PUMCH-E101 注射液对侧眼用药的延伸临床试验：RDH12 视网膜病变安全性与疗效研究
一项延伸临床试验将评估 PUMCH-E101 注射液在 RDH12 视网膜病变受试者对侧眼中的安全性与疗效。该研究针对已完成 PUMCH-E101 临床试验的受试者，在对侧眼继续用药观察。
#眼部递送
ClinicalTrials.gov · 眼科药物与递送试验AI 评分1818
ClinicalTrials.gov · 眼科药物与递送试验精选AI 评分7272 4D Molecular 登记 4D-150 单次玻璃体腔注射治疗糖尿病黄斑水肿的 3 期试验
4D Molecular Therapeutics 登记了一项 3 期、随机、双盲、活性对照试验，评估单次玻璃体腔注射 4D-150 对比阿柏西普在成人糖尿病黄斑水肿（DME）中的安全性、有效性和持久性。该试验代号 4SIGHT，目前处于登记阶段，材料未披露入组人数、主要终点或时间安排。
推荐理由：4D-150 单次玻璃体腔注射对比阿柏西普的 3 期试验登记，可用于跟进 DME 基因治疗与抗 VEGF 标准疗法的头对头设计。
Europe PMC · 重点方向预印本AI 评分5858 兔模型比较 lifitegrast 滴眼液与载药隐形眼镜的眼部和全身药代动力学
研究团队在兔模型中比较 lifitegrast 滴眼液（0.4 mg/眼）、腔室载药隐形眼镜（0.4 mg/眼）与表面载药隐形眼镜（1.25 mg/眼）的眼部和全身暴露，两种镜片均较滴眼液提高暴露，剂量归一化角膜 AUC last 分别增加 3 倍和 111 倍。该结果为未经同行评议的预印本，数据限于兔动物阶段，材料未提供人体证据。
Europe PMC · 重点方向预印本AI 评分3838 糖尿病性黄斑水肿玻璃体腔治疗后视觉相关生活质量：系统综述与当前视角
一项系统综述纳入21篇文献、18项独特临床试验，评估糖尿病性黄斑水肿（DMO）玻璃体腔治疗前后视觉相关生活质量（VRQoL）变化，89%的研究使用NEI VFQ-25量表。
Europe PMC · Advanced MaterialsAI 评分1818 模块化生物集成材料与器件如何构建诊疗一体化医疗平台
一篇综述从生物物理、生化与多模态传感模块出发，梳理模块化生物集成诊疗系统（MBTS）如何将传感、分析、交互与治疗模块整合为可穿戴或植入式平台。分析模块负责把传感信号转为健康状态评估与干预指导，交互与反馈模块支持数据呈现和用户参与，可编程治疗模块实现控释给药与非药物干预。文章还讨论了模块集成、生物界面稳定性、供电、数据安全与低成本制造等工程挑战。
ClinicalTrials.gov · 眼科药物与递送试验AI 评分3636 SB15 预充式注射器在 AMD、RVO 继发黄斑水肿或 DME 患者中的安全性与可用性 II 期试验
一项开放标签、多中心 II 期试验正在评估阿柏西普生物类似药 SB15 预充式注射器（PFS）的安全性与可用性。医护人员按使用说明（IFU）配制并经玻璃体内注射给药，受试人群为新生血管性 AMD、视网膜静脉阻塞（RVO）继发黄斑水肿或糖尿病性黄斑水肿（DME）患者。
Europe PMC · 药物递送系统精选AI 评分6060 无聚合物 HPβCD 静电纺丝植入剂实现非诺贝特眼部缓释：体外与离体研究
研究团队开发了载非诺贝特的無聚合物静电纺丝羟丙基-β-环糊精（HPβCD）植入剂，用于巩膜外持续给药，体外释放达 168 小时、累积释放 19–35%，爆发释放低于 2%。
推荐理由：该研究展示无聚合物 HPβCD 静电纺丝植入剂在体外与离体巩膜渗透层面的缓释与抗血管生成数据，可作为眼科长效递送设计参考。
Europe PMC · 药物递送系统AI 评分4040 天然抗氧化剂与纳米材料递送系统改善糖尿病视网膜病变：机制、应用与转化前景
综述系统梳理天然抗氧化剂在糖尿病视网膜病变中的分类、药理机制与治疗价值，并总结纳米技术递送系统的进展。黄酮类、多酚类、类胡萝卜素和生物碱通过清除ROS、抑制炎症和病理性血管生成发挥多靶点作用；脂质-聚合物杂化纳米粒、SNEDDS、纳米酶和木质素基水凝胶可提升溶解度、角膜渗透与视网膜靶向。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6767 Thea 登记 Ultevursen 治疗 USH2A 外显子 13 突变视网膜色素变性的 2 期长期安全性开放标签研究
