研究团队在小型猪视网膜基因治疗模型和体外iMGL细胞中观察到，AAV6给药后小胶质细胞呈阿米巴样形态转变并伴外周免疫细胞浸润，而AAV8未在iMGL中引发同类反应。AAV6转导细胞的胞内病毒基因组量显著高于AAV8，并诱导DNA损伤反应。该结果为未经同行评议的预印本，结论限于小型猪与体外细胞阶段。
推荐理由：该预印本在小型猪与iMGL细胞中提示AAV6胞内基因组累积驱动小胶质细胞反应，为视网膜基因治疗的载体选择与炎症控制提供机制线索。
研究团队在未经同行评议的预印本中报告全化学修饰 RNA 纳米结构（FMRNs）平台，经全身给药后在小鼠体内表现出改善的药代动力学和肝外蓄积，并借助三角形与方形几何结构实现单一体对最多四个基因的持续同时沉默。作者称其体内行为更多受流体力学尺寸而非分子量影响，组装本身即可驱动对心脏和肌