诺华登记 inclisiran 预防已确诊心血管病患者心血管事件的 III 期试验
诺华登记了关键性 III 期试验 CKJX839B12302，评估 inclisiran 在已确诊心血管疾病（CVD）受试者中对主要不良心血管事件（MACE）的获益。该研究为 III 期设计，材料未披露入组人数、随访周期或结果数据。
推荐理由：该登记信息明确了 inclisiran 在已确诊心血管病人群中的 III 期 MACE 终点设计，可用于跟踪小核酸药物心血管结局证据进展。
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ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6262 Wave Life Sciences 登记 WVE-004 治疗 C9orf72 相关 ALS 或 FTD 的 1b/2a 期临床试验
Wave Life Sciences 登记了一项 WVE-004 鞘内注射治疗 C9orf72 相关 ALS 或 FTD 的 1b/2a 期多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，评估安全性、耐受性、PK 和 PD。入组患者须携带 C9orf72 基因第一内含子区 GGGGCC（G4C2）重复扩增突变，并确诊 ALS 或 FTD。
推荐理由：该登记信息明确了 WVE-004 在 C9orf72 相关 ALS/FTD 中的 1b/2a 期设计，可用于跟踪小核酸鞘内给药的安全性与 PK/PD 证据进展。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6565 Wave Life Sciences 更新 WVE-N531 治疗 DMD 的 1b/2 期开放标签研究：Part A、B 完成并新增 Part C
Wave Life Sciences 在 ClinicalTrials.gov 登记更新了 WVE-N531 治疗杜氏肌营养不良（DMD）的 1b/2 期开放标签研究，评估静脉给药的安全性、耐受性、PK、PD 及临床效应，入组需携带适合外显子 53 跳跃的 DMD 基因突变。
推荐理由：该登记更新显示 WVE-N531 在 DMD 患者中已完成 Part A、Part B，并新增 Part C 入组，可用于跟进外显子 53 跳跃疗法的临床推进节奏。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 Sylentis 登记 tivanisiran 滴眼液治疗干燥综合征相关干眼症的临床试验
Sylentis, S.A. 登记了一项临床试验，评估 tivanisiran sodium 滴眼液与溶媒对照在干燥综合征相关干眼症受试者中的疗效和安全性。研究在 2 周导入期后每日给药一次、持续 3 个月，针对干眼病的体征和症状。材料为试验登记信息，未披露入组人数或结果数据。
推荐理由：该登记信息明确了小核酸滴眼液在干燥综合征相关干眼症中的给药方案与对照设计，可用于跟踪其临床推进节奏。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 诺华登记inclisiran在中国LDL-C升高受试者中的药代动力学、药效、安全性与耐受性研究
诺华登记了一项inclisiran临床试验，评估中国LDL-C升高受试者单次皮下注射后的药代动力学、药效、安全性和耐受性。受试者为在接受降LDL-C治疗情况下LDL-C仍升高的中国人群，材料未披露样本量、终点结果或时间安排。
推荐理由：该登记信息明确了inclisiran在中国高LDL-C人群中的单次皮下给药PK/PD与安全性评价设计，可用于跟踪其中国人群药代与转化进展。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 诺华登记 inclisiran 在亚洲 ASCVD 或高危人群中的安全性与疗效多中心研究
诺华在 ClinicalTrials.gov 登记了一项多中心研究，评估 inclisiran 在亚洲 ASCVD 或 ASCVD 高危且 LDL-C 升高患者中的安全性与疗效。该条目为临床试验登记信息，材料未披露入组人数、终点结果或研究状态。
推荐理由：该登记信息显示 inclisiran 在亚洲 ASCVD 或高危人群中开展多中心安全性与疗效研究，可用于跟进小核酸降脂药的人群扩展。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6565 Stoke Therapeutics 启动 STK-001 治疗 Dravet 综合征开放标签扩展研究
