GW 906 用于原发性高血压患者的扩展试验
一项临床试验将评估 GW906 长期给药在原发性高血压患者中的安全性和有效性。该研究为扩展试验，具体剂量方案、样本量与终点指标尚未在内容中披露。
#临床证据
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1313
ClinicalTrials.gov · 眼科药物与递送试验AI 评分1818 PUMCH-E101 注射液对侧眼用药的延伸临床试验：RDH12 视网膜病变安全性与疗效研究
一项延伸临床试验将评估 PUMCH-E101 注射液在 RDH12 视网膜病变受试者对侧眼中的安全性与疗效。该研究针对已完成 PUMCH-E101 临床试验的受试者，在对侧眼继续用药观察。
Europe PMC · 眼科药物与眼部递送精选AI 评分6060 基因修饰锥体细胞在儿童中恢复视觉功能：7例CNGA3全色盲患者中4例出现新锥体信号
研究团队在7例CNGA3相关全色盲儿童晚期治疗中，发现4例患者有新的锥体信号到达视觉皮层，且信号可多年重复、具视网膜拓扑组织并可用于意识知觉。研究同时报告中心凹视力和典型色觉恢复仍有限，提示关键发育窗口外神经可塑性存在限制；结果来自人体研究，样本为7例。
推荐理由：该研究在CNGA3相关全色盲儿童中追踪基因治疗后的锥体信号通路，为判断视网膜 rescue 与下游神经瓶颈提供人体证据边界。
Europe PMC · 眼科药物与眼部递送AI 评分5252 真实世界研究：难治性视网膜静脉阻塞相关黄斑水肿换用faricimab后短期解剖与功能结局
一项单中心回顾性真实世界研究纳入26只眼（25例患者），评估对既往抗VEGF和/或地塞米松植入物反应不足的视网膜静脉阻塞相关黄斑水肿换用faricimab后的短期结局。
Europe PMC · 眼科药物与眼部递送AI 评分3838 VEGFA 基因多态性与贝伐珠单抗治疗糖尿病性黄斑水肿疗效的关联
一项纳入 82 例初治 2 型糖尿病合并临床显著糖尿病性黄斑水肿（DME）患者的研究，评估 VEGFA 基因多态性 rs2010963、rs699947 和 rs35569394 与玻璃体腔注射贝伐珠单抗疗效的关联。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分3030 涡托西兰（Vortosiran）用于心房颤动的 IIb 期临床试验
一项随机、阳性对照 IIb 期试验正在评估皮下注射 vortosiran 与开放标签阿哌沙班在心房颤动（AF）患者中的安全性和药效动力学（PD）。试验设三组各 50 人，患者随机接受低剂量或高剂量 vortosiran（剂量对患者和研究者设盲）或阿哌沙班，vortosiran 组分两次给药。
圣因生物 · 官方新闻AI 评分5858 圣因生物SGB-9768 Ⅱ期中期结果入选2026 ASN Kidney Week最新突破性壁报
圣因生物宣布其靶向补体C3的GalNAc-siRNA药物SGB-9768的Ⅱ期临床研究中期结果入选2026年ASN Kidney Week最新突破性研究壁报，将于10月22日至25日大会期间首次公开发布。
ClinicalTrials.gov · 眼科药物与递送试验精选AI 评分7272 4D Molecular 登记 4D-150 单次玻璃体腔注射治疗糖尿病黄斑水肿的 3 期试验
4D Molecular Therapeutics 登记了一项 3 期、随机、双盲、活性对照试验，评估单次玻璃体腔注射 4D-150 对比阿柏西普在成人糖尿病黄斑水肿（DME）中的安全性、有效性和持久性。该试验代号 4SIGHT，目前处于登记阶段，材料未披露入组人数、主要终点或时间安排。
推荐理由：4D-150 单次玻璃体腔注射对比阿柏西普的 3 期试验登记，可用于跟进 DME 基因治疗与抗 VEGF 标准疗法的头对头设计。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1212 NIO752 在原发性 tau 蛋白病中的安全性、耐受性与药效学研究
