PUMCH-E101 注射液对侧眼用药的延伸临床试验:RDH12 视网膜病变安全性与疗效研究
一项延伸临床试验将评估 PUMCH-E101 注射液在 RDH12 视网膜病变受试者对侧眼中的安全性与疗效。该研究针对已完成 PUMCH-E101 临床试验的受试者,在对侧眼继续用药观察。
一项延伸临床试验将评估 PUMCH-E101 注射液在 RDH12 视网膜病变受试者对侧眼中的安全性与疗效。该研究针对已完成 PUMCH-E101 临床试验的受试者,在对侧眼继续用药观察。
研究团队在7例CNGA3相关全色盲儿童晚期治疗中,发现4例患者有新的锥体信号到达视觉皮层,且信号可多年重复、具视网膜拓扑组织并可用于意识知觉。研究同时报告中心凹视力和典型色觉恢复仍有限,提示关键发育窗口外神经可塑性存在限制;结果来自人体研究,样本为7例。
推荐理由:该研究在CNGA3相关全色盲儿童中追踪基因治疗后的锥体信号通路,为判断视网膜 rescue 与下游神经瓶颈提供人体证据边界。
一项单中心回顾性真实世界研究纳入26只眼(25例患者),评估对既往抗VEGF和/或地塞米松植入物反应不足的视网膜静脉阻塞相关黄斑水肿换用faricimab后的短期结局。
一项纳入 82 例初治 2 型糖尿病合并临床显著糖尿病性黄斑水肿(DME)患者的研究,评估 VEGFA 基因多态性 rs2010963、rs699947 和 rs35569394 与玻璃体腔注射贝伐珠单抗疗效的关联。
研究团队在nAMD患者房水、小鼠激光诱导CNV模型及hRPE–THP-1共培养中鉴定出Ser45磷酸化的CRYAB截短体DTCAMD,并发现其与αSMA表达升高相关。CRYAB敲除或敲低可减轻小鼠CNV病理并降低VEGFA与αSMA表达;T3MG和AEBSF可减少DTCAMD相关信号及CNV病理。作者提出DTCAMD是nAMD纤维化重塑的潜在治疗靶点,结果目前限于患者样本分析、动物和细胞阶段。
推荐理由:该研究在患者房水、小鼠CNV模型和细胞共培养中提示CRYAB截短体DTCAMD参与nAMD视网膜下纤维化,为抗VEGF后持续病变提供新靶点线索。
研究团队基于FAERS(2022年第一季度至2026年第二季度)并以外部队列JADER和EudraVigilance验证,比较法瑞西单抗与阿柏西普、雷珠单抗的眼内炎症报告特征。法瑞西单抗组眼前段及玻璃体炎症报告比值比更高,中位发生时间为100天,而两个对照药为7天。阿柏西普以眼内炎谱事件报告为主,雷珠单抗以玻璃体出血为主;校正及结局字段核验后未见药物死亡报告超额。
研究团队在 DBA/2J 小鼠和微珠诱导高眼压 C57BL/6 小鼠中报告,玻璃体腔注射 AAV2-hAIBP 可保护视网膜神经节细胞并保留图形视网膜电图和图形视觉诱发电位反应,且眼压与空载体对照无差异。
推荐理由:该研究在两种小鼠青光眼模型中显示不依赖降眼压的突触保护与视功能保留,为基因治疗路线提供动物阶段依据。
研究团队在小型猪视网膜基因治疗模型和体外iMGL细胞中观察到,AAV6给药后小胶质细胞呈阿米巴样形态转变并伴外周免疫细胞浸润,而AAV8未在iMGL中引发同类反应。AAV6转导细胞的胞内病毒基因组量显著高于AAV8,并诱导DNA损伤反应。该结果为未经同行评议的预印本,结论限于小型猪与体外细胞阶段。
推荐理由:该预印本在小型猪与iMGL细胞中提示AAV6胞内基因组累积驱动小胶质细胞反应,为视网膜基因治疗的载体选择与炎症控制提供机制线索。
4D Molecular Therapeutics 登记了一项 3 期、随机、双盲、活性对照试验,评估单次玻璃体腔注射 4D-150 对比阿柏西普在成人糖尿病黄斑水肿(DME)中的安全性、有效性和持久性。该试验代号 4SIGHT,目前处于登记阶段,材料未披露入组人数、主要终点或时间安排。
推荐理由:4D-150 单次玻璃体腔注射对比阿柏西普的 3 期试验登记,可用于跟进 DME 基因治疗与抗 VEGF 标准疗法的头对头设计。
研究团队在兔模型中比较 lifitegrast 滴眼液(0.4 mg/眼)、腔室载药隐形眼镜(0.4 mg/眼)与表面载药隐形眼镜(1.25 mg/眼)的眼部和全身暴露,两种镜片均较滴眼液提高暴露,剂量归一化角膜 AUC last 分别增加 3 倍和 111 倍。该结果为未经同行评议的预印本,数据限于兔动物阶段,材料未提供人体证据。