Stoke Therapeutics 正在评估 zorevunersen（STK-001）在既往参与该药研究的 Dravet 综合征患者中重复给药的长期安全性与耐受性，该研究为开放标签扩展研究。癫痫发作频率变化、整体临床状态和生活质量作为次要终点测量。
推荐理由：该开放标签扩展研究聚焦 STK-001 重复给药长期安全性，可跟进 Dravet 综合征小核酸疗法的耐受性证据。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分7272 诺华登记inclisiran在日本高心血管风险及LDL-C升高人群中的疗效与安全性研究
诺华登记了一项安慰剂对照、双盲、随机试验，在患有冠状动脉疾病史、按JAS 2017指南归为高风险，或患有杂合子家族性高胆固醇血症且LDL-C升高的日本受试者中，评估皮下注射inclisiran的疗效、安全性、耐受性和PK。受试者需在接受最大耐受剂量他汀治疗后LDL-C仍升高。材料为临床试验登记信息，未提供入组人数、终点结果或时间安排。
推荐理由：该登记信息明确了inclisiran在日本人高心血管风险人群中的随机双盲安慰剂对照设计，可用于跟进其区域临床布局与证据边界。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 诺华登记 inclisiran 治疗青少年纯合子家族性高胆固醇血症的 III 期研究
诺华登记了一项关键性 III 期研究，评估 inclisiran 在低密度脂蛋白胆固醇升高的青少年纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）患者中的安全性、耐受性和有效性。材料仅提供研究设计信息，未披露入组人数、终点结果或时间安排。
推荐理由：该登记信息显示 inclisiran 在青少年纯合子家族性高胆固醇血症人群中的 III 期研究设计，可用于跟进这一小核酸药物的适应人群扩展。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 AstraZeneca 登记 AZD8233 治疗血脂异常的多剂量临床试验
AstraZeneca 登记了一项 AZD8233 在血脂异常受试者中的研究，评估多剂量皮下给药后 LDL-C 的剂量依赖性降低及相关不良反应特征。AZD8233 为靶向 PCSK9 的 ASO，研究数据将用于指导后续临床开发中的剂量、给药方案、样本量以及安全性和 PD 监测。
推荐理由：该登记信息显示 PCSK9 靶向 ASO 的多剂量皮下给药方案，可用于跟踪小核酸降脂项目的剂量与安全性设计。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6262 辉瑞登记 vupanorsen 2b 期剂量探索试验 TRANSLATE-TIMI 70
辉瑞登记了一项多中心、2b 期、双盲、安慰剂对照、平行组研究，评估 PF-07285557（vupanorsen）在血脂异常患者中的疗效、安全性、耐受性和药代动力学。受试者为接受稳定剂量他汀、非 HDL-C 和甘油三酯升高的患者，药物通过皮下注射以多种剂量和方案给药。该研究又称 TRANSLATE-TIMI 70，即用反义寡核苷酸靶向 ANGPTL3 的成人血脂异常研究。
推荐理由：该登记信息明确了 vupanosersen 在血脂异常患者中的 2b 期剂量探索设计，可用于跟进反义寡核苷酸靶向 ANGPTL3 的临床阶段与给药方案。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 Laboratoires Thea 登记 QR-110 扩展研究 PQ-110-002，随访长期安全性、耐受性、PK 与疗效
Laboratoires Thea 登记了 QR-110 的扩展研究 PQ-110-002，面向完成 PQ-110-001（NCT03140969）的受试者，在数据支持当前和/或未来获益时继续给药。该研究旨在提供 QR-110 的长期安全性、耐受性、药代动力学（PK）和疗效数据。材料未披露入组人数、随访周期或结果。
推荐理由：该登记信息显示 QR-110 在完成 PQ-110-001 的受试者中开展长期安全性、耐受性、PK 与疗效随访，可用于跟踪该小核酸眼科药物的长期数据边界。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 诺华登记 inclisiran 治疗纯合子家族性高胆固醇血症的 III 期研究