一项 II 期研究将评估 NIO752 在原发性 tau 蛋白病受试者中的安全性、耐受性和药效学。符合条件的受试者将在双盲治疗期随机接受 NIO752 或安慰剂，随后进入开放标签扩展（OLE）阶段。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分3030 HTX-001 多剂量安全性、耐受性、药代动力学与药效学研究
一项临床试验将评估 HTX-001 在成人受试者中多次给药的安全性、耐受性、药代动力学与药效学。研究目的为考察该药物多剂量给药后的人体表现。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6262 大冢启动 ulefnersen 用于 FUS-ALS 的扩展可及项目
大冢制药开发与商业化公司登记了一项 ulefnersen 扩展可及项目，为符合方案入组标准的 FUS-ALS 儿童、青少年和成人患者提供用药。该项目计划自 FUSION 临床试验结果公布起提供药物，直至 ulefnersen 在参与国家实现商业化上市，药物免费提供。
推荐理由：该扩展可及项目披露了 ulefnersen 在 FUS-ALS 患者中的用药条件与免费供应安排，可用于跟踪其临床与商业化衔接。
Europe PMC · 重点方向预印本AI 评分3838 糖尿病性黄斑水肿玻璃体腔治疗后视觉相关生活质量：系统综述与当前视角
一项系统综述纳入21篇文献、18项独特临床试验，评估糖尿病性黄斑水肿（DMO）玻璃体腔治疗前后视觉相关生活质量（VRQoL）变化，89%的研究使用NEI VFQ-25量表。
Europe PMC · 重点方向预印本AI 评分5252 巴西团队开展脉络膜上腔注射沃顿胶间充质干细胞治疗遗传性视网膜病变的探索性单臂研究
巴西 Universidade Santo Amaro 团队开展前瞻性开放标签单臂探索性临床研究，10 例经基因和多模态确认的遗传性视网膜病变患者接受单次脉络膜上腔注射沃顿胶来源间充质干细胞（每眼 1×10⁶ 细胞/0.1 mL），随访 45 天。
Europe PMC · 小核酸药物精选AI 评分6262 综述：寡核苷酸疗法的递送架构——GalNAc 肝细胞靶向与肝外转化进展
一篇综述以 GalNAc-siRNA 为临床已验证模型，梳理寡核苷酸疗法的递送架构及肝外转化进展。截至 2026 年 7 月 18 日，已有 7 款 FDA 批准的 GalNAc-siRNA 药物验证该范式。
推荐理由：该综述以 GalNAc-siRNA 为已验证模型，系统梳理肝外递送各器官的临床与临床前阶段，可用于判断小核酸递送管线的转化进度。
Europe PMC · 医美护肤与个护材料AI 评分4747 注射用NASHA凝胶皮肤 booster 改善雌激素缺乏相关面部皮肤老化：绝经前后未接受激素治疗女性的病例系列
一项前瞻性观察性病例系列纳入10名未接受激素治疗的绝经前后女性（各5名），每月注射一次NASHA凝胶皮肤 booster 共3次后，面部皮肤水合、质地、弹性及细纹和粗糙外观均出现临床改善。标准化照片显示随访期间美学效果逐步提升，患者满意度高，仅出现轻微一过性注射相关反应。
Europe PMC · 小核酸药物AI 评分1818 MicroRNAs 如何调控周围神经再生中的轴突出芽：系统综述
系统综述显示，miR-21、miR-133b、miR-124 和 miR-30b 等 miRNA 通过 PI3K/Akt/mTOR 与 Rho/ROCK 等信号通路调控轴突出芽、施万细胞反应和炎症消退。
Europe PMC · 医美护肤与个护材料AI 评分5555 前瞻性单中心研究：PN联合HA填充剂与letibotulinumtoxinA序贯治疗眶周老化的22周结局
一项前瞻性、非干预性单中心研究纳入34名平均年龄41.2±11.4岁的受试者，在扩大眶周区域序贯注射交联HA填充剂、多核苷酸（PN）与letibotulinumtoxinA，随访至第22周。
Europe PMC · 小核酸药物AI 评分1212 口腔鳞状细胞癌的探索性免疫相关预后特征与 AREG 相关表型
一项整合 TCGA 转录组分析构建的口腔鳞状细胞癌免疫相关预后特征，在 CPTAC 独立队列 42 例患者（14 例死亡）中未获验证：固定评分与总生存无显著关联（HR 1.181，95% CI 0.674-2.069，p=0.561），C-index 为 0.521。
Europe PMC · 小核酸药物精选AI 评分7272 评论：ASO标签递送SOD1 siRNA进入人中枢神经系统用于ALS的首次人体研究