一项系统综述纳入21篇文献、18项独特临床试验,评估糖尿病性黄斑水肿(DMO)玻璃体腔治疗前后视觉相关生活质量(VRQoL)变化,89%的研究使用NEI VFQ-25量表。
巴西 Universidade Santo Amaro 团队开展前瞻性开放标签单臂探索性临床研究,10 例经基因和多模态确认的遗传性视网膜病变患者接受单次脉络膜上腔注射沃顿胶来源间充质干细胞(每眼 1×10⁶ 细胞/0.1 mL),随访 45 天。
一篇综述以 GalNAc-siRNA 为临床已验证模型,梳理寡核苷酸疗法的递送架构及肝外转化进展。截至 2026 年 7 月 18 日,已有 7 款 FDA 批准的 GalNAc-siRNA 药物验证该范式。
推荐理由:该综述以 GalNAc-siRNA 为已验证模型,系统梳理肝外递送各器官的临床与临床前阶段,可用于判断小核酸递送管线的转化进度。
研究团队结合糖尿病小鼠视网膜单细胞测序、AAV 介导的小胶质细胞 CTSS 敲低与内皮 MFSD2A 过表达,以及高糖条件下的人视网膜微血管内皮细胞(HRMECs)与人小胶质细胞(HMC3)共培养体系,提出高血糖诱导视网膜小胶质细胞 CTSS 上调、经 PAR2 通路抑制内皮 MFSD2A 并增强转胞吞,从而损伤内层血视网膜屏障。
一项开放标签、多中心 II 期试验正在评估阿柏西普生物类似药 SB15 预充式注射器(PFS)的安全性与可用性。医护人员按使用说明(IFU)配制并经玻璃体内注射给药,受试人群为新生血管性 AMD、视网膜静脉阻塞(RVO)继发黄斑水肿或糖尿病性黄斑水肿(DME)患者。
City Therapeutics 登记了一项 CITY-RBP4 的首次人体(FIH)1 期临床试验,受试者为健康志愿者与 STGD1 受试者。该研究为多中心、随机、双盲、安慰剂对照的自适应设计,采用皮下给药,评估单次递增剂量和多次给药后的安全性、耐受性、药代动力学(PK)与药效动力学(PD)。
欧康维视宣布,在研新药 OT-301(格贝前列素滴眼液)的新药上市申请已获 CDE 受理,拟用于降低开角型青光眼或高眼压症患者的眼内压。Denali III 期研究纳入 696 例受试者,OT-301 在降眼压方面达到对拉坦前列素的非劣效主要终点,并在 6 次访视点中的 3 个达到显著优效,未观测到与研究治疗相关的严重不良事件。
推荐理由:OT-301 上市申请获 CDE 受理,其两项 III 期数据可作为评估青光眼降眼压赛道竞争格局的参照。
研究团队开发了载非诺贝特的無聚合物静电纺丝羟丙基-β-环糊精(HPβCD)植入剂,用于巩膜外持续给药,体外释放达 168 小时、累积释放 19–35%,爆发释放低于 2%。
推荐理由:该研究展示无聚合物 HPβCD 静电纺丝植入剂在体外与离体巩膜渗透层面的缓释与抗血管生成数据,可作为眼科长效递送设计参考。
综述系统梳理天然抗氧化剂在糖尿病视网膜病变中的分类、药理机制与治疗价值,并总结纳米技术递送系统的进展。黄酮类、多酚类、类胡萝卜素和生物碱通过清除ROS、抑制炎症和病理性血管生成发挥多靶点作用;脂质-聚合物杂化纳米粒、SNEDDS、纳米酶和木质素基水凝胶可提升溶解度、角膜渗透与视网膜靶向。
欧康维视宣布,其干眼新药OT-211(TRYPTYR®,阿考曲孟滴眼液)在中国开展的III期临床试验已按计划完成全部入组,共纳入398例中重度干眼受试者。该研究为随机、双盲、溶媒平行对照、多中心设计,主要终点为第14天非麻醉状态下Schirmer泪液分泌试验评分较基线增加≥10mm的受试者比例,与全球关键性III期COMET-2、COMET-3一致,主要终点数据预计年内读出。
推荐理由:OT-211 中国 III 期完成 398 例入组,主要终点与全球关键性研究一致,年内数据读出将决定其国内申报节奏。
研究团队将 αB-crystallin 来源的 mini-cry 分子伴侣肽与弹性蛋白样多肽(ELPs)偶联,构建可在玻璃体内相分离的 cry-SI 与 cry-V96。
