Europe PMC · 重点方向预印本· Röttgering B, Weij R, Bijl S, Verheul R, Testerink J, Toonen L, Bragg R, Carroll JB, Beekman C, Datson N.·· 2 天前AI 评分58
靶向 CAG 重复序列的 ASO 药物 VO659 在亨廷顿病模型中降低多种神经毒性突变 HTT 蛋白
VO659, a CAG repeat-targeting antisense oligonucleotide, lowers multiple neurotoxic mutant huntingtin proteins in Huntington's disease
AI 导读
研究团队报告，在研反义寡核苷酸 VO659 在亨廷顿病成纤维细胞中降低 HTT1a mRNA，并阻断 HTT1a 及含多聚丙氨酸的 RAN 蛋白翻译，在小鼠脑内显示较长组织半衰期。
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