Europe PMC · 小核酸药物· Zhang J, Wu J, Liu Q, Kong L, Li X, Gao Q, Yin H, Li J, Shi A, Zhang L, Shen A, Liang X, Wang Y, Dong R.·· 2 天前精选AI 评分78
靶向肝脏 AGT 的 GalNAc-siRNA ART101 完成 I 期试验：单次 600 mg 使健康人血清 AGT 平均最大降幅达 93%
N-Acetylgalactosamine-Conjugated Small Interfering RNA Targeting Hepatic Angiotensinogen in Hypertension: A Phase I Clinical Trial With Randomized Part A and Open-Label Part B.
AI 导读
研究团队报告 GalNAc-siRNA ART101 靶向肝脏 AGT 的 I 期试验结果：A 部分 40 名健康成人随机接受 25–600 mg 或安慰剂，B 部分 8 例高血压患者开放标签单次 600 mg，均耐受良好，未观察到严重不良事件、注射部位反应或高钾血症。
推荐理由
该 I 期试验给出 ART101 单次给药的安全性与 AGT 降幅数据，可用于判断高血压长效 siRNA 的后续开发空间。
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