推荐理由:该研究在兔眼验证 cry-V96 玻璃体内缓释储库与短期安全性,为 AMD 相关 UPR 靶向递送提供动物阶段依据。
Laboratoires Thea 登记了一项 2 期开放标签多中心研究,评估 Ultevursen 经玻璃体腔注射在 USH2A 基因外显子 13 突变所致视网膜色素变性患者中的长期安全性和耐受性。研究计划入组约 81 名受试者,实际入组数取决于完成 24 个月 LUNA 试验并符合条件且愿意加入 CAPELLA 的最终人数。
推荐理由:该登记披露了 Ulteursen 在 USH2A 外显子 13 突变视网膜色素变性患者中的长期安全性随访设计,可用于跟踪小核酸眼科药物的后续安全性数据。
欧康维视宣布,视姝®(地塞米松眼用混悬注射液)境内生产(地产化)注册申请已获受理,该品种已申请纳入CDE优先审评品种名单并完成公示程序。该产品为OT-502(DEXYCU®)技术转移的境内生产品种,其进口产品新药上市注册申请已于2026年6月获国家药监局批准。公司称该制剂术毕单次注射可持续缓释约21天,地产化旨在推进本地化生产与供应。
推荐理由:视姝®地产化注册申请获受理,是进口转本地生产的关键监管节点,可用于跟踪其供应与可及性变化。
欧康维视宣布,其 1 类新药 OT-202(Syk/VEGFR-2 双靶点抑制剂)滴眼液治疗中重度干眼的 III 期随机、双盲、安慰剂平行对照研究在温州医科大学附属眼视光医院完成首例受试者入组。该药此前的 II 期随机、溶媒对照研究结果已发表于《Ophthalmology》,公司称这是该刊发表的首个中国干眼 1 类创新药临床研究成果。III 期研究尚在进行中,材料未披露有效性或安全性数据。
推荐理由:OT-202 的 III 期临床研究已完成首例受试者入组,其 II 期结果此前已发表于《Ophthalmology》,可用于跟踪该双靶点滴眼液的后续数据读出。
研究团队开发了由纯瑞戈非尼微晶(约5 µm)和纳米晶(约260 nm)组成的无载体结膜下储库,在动物模型中单次给药后维持可检测药物水平达八个月。
推荐理由:该研究在动物模型中比较瑞戈非尼微晶与纳米晶的结膜下缓释差异,为眼科长效递送和晶体粒径设计提供参考。
研究团队将油酸掺入脂质纳米粒用于阿昔替尼滴眼递送,含2%油酸的纳米粒使阿昔替尼溶解度提高2125倍。离体眼组织渗透研究显示油酸浓度依赖地增强角膜渗透与巩膜滞留,大鼠泪液药代动力学显示眼部滞留未受影响。在激光诱导脉络膜新生血管动物模型中,该纳米粒在眼后段组织生物利用度更高、抗血管生成作用更强,并表现出良好眼部生物相容性。
推荐理由:该研究在动物与离体层面展示油酸修饰脂质纳米粒经滴眼向眼后段递送阿昔替尼,为眼科非侵入给药提供递送设计参考。
欧康维视宣布视姝®(OT-502地塞米松眼用混悬注射液)获CDE批准上市,适用于眼科术后炎症治疗。公司称其随机、双盲、安慰剂对照、多中心III期临床达到预设主要疗效终点,第8天前房细胞分级为0级受试者比例显著高于安慰剂组。该品利用Verisome药物输送技术单次注射,可持续释放21-22天并可生物降解、无需取出。
推荐理由:该获批为眼科术后炎症提供单次注射缓释激素选择,其III期数据与21-22天释放周期可供评估依从性改善空间。
研究团队构建负载白藜芦醇的框架核酸四面体(tFNAs-RSV),在缺氧诱导视网膜新生血管模型中观察到新生血管病变面积、血管渗漏和视网膜炎症细胞浸润减少。机制上,该纳米结构抑制HIF-1信号及p38 MAPK、NF-κB p65通路。结果目前限于动物模型,材料未提供人体临床数据。
推荐理由:该研究在缺氧诱导视网膜新生血管模型中验证tFNAs负载白藜芦醇的双重抗血管与抗炎作用,为眼科递送平台提供动物阶段依据。
安进登记了一项试验,评估ABP 938 8 mg与阿柏西普(美国)8 mg在新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD)受试者中的疗效相似性,主要看最佳矫正视力(BCVA)变化。该研究同时考察安全性和免疫原性,目前处于临床试验登记阶段,材料未披露入组、周期或结果数据。