Laboratoires Thea 登记了一项 2 期开放标签多中心研究，评估 Ultevursen 经玻璃体腔注射在 USH2A 基因外显子 13 突变所致视网膜色素变性患者中的长期安全性和耐受性。研究计划入组约 81 名受试者，实际入组数取决于完成 24 个月 LUNA 试验并符合条件且愿意加入 CAPELLA 的最终人数。
推荐理由：该登记披露了 Ulteursen 在 USH2A 外显子 13 突变视网膜色素变性患者中的长期安全性随访设计，可用于跟踪小核酸眼科药物的后续安全性数据。
Europe PMC · 药物递送系统精选AI 评分7272 研究团队用油酸修饰脂质纳米粒实现阿昔替尼滴眼递送并改善抗血管生成效果
研究团队将油酸掺入脂质纳米粒用于阿昔替尼滴眼递送，含2%油酸的纳米粒使阿昔替尼溶解度提高2125倍。离体眼组织渗透研究显示油酸浓度依赖地增强角膜渗透与巩膜滞留，大鼠泪液药代动力学显示眼部滞留未受影响。在激光诱导脉络膜新生血管动物模型中，该纳米粒在眼后段组织生物利用度更高、抗血管生成作用更强，并表现出良好眼部生物相容性。
推荐理由：该研究在动物与离体层面展示油酸修饰脂质纳米粒经滴眼向眼后段递送阿昔替尼，为眼科非侵入给药提供递送设计参考。
Europe PMC · Cell Proliferation精选AI 评分7272 研究团队用tFNA负载白藜芦醇抑制视网膜新生血管
研究团队构建负载白藜芦醇的框架核酸四面体（tFNAs-RSV），在缺氧诱导视网膜新生血管模型中观察到新生血管病变面积、血管渗漏和视网膜炎症细胞浸润减少。机制上，该纳米结构抑制HIF-1信号及p38 MAPK、NF-κB p65通路。结果目前限于动物模型，材料未提供人体临床数据。
推荐理由：该研究在缺氧诱导视网膜新生血管模型中验证tFNAs负载白藜芦醇的双重抗血管与抗炎作用，为眼科递送平台提供动物阶段依据。
ClinicalTrials.gov · 眼科药物与递送试验AI 评分4848 Opti-GAIN 试验：评估 CTx001 单次视网膜下注射治疗地图样萎缩的安全性与疗效
一项名为 Opti-GAIN 的优化地图样萎缩（GA）干预试验，将评估 CTx001 经单次视网膜下注射给药，用于继发于 AMD 的 GA 的安全性、耐受性与疗效。给药后 2 年内定期测量安全性和疗效，此后每年评估长期安全性，最长随访 5 年。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6262 n-Lorem 基金会登记单例个体化 ASO 治疗 PRPH2 突变视网膜营养不良试验
n-Lorem 基金会登记了一项针对单例 PRPH2 突变所致视网膜营养不良受试者的个体化反义寡核苷酸（ASO）药物研究。该研究为单受试者设计，材料仅说明药物针对该受试者定制，未提供给药方案、终点或结果数据。
推荐理由：该登记披露了针对 PRPH2 突变视网膜营养不良的单例个体化 ASO 方案，可用于跟踪小核酸眼科递送与单例试验设计。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5858 ADARx 登记 ADX-038 治疗继发于 AMD 的地图样萎缩 2 期临床试验
ADARx Pharmaceuticals 登记了一项 2 期研究，评估 ADX-038 对比安慰剂在继发于 AMD 的地图样萎缩（GA）受试者中的疗效，同时评估安全性、药代动力学（PK）和药效动力学（PD）。材料未披露入组人数、给药方案、主要终点或时间安排。
重点会议摘要AI 评分2828 利用蛋白脂质载体核酸递送平台开展眼部基因治疗（ARVO 会议摘要）
ARVO 会议摘要介绍了一种利用蛋白脂质载体核酸递送平台开展眼部基因治疗的研究。摘要未披露具体模型、载荷、递送效率或实验数据。
重点会议摘要AI 评分5858 ARVO 会议摘要：脂肪酸偶联 siRNA 向前眼递送用于干眼病治疗
Lena Wyss 等在 ARVO 会议摘要中报告，脂肪酸偶联 siRNA 向前眼递送的研究结果提示其或可成为干眼病治疗的新模态。材料仅为摘要，未提供具体递送设计、模型与数据细节。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分7171 Laboratoires Thea 登记 ultevursen 治疗 USH2A 外显子 13 突变视网膜色素变性的 2b 期试验