诺华开展了一项 III 期、两部分（双盲安慰剂对照/开放标签）多中心研究，评估 inclisiran 在纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）受试者中的安全性、耐受性和有效性。该研究登记于 ClinicalTrials.gov，编号 NCT03851705，材料未披露入组人数、终点结果或时间节点。
推荐理由：该登记信息明确了 inclisiran 在纯合子家族性高胆固醇血症中的 III 期双盲加开放标签设计，可用于跟踪小核酸药物在罕见遗传病中的推进路径。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 牛津大学与诺华开展 ORION-4 随机试验，评估 inclisiran 对心血管疾病患者临床结局的影响
牛津大学协调、牛津大学与诺华共同申办的 ORION-4 研究，旨在评估降胆固醇注射剂 inclisiran 能否在已有心梗、卒中或动脉阻塞手术史人群中安全降低心梗和卒中风险。该研究为随机试验，方案编号 CTSU_MDCO-PCS-17-01（CKJX839B12301），材料未披露入组人数、随访周期或结果数据。
推荐理由：该登记信息显示 inclisiran 心血管结局试验由牛津大学与诺华共同开展，可用于跟进小核酸药物在硬终点上的验证进展。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 Brigham and Women's Hospital 登记 inotersen 治疗 TTR 淀粉样心肌病的 24 个月开放标签研究
Brigham and Women's Hospital 登记了一项 24 个月开放标签研究，评估反义寡核苷酸药物 inotersen 皮下注射治疗 TTR 淀粉样心肌病患者的耐受性与疗效。研究以历史对照为比较，采用高级超声心动图和心脏 MRI 评估该药能否减缓或阻止疾病进展，并考察 24 个月给药期间的安全性。材料为临床试验登记信息，尚未提供研究结果。
推荐理由：该登记信息显示 inotersen 在 TTR 淀粉样心肌病中的 24 个月开放标签研究设计，可用于跟踪 ASO 药物在心脏适应症的推进。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 Dicerna 登记 DCR-PHXC-101 在健康志愿者及原发性高草酸尿症患者中的剂量递增试验
Dicerna Pharmaceuticals 登记了一项 DCR-PHXC 的双盲、安慰剂对照、剂量递增试验，受试者为健康志愿者和原发性高草酸尿症（PH）患者。研究分两部分：A 部分在健康志愿者中开展单次递增剂量（SAD），B 部分在确诊 PH1 和 PH2 的患者中开展 SAD，且比 A 部分滞后一个剂量队列。患者队列在相应剂量水平的健康志愿者安全性得到确认后方可入组。
推荐理由：该登记信息呈现 DCR-PHXC 在健康志愿者与 PH1/PH2 患者中的剂量递增设计，可用于跟踪小核酸药物早期临床推进节奏。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6262 Thea 登记 QR-110 治疗 CEP290 突变型 Leber 先天性黑蒙的安全性评价研究
Laboratoires Thea 登记了一项研究，旨在评估玻璃体腔注射 QR-110 在 CEP290 p.Cys998X 突变所致 Leber 先天性黑蒙（LCA）受试者中的安全性和耐受性。该研究针对携带 c.2991+1655A>G 突变的患者，目前材料仅提供研究目的，未披露入组、终点或结果数据。
推荐理由：该登记信息明确了 QR-110 玻璃体腔注射治疗 CEP290 突变型 LCA 的安全性评价方向，可用于跟踪该小核酸眼科研发进展。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 诺华登记 inclisiran 与 evolocumab 长期皮下给药的延伸试验
诺华登记了一项 inclisiran 延伸试验，评估其与 evolocumab 皮下注射长期给药在高心血管风险且 LDL-C 升高受试者中的有效性、安全性和耐受性。该研究为临床试验登记信息，材料未提供入组人数、随访周期或结果数据。
推荐理由：该登记信息显示 inclisiran 与 evolocumab 长期皮下给药的延伸试验设计，可用于跟踪小核酸降脂药的长期安全性随访安排。