Guo W与Ichida JK撰文评述Chen等发表于Nature Medicine的一项首次人体研究，该研究用ASO标签将SOD1 siRNA递送至中枢神经系统，可能在ALS患者中实现更快、更广泛且耐受性更好的SOD1降低。材料仅为摘要，未提供样本量、终点与具体安全性数据。
推荐理由：该文转述一项首次人体研究，提示ASO标签递送SOD1 siRNA进入中枢神经系统的早期临床信号与耐受性观察。
Europe PMC · 小核酸药物AI 评分1010 胃癌中与基质重塑及临床结局相关的失巢凋亡相关基因特征
研究整合TCGA-STAD与GSE84437队列数据，鉴定出45个差异表达的失巢凋亡相关基因（ARGs），并构建ARG风险模型，该模型与总生存相关、可用于风险分层，但区分能力有限。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1919 Vortosiran 用于 VTE 预防的临床试验
ClinicalTrials.gov 登记了一项 vortosiran 用于静脉血栓栓塞（VTE）预防的研究，受试者为既往发生过血栓的患者及血栓高风险癌症患者。Vortosiran 是一种注射疗法，通过降低肝脏 Factor XI 生成来减少凝血活性，已有研究显示其安全性良好，并呈剂量依赖性抑制 Factor XI，效果可持续数月。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2020 Nusinersen（BIIB058）开放标签个体患者（OLIP）-02 研究
一项开放标签个体患者（OLIP）-02 研究将纳入一名既往参加过 Nusinersen 研究性研究的脊髓性肌萎缩症（SMA）受试者，评估 Nusinersen（BIIB058）治疗。该研究为开放标签设计，具体给药方案、终点及入组规模尚未在标题与简介中披露。
Europe PMC · 药物递送系统AI 评分1818 环肽治疗策略在肾细胞癌中的最新进展：聚焦综述
环肽凭借构象受限与化学可调支架，可用于直接靶向调控、肿瘤选择性载荷递送、放射诊疗、超分子组装及诱导邻近药理学。综述按肽在治疗系统中的角色分类，直接RCC证据包括CAIX靶向DPI-4452/ZH2放射诊疗、cRGD引导siRNA递送至肿瘤内皮，以及PB1-p62介导PBRM1降解与免疫增敏。临床治疗证据仍有限，但新出现的RCC特异性研究支持按机制匹配的开发策略。
Europe PMC · tFNA 与核酸纳米结构精选AI 评分6565 双四面体 DNA 纳米结构生物传感器实现 NAFLD 血清 miR-34a-5p 检测与细胞成像
研究团队构建双四面体 DNA 纳米结构生物传感器（DTDN），将靶标触发的链置换反应与催化反馈放大电路结合，在未处理血清中检测 miR-34a-5p 的检出限为 500 fM，并可区分单碱基错配家族成员。
推荐理由：该研究在血清与细胞层面验证双四面体 DNA 生物传感器的检测性能，为 miRNA 液体活检的临床转化提供方法学参考。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2222 Nusinersen 在脊髓性肌萎缩症患者中的开放标签个体患者研究
一项开放标签个体患者（OLIP）研究正在评估 Nusinersen 用于一名脊髓性肌萎缩症（SMA）患者，该受试者此前曾参与 Nusinersen 的研究性研究。研究为开放标签设计，药物为 Nusinersen。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分00 GW906 治疗原发性高血压的疗效与安全性研究
一项临床试验旨在评估 GW906 对原发性高血压患者收缩压和舒张压的影响，并表征其药效动力学（PD）效应与安全性。该研究目前仅披露研究目的，未公布入组人数、给药方案、对照设计及主要终点等具体信息。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5757 City Therapeutics 登记 CITY-RBP4 首次人体 1 期试验，拟在健康志愿者与 STGD1 受试者中评估