欧康维视宣布其自主研发的老视新药OT-802(盐酸毛果芸香碱滴眼液)III期临床试验在复旦大学附属眼耳鼻喉科医院完成首例受试者入组,该试验为随机、双盲、安慰剂对照、平行组、多中心设计。OT-802采用公司自研液液双腔技术以保持毛果芸香碱在中性条件下的稳定性,公司称临床前数据显示其起效较快、不良反应较小。目前处于III期入组阶段,尚无临床有效性数据披露。
研究团队在动物模型中报道 Zeb2 是视网膜星形胶质细胞功能的转录调控因子,可差异调节生理性与病理性血管生成。条件性敲除 Zeb2 后星形胶质细胞增殖、迁移和成熟增强,发育期浅层血管过度生长;在氧诱导视网膜病变中病理性新生血管加重而修复性血管重建受损。机制上 Zeb2 抑制神经毒性 A1 型星形胶质细胞身份,并涉及 Plxnd1、Nrf2 和 FGF2 等信号,结果限于动物阶段。
欧康维视宣布干眼症新药OT-211(TRPM8激动剂)在浙江大学医学院附属第二医院完成III期临床首例患者入组,该研究计划入组398例中重度干眼患者,主要观察D14非麻醉下Schirmer评分增加≥10mm的受试者比例。OT-211为欧康维视2024年10月从Alcon获得中国大陆开发和商业化权益的产品,已于2025年5月28日获美国FDA批准用于治疗干眼体征和症状。
推荐理由:OT-211中国III期首例入组,为观察TRPM8激动剂促泪液分泌路径在国内人群的验证进度提供节点。
一项名为 Opti-GAIN 的优化地图样萎缩(GA)干预试验,将评估 CTx001 经单次视网膜下注射给药,用于继发于 AMD 的 GA 的安全性、耐受性与疗效。给药后 2 年内定期测量安全性和疗效,此后每年评估长期安全性,最长随访 5 年。
南通大学附属医院登记了一项临床研究,评估聚(β-氨基酯)(PAE)水凝胶负载 tRNA 衍生片段-反义寡核苷酸-外泌体(tRF-ASO-Exo)能否缓解糖尿病眼表疾病(DOSD)患者症状。该研究目前处于登记阶段,材料未披露入组人数、终点指标或结果数据。
欧康维视宣布其 Syk/VEGFR-2 双靶点抑制剂 OT-202 滴眼液治疗干眼的 II 期随机、溶媒对照研究发表于《Ophthalmology》。治疗 8 周后,1% OT-202 组总角膜荧光素染色评分较基线降低 42.2%,与溶媒组最小二乘均值差异为 -0.82(P=0.0118);OSDI 评分较基线变化 -16.16,与溶媒组差异 -5.35(P=0.0296)。
推荐理由:OT-202 的 II 期随机溶媒对照数据以论文形式公开,为判断该双靶点滴眼液 III 期推进与干眼赛道竞争提供依据。
欧康维视宣布,治疗糖尿病性黄斑水肿(DME)的OT-703(0.19mg氟轻松玻璃体内植入剂)在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区完成真实世界数据全部195例患者入组。OT-703是一种可注射、非生物降解的氟轻松玻璃体植入剂,原文称其为美国FDA批准的唯一一款缓释长达3年的治疗DME皮质类固醇眼内植入剂。材料未披露该研究的具体终点、对照设计和结果数据。
推荐理由:OT-703在博鳌乐城的真实世界研究完成195例入组,可跟进其后续数据对DME长期缓释治疗可及性的影响。
n-Lorem 基金会登记了一项针对单例 PRPH2 突变所致视网膜营养不良受试者的个体化反义寡核苷酸(ASO)药物研究。该研究为单受试者设计,材料仅说明药物针对该受试者定制,未提供给药方案、终点或结果数据。
推荐理由:该登记披露了针对 PRPH2 突变视网膜营养不良的单例个体化 ASO 方案,可用于跟踪小核酸眼科递送与单例试验设计。
ADARx Pharmaceuticals 登记了一项 2 期研究,评估 ADX-038 对比安慰剂在继发于 AMD 的地图样萎缩(GA)受试者中的疗效,同时评估安全性、药代动力学(PK)和药效动力学(PD)。材料未披露入组人数、给药方案、主要终点或时间安排。
ARVO 会议摘要介绍了一种利用蛋白脂质载体核酸递送平台开展眼部基因治疗的研究。摘要未披露具体模型、载荷、递送效率或实验数据。
Tara Moore 等人在 ARVO 会议摘要中评估了局部、等位基因特异性的 siRNA 递送用于治疗 Meesmann 角膜上皮营养不良。材料仅为会议摘要,未提供具体实验阶段、样本、终点或结果数据。