Europe PMC · 小核酸药物· Meng S, Yang X, Liu X, Li S, Ma Y, Wang X, Zhang H, Chen R, Azhar Z, Guo Y, Fu Q.·· 3 天前精选AI 评分72
研究团队用 5'-decoy ASO 触发 SCN9A 无义介导衰变，在动物中产生持久镇痛
Antisense Oligonucleotides with 5'-decoy technology triggers nonsense-mediated decay of SCN9A to elicit long-lasting analgesia.
AI 导读
研究团队开发 5'-decoy 修饰的反义寡核苷酸 L9C-ASO50，通过抑制 SCN9A 外显子 5 识别引入移码，经无义介导的 mRNA 衰变清除转录本。机制研究描述了 ELAVL2 与 SR 蛋白家族对外显子包含的调控关系；中枢神经系统限制性递送 L9C-ASO50 在动物中产生持久机械痛与热痛镇痛，材料未提供人体临床数据。
推荐理由
该研究展示 5'-decoy ASO 通过剪接调控触发 NMD 清除 SCN9A 的策略，为小核酸药物的靶点选择性与递送设计提供临床前参考。
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