City Therapeutics 登记了一项 CITY-RBP4 的首次人体（FIH）1 期临床试验，受试者为健康志愿者与 STGD1 受试者。该研究为多中心、随机、双盲、安慰剂对照的自适应设计，采用皮下给药，评估单次递增剂量和多次给药后的安全性、耐受性、药代动力学（PK）与药效动力学（PD）。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2222 GW906 作为附加疗法用于血压控制不佳高血压患者的疗效与安全性研究
一项临床试验旨在评估 GW906 作为附加疗法，对使用一至两种降压药后血压仍未充分控制的高血压患者的收缩压和舒张压效果，并表征其药效动力学（PD）效应与安全性。
Europe PMC · 药物递送系统AI 评分3838 高血压长效RNAi疗法：单靶点AGT沉默的局限与多靶点协同策略
全球超13亿高血压患者中不足20%血压控制达标，现有临床候选长效siRNA几乎均靶向肝脏AGT，单靶点抑制难以克服原发性高血压的代偿信号网络。该综述提出按疾病机制匹配表型的框架，用于指导靶点选择、递送策略与转化开发，并讨论双靶点及多靶点siRNA的分子支架、肝外递送、药理学可逆性与安全性等临床转化障碍。作者强调该表型匹配模型仅用于生成靶点优先级假设，并非已确立的临床治疗策略。
欧康维视 · 中文公司新闻精选AI 评分7878 欧康维视 OT-301（格贝前列素滴眼液）新药上市申请获 CDE 受理
欧康维视宣布，在研新药 OT-301（格贝前列素滴眼液）的新药上市申请已获 CDE 受理，拟用于降低开角型青光眼或高眼压症患者的眼内压。Denali III 期研究纳入 696 例受试者，OT-301 在降眼压方面达到对拉坦前列素的非劣效主要终点，并在 6 次访视点中的 3 个达到显著优效，未观测到与研究治疗相关的严重不良事件。
推荐理由：OT-301 上市申请获 CDE 受理，其两项 III 期数据可作为评估青光眼降眼压赛道竞争格局的参照。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分00 脊髓性肌萎缩症（SMA）病例登记研究
一项脊髓性肌萎缩症（SMA）病例登记研究启动，旨在填补宫内治疗长期记录缺失的空白，了解孕期用药的安全性与获益。该登记将帮助指导对接受宫内药物治疗的孕妇及胎儿的监测实践，并追踪婴儿出生后的安全性与额外获益信号，支持未来研究开展。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6262 上海民为生物登记 MWX203 注射液单用及联合英克司兰治疗混合型血脂异常的 II 期临床研究
上海民为生物在 ClinicalTrials.gov 登记了一项多中心、随机、盲法、安慰剂对照的 II 期研究，初步评价 MWX203 注射液单用或联合英克司兰钠注射液治疗混合型血脂异常的有效性、安全性、药代动力学和免疫原性。
推荐理由：该登记披露了 MWX203 单药及联合英克司兰的 II 期设计，可用于跟进小核酸降脂联用策略的入组与终点读出。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5252 Eddingpharm 登记 EDP167 治疗混合型血脂异常的 2 期剂量探索试验
Eddingpharm (Zhuhai) Co., Ltd. 登记了一项评估 EDP167 在混合型血脂异常成人中疗效与安全性的 2 期剂量探索研究。EDP167 是靶向 ANGPTL3 的双链小干扰 RNA（siRNA）药物。该 2 期研究分为随机、双盲、安慰剂平行对照的核心研究和开放标签扩展研究两部分。
欧康维视 · 中文公司新闻精选AI 评分7272 欧康维视干眼新药OT-211（阿考曲孟滴眼液）III期临床试验完成全部398例受试者入组
欧康维视宣布，其干眼新药OT-211（TRYPTYR®，阿考曲孟滴眼液）在中国开展的III期临床试验已按计划完成全部入组，共纳入398例中重度干眼受试者。该研究为随机、双盲、溶媒平行对照、多中心设计，主要终点为第14天非麻醉状态下Schirmer泪液分泌试验评分较基线增加≥10mm的受试者比例，与全球关键性III期COMET-2、COMET-3一致，主要终点数据预计年内读出。
