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10月12日周一
  1. Europe PMC · 眼科药物与眼部递送58

    法瑞西单抗对比阿柏西普与雷珠单抗:三国药物警戒数据库显示延迟发生的眼前段为主眼内炎症表型

    研究团队基于FAERS(2022年第一季度至2026年第二季度)并以外部队列JADER和EudraVigilance验证,比较法瑞西单抗与阿柏西普、雷珠单抗的眼内炎症报告特征。法瑞西单抗组眼前段及玻璃体炎症报告比值比更高,中位发生时间为100天,而两个对照药为7天。阿柏西普以眼内炎谱事件报告为主,雷珠单抗以玻璃体出血为主;校正及结局字段核验后未见药物死亡报告超额。

10月11日周日
  1. Europe PMC · 重点方向预印本62

    预印本:AAV6胞内基因组累积驱动视网膜基因治疗中小胶质细胞反应

    研究团队在小型猪视网膜基因治疗模型和体外iMGL细胞中观察到,AAV6给药后小胶质细胞呈阿米巴样形态转变并伴外周免疫细胞浸润,而AAV8未在iMGL中引发同类反应。AAV6转导细胞的胞内病毒基因组量显著高于AAV8,并诱导DNA损伤反应。该结果为未经同行评议的预印本,结论限于小型猪与体外细胞阶段。

    推荐理由:该预印本在小型猪与iMGL细胞中提示AAV6胞内基因组累积驱动小胶质细胞反应,为视网膜基因治疗的载体选择与炎症控制提供机制线索。

10月9日周五
  1. Europe PMC · 小核酸药物72

    预印本:全修饰 RNA 纳米结构实现肝外多基因沉默

    研究团队在未经同行评议的预印本中报告全化学修饰 RNA 纳米结构(FMRNs)平台,经全身给药后在小鼠体内表现出改善的药代动力学和肝外蓄积,并借助三角形与方形几何结构实现单一体对最多四个基因的持续同时沉默。作者称其体内行为更多受流体力学尺寸而非分子量影响,组装本身即可驱动对心脏和肌肉的递送;脑脊液给药显示较大 FMRNs 改善中枢神经系统分布与滞留。结果目前限于动物阶段,材料未提供人体数据。

    推荐理由:该预印本报告全化学修饰 RNA 纳米结构在动物中实现肝外多基因沉默,其尺寸依赖的分布规律可供递送设计参考。

10月7日周三
10月5日周一
  1. Europe PMC · 小核酸药物60

    研究建立 HBV siRNA KC13-M2G2 的机制性 PK/PD 模型,基于小鼠数据重建剂量-暴露-效应关系

    研究团队针对靶向 HBV 的 siRNA KC13-M2G2 建立机制性 PK/PD 模型,基于已发表的小鼠纵向数据(每周三次皮下给药 0.3、1、3 mg/kg 后获得)重建剂量-暴露-效应关系。

    推荐理由:该研究用小鼠数据构建 HBV siRNA 的 PK/PD 模型,提示不同病毒学终点的效价差异,可作为剂量与给药间隔设计的参考。

8月21日周五
  1. Europe PMC · 药物递送系统58

    研究团队用酶促graft-through与graft-from聚合构建全DNA瓶刷聚合物

    研究团队以模板限定的graft-through聚合结合graft-from聚合,构建出骨架单分散、侧链致密且高分子量的全DNA瓶刷聚合物。单分子原子力显微镜显示,致密高分子量侧链使骨架更刚硬,符合瓶刷聚合物特征。作者提出该材料平台可用于分子机器、可调光子学与核酸递送,目前为材料与单分子表征阶段。

8月4日周二
  1. Europe PMC · tFNA 与核酸纳米结构55

    DNA 四面体纳米笼递送左旋多巴在斑马鱼帕金森病模型中显示神经保护作用

    研究团队在 MPTP 诱导的斑马鱼幼体帕金森病模型中评估 DNA 四面体(TD)介导的左旋多巴递送,TD:左旋多巴偶联物减轻了震颤、游动异常和运动活性下降,并降低 ROS 与细胞凋亡,1:100 比例效果较突出。TH、DAT、SOX2、PARKIN 及 BCL2、caspase 等基因表达在模型与治疗后出现变化。结果限于斑马鱼幼体动物阶段,材料未提供哺乳动物或人体数据。