成人中的疗效、安全性和耐受性。材料为 ClinicalTrials.gov 试验登记信息（NCT05537571），未披露入组人数、终点结果或时间安排。
推荐理由：该登记信息明确了 SLN360 在脂蛋白(a)升高人群中的 2 期设计，可用于跟进小核酸降 Lp(a) 的临床推进节奏。
Regeneron 在 ClinicalTrials.gov 登记了一项 ALN-HSD 的临床试验，受试者为已知患有代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）且遗传风险升高的成人。研究旨在观察该在研药物对减轻 MASH 相关肝纤维化的效果，并评估其改善肝功能与炎症的作用、副作用及血药和代谢物浓度。材料为试验登记信息，未披露入组人数、周期或结果数据。
推荐理由：该登记信息显示 ALN-HSD 针对遗传高风险 MASH 人群的肝纤维化终点探索，可用于跟踪小核酸肝病管线的临床推进。
Dreamhawk Vision Biotech 登记了一项 II 期研究，评估 SHJ002 无菌滴眼液对比溶媒在干眼症（DED）受试者中的有效性和安全性。SHJ002 是一种反义寡核苷酸，用于中和特定 microRNA。材料未披露入组人数、终点或时间安排。
推荐理由：该登记披露了SHJ002反义寡核苷酸滴眼液针对干眼症的II期对照设计，可用于跟踪小核酸眼科局部递送的临床推进。
Codiak BioSciences 登记了一项 exoASO-STAT6（CDK-004）的 1 期首次人体、开放标签、多中心、剂量递增研究，受试者为晚期肝细胞癌（HCC）患者以及原发胃癌或结直肠癌（CRC）肝转移患者。该研究同时评估安全性、药效学和药代动力学。材料未披露入组人数、剂量水平或结果数据。
推荐理由：该登记信息显示 exoASO-STAT6 进入首次人体 1 期剂量递增阶段，可用于跟进其安全性、药效与药代设计。
诺华登记了一项研究（CKJX839D12303），评估 inclisiran 联合最大耐受剂量他汀对比安慰剂，能否减少非阻塞性冠状动脉疾病（NOCAD）患者心血管斑块总量。研究以冠状动脉 CT 血管造影（CCTA）从基线至第 24 个月测量斑块，入组对象为冠状动脉阻塞低于 50% 且既往无心血管事件的患者。材料为临床试验登记信息，未披露入组人数、启动状态或结果数据。
推荐理由：该登记信息显示 inclisiran 在 NOCAD 人群以 CCTA 斑块负荷为终点的 24 个月影像学设计，可用于跟踪小核酸药物心血管结局之外的作用路径。
GSK 登记了一项评估其反义寡核苷酸 GSK3228836 与慢性乙肝靶向免疫疗法 GSK3528869A 序贯治疗慢性乙肝的临床试验，受试者为 18 至 65 岁、核苷（酸）类似物治疗稳定的患者。研究将评估序贯治疗的安全性、疗效和免疫应答，并比较 12 周或 24 周 GSK3228836 治疗后启动 GSK3528869A 的不同疗程影响。
推荐理由：该登记披露了 GSK 反义寡核苷酸与乙肝靶向免疫序贯治疗的方案设计，可用于跟踪小核酸乙肝疗法的临床推进节奏。
Laboratoires Thea 登记了一项评估 ultevursen 经玻璃体腔注射（IVT）治疗 USH2A 基因外显子 13 突变所致视网膜色素变性（RP）受试者的疗效、安全性与耐受性的研究（Sirius）。该研究为临床试验登记信息，材料未披露入组人数、终点、周期或结果数据。
推荐理由：该登记信息明确了 ultevursen 在 USH2A 外显子 13 突变视网膜色素变性中的玻璃体腔注射研究目的，可用于跟进该小核酸药物的临床阶段。
Laboratoires Thea 登记了一项开放标签扩展研究 PQ-421a-002（Helia），评估 QR-421a（ultevursen）经玻璃体腔注射给药于 12 岁及以上、因 USH2A 基因外显子 13 突变导致视网膜色素变性受试者的安全性、耐受性和有效性。研究为单眼或双眼给药，预计观察期 24 个月，或持续至可通过其他方式获得治疗且受试者获益-风险判断仍为正面为止。
推荐理由：该登记信息明确了 QR-421a 在 USH2A 外显子 13 突变视网膜色素变性患者中的开放标签扩展研究设计与 24 个月观察期。