推荐理由：OT-211 中国 III 期完成 398 例入组，主要终点与全球关键性研究一致，年内数据读出将决定其国内申报节奏。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4040 英克司兰早期强化降脂用于急性冠脉综合征斑块稳定：一项随机临床试验
一项多中心、随机、开放标签临床试验将评估早期强化降脂策略能否改善急性冠脉综合征住院患者的冠脉斑块稳定，计划入组294例受试者，按1:1随机接受高强度他汀、依折麦布联合英克司兰的早期强化治疗或指南导向的阶梯降脂策略。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 HRS-7249 治疗高甘油三酯血症的 II 期开放标签扩展试验启动，计划入组至少 400 人
福建盛迪医药登记的 HRS-7249 II 期多中心开放标签扩展试验，评估这款 GalNAc 偶联、靶向 APOC3 的 siRNA 注射剂重复给药的长期安全性与耐受性。
推荐理由：该II期开放标签扩展试验披露HRS-7249长期安全性、降脂维持与ADA等随访设计，可跟进siRNA降脂药的长周期证据。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6767 Thea 登记 Ultevursen 治疗 USH2A 外显子 13 突变视网膜色素变性的 2 期长期安全性开放标签研究
Laboratoires Thea 登记了一项 2 期开放标签多中心研究，评估 Ultevursen 经玻璃体腔注射在 USH2A 基因外显子 13 突变所致视网膜色素变性患者中的长期安全性和耐受性。研究计划入组约 81 名受试者，实际入组数取决于完成 24 个月 LUNA 试验并符合条件且愿意加入 CAPELLA 的最终人数。
推荐理由：该登记披露了 Ulteursen 在 USH2A 外显子 13 突变视网膜色素变性患者中的长期安全性随访设计，可用于跟踪小核酸眼科药物的后续安全性数据。
瑞博生物 · 官方新闻精选AI 评分6262 瑞博生物在 ESC 2026 公布 ApoC3 siRNA RBD5044 的 I 期临床结果
瑞博生物在 2026 欧洲心脏病学会年会（ESC Congress 2026）以摘要形式公布两项心血管研究结果，其中靶向 ApoC3 的 GalNAc 偶联 siRNA 候选药物 RBD5044 的 I 期临床显示单次给药可抑制 ApoC3 达 84%、降低 TG 达 70%，6 个月随访中 TG 稳定维持在基线值 50% 以下。
推荐理由：RBD5044 的 I 期数据以会议摘要形式披露，可用于评估 ApoC3 siRNA 的降 TG 幅度、持久性与安全性边界。
欧康维视 · 中文公司新闻精选AI 评分6262 欧康维视 OT-202（Syk/VEGFR-2）滴眼液 III 期临床试验完成首例受试者入组
欧康维视宣布，其 1 类新药 OT-202（Syk/VEGFR-2 双靶点抑制剂）滴眼液治疗中重度干眼的 III 期随机、双盲、安慰剂平行对照研究在温州医科大学附属眼视光医院完成首例受试者入组。该药此前的 II 期随机、溶媒对照研究结果已发表于《Ophthalmology》，公司称这是该刊发表的首个中国干眼 1 类创新药临床研究成果。III 期研究尚在进行中，材料未披露有效性或安全性数据。
推荐理由：OT-202 的 III 期临床研究已完成首例受试者入组，其 II 期结果此前已发表于《Ophthalmology》，可用于跟踪该双靶点滴眼液的后续数据读出。
Europe PMC · 药物递送系统精选AI 评分6060 预印本：LNP-CpG 佐剂在 VZV-gE 疫苗中增强小鼠与恒河猴免疫应答
研究团队在未经同行评议的预印本中报告，LNP 包裹 CpG（LNP-CpG）与 VZV-gE 抗原简单混合后两剂肌注，在小鼠中体液与细胞免疫应答优于 1/10 人用剂量的 Shingrix，在恒河猴中诱导与全人用剂量 Shingrix 相当的免疫特征。研究还报告该佐剂在 RSV、HSV 亚单位、减毒和灭活疫苗及 VZV+RSV 联合配方中显示适用性，结果限于动物阶段。
推荐理由：该预印本在 mice 与 rhesus macaques 中比较 LNP-CpG 与 Shingrix 的免疫应答，可用于判断佐剂平台的转化证据边界。