Europe PMC · 小核酸药物· Hamze R, Khamari M, Calabro KR, Jehl A, Becker C, Debacker AJ, Prusell NW, Elle D, Pang L, Sun Y, Wang Q, Lei Q, Chen S, Guérin A, McCluskey G, Casari C, Bianchini EP, Christophe OD, Whitmore AV, Lenting PJ, Denis CV.·· 2 天前精选AI 评分65
靶向 ZPI 的 GalNAc 偶联 siRNA（mTGM-148）在血管性血友病因子与凝血因子 X 缺陷小鼠中改善止血
Small Interfering RNA Targeting Protein Z-Dependent Protease Inhibitor Improves Hemostasis in Von Willebrand Factor- and Factor X-Deficient Mice.
AI 导读
研究团队用 GalNAc 偶联 siRNA（mTGM-148）沉默 ZPI，在 Vwf KO 小鼠和 f10 low 小鼠中使血浆 ZPI 抗原降至 15% 以下，并在尾剪模型显著减少失血。
推荐理由
GalNAc-siRNA 在两种罕见出血病小鼠模型中降低 ZPI 并减少失血，为小核酸拓展至非血友病适应症提供动物阶段依据。
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