Laboratoires Thea 登记了一项 2b 期研究，评估 ultevursen 经玻璃体腔注射在 USH2A 基因外显子 13 突变所致视网膜色素变性受试者中的安全性和耐受性。该研究为多中心、双盲、随机、假手术对照设计，计划入组 81 名受试者。
推荐理由：该登记披露了 ultevursen 在 USH2A 外显子 13 突变视网膜色素变性中的 2b 期设计与 81 例样本，可用于跟踪小核酸眼科递送进展。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4242 GP-asPNA 反义寡核苷酸滴眼液治疗耐药细菌性角膜炎的临床试验
一项临床试验正在评估反义寡核苷酸 GP-asPNA 滴眼液用于体内治疗严重抗生素耐药细菌性角膜炎的安全性与有效性。该研究针对抗生素耐药性细菌性角膜炎这一治疗难题，探索核酸类滴眼液的治疗潜力。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5858 复旦眼耳鼻喉科医院登记NUDT21 siRNA治疗难治性视网膜母细胞瘤早期临床研究
复旦大学附属眼耳鼻喉科医院登记了一项研究者发起的早期临床研究，评估靶向NUDT21的siRNA药物在难治性视网膜母细胞瘤患者中的短期安全性和初步疗效。该药物为同类首创，通过调控SMC1A的3'UTR尾部抑制肿瘤细胞增殖，采用眼内注射给药，原文称其选择性靶向肿瘤细胞。研究旨在为后续大规模临床试验提供证据基础。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5858 Sunhawk 登记 SHJ002 滴眼液治疗干燥综合征患者角膜糜烂的疗效与安全性试验
Sunhawk Vision Biotech 登记了一项临床试验，评估 0.25% SHJ002 无菌滴眼液对比溶媒治疗干燥综合征患者角膜糜烂的疗效与安全性。SHJ002 是一种反义寡核苷酸，用于中和一种特定 microRNA。材料未披露入组人数、终点、周期或结果。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5757 Glaukos 登记 NEXAGON（lufepirsen 眼用凝胶）治疗持续性角膜上皮缺损的安全性与有效性研究
Glaukos Corporation 登记了一项评估 NEXAGON（lufepirsen 眼用凝胶）在持续性角膜上皮缺损（PCED）受试者中安全性与有效性的临床研究。研究目标为在该人群中评价 NEXAGON 的安全性和有效性。材料未披露入组人数、试验阶段、终点或结果数据。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 Sylentis登记SYL1801滴眼液治疗新生血管性AMD的随机双盲剂量探索试验
Sylentis公司登记了一项随机、双盲、平行分组、剂量探索临床试验，评估SYL1801滴眼液在新生血管性年龄相关性黄斑变性（AMD）患者中的安全性和对视力影响。试验比较三种不同剂量的SYL1801滴眼液，目前处于临床登记阶段，材料未披露入组人数、周期或结果数据。
推荐理由：该登记信息明确了SYL1801滴眼液在新生血管性AMD中的剂量探索设计，可用于跟进小核酸眼部递送的临床阶段与安全性终点。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 Dreamhawk Vision 启动 SHJ002 反义寡核苷酸滴眼液治疗干眼症 II 期对照试验
Dreamhawk Vision Biotech 登记了一项 II 期研究，评估 SHJ002 无菌滴眼液对比溶媒在干眼症（DED）受试者中的有效性和安全性。SHJ002 是一种反义寡核苷酸，用于中和特定 microRNA。材料未披露入组人数、终点或时间安排。
推荐理由：该登记披露了SHJ002反义寡核苷酸滴眼液针对干眼症的II期对照设计，可用于跟踪小核酸眼科局部递送的临床推进。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5858 Sylentis 登记 tivanisiran 钠滴眼液治疗干眼症的安全性研究
Sylentis, S.A. 登记了一项 tivanisiran 钠滴眼液与赋形剂对照的安全性研究，受试者为有干眼病体征和症状的人群，每日给药一次、持续 1 年。该研究以安全性为主要考察内容，材料未披露样本量、入组状态或结果数据。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5050 QR-421a 治疗 USH2A 基因外显子 13 突变所致视网膜色素变性（RP）的疗效、安全性与耐受性研究（Celeste）
一项临床试验正在评估 QR-421a 经玻璃体腔注射（IVT）治疗 USH2A 基因外显子 13 突变所致视网膜色素变性（RP）伴早期至中度视力丧失受试者的疗效、安全性与耐受性。该研究代号 Celeste，针对的是因 USH2A 基因外显子 13 突变导致 RP 并伴有早期至中度视力丧失的患者人群。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6565 Laboratoires Thea 登记 ultevursen 治疗 USH2A 外显子 13 突变视网膜色素变性的疗效、安全性与耐受性研究（Sirius）
Laboratoires Thea 登记了一项评估 ultevursen 经玻璃体腔注射（IVT）治疗 USH2A 基因外显子 13 突变所致视网膜色素变性（RP）受试者的疗效、安全性与耐受性的研究（Sirius）。该研究为临床试验登记信息，材料未披露入组人数、终点、周期或结果数据。
推荐理由：该登记信息明确了 ultevursen 在 USH2A 外显子 13 突变视网膜色素变性中的玻璃体腔注射研究目的，可用于跟进该小核酸药物的临床阶段。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6262 Laboratoires Thea 登记 QR-421a（ultevursen）治疗 USH2A 相关视网膜色素变性的开放标签扩展研究
Laboratoires Thea 登记了一项开放标签扩展研究 PQ-421a-002（Helia），评估 QR-421a（ultevursen）经玻璃体腔注射给药于 12 岁及以上、因 USH2A 基因外显子 13 突变导致视网膜色素变性受试者的安全性、耐受性和有效性。研究为单眼或双眼给药，预计观察期 24 个月，或持续至可通过其他方式获得治疗且受试者获益-风险判断仍为正面为止。
推荐理由：该登记信息明确了 QR-421a 在 USH2A 外显子 13 突变视网膜色素变性患者中的开放标签扩展研究设计与 24 个月观察期。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 Sylentis 登记 tivanisiran 滴眼液治疗干燥综合征相关干眼症的临床试验
Sylentis, S.A. 登记了一项临床试验，评估 tivanisiran sodium 滴眼液与溶媒对照在干燥综合征相关干眼症受试者中的疗效和安全性。研究在 2 周导入期后每日给药一次、持续 3 个月，针对干眼病的体征和症状。材料为试验登记信息，未披露入组人数或结果数据。
推荐理由：该登记信息明确了小核酸滴眼液在干燥综合征相关干眼症中的给药方案与对照设计，可用于跟踪其临床推进节奏。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6262 Thea 登记 QR-110 治疗 CEP290 突变型 Leber 先天性黑蒙的安全性评价研究
Laboratoires Thea 登记了一项研究，旨在评估玻璃体腔注射 QR-110 在 CEP290 p.Cys998X 突变所致 Leber 先天性黑蒙（LCA）受试者中的安全性和耐受性。该研究针对携带 c.2991+1655A>G 突变的患者，目前材料仅提供研究目的，未披露入组、终点或结果数据。
推荐理由：该登记信息明确了 QR-110 玻璃体腔注射治疗 CEP290 突变型 LCA 的安全性评价方向，可用于跟踪该小核酸眼科研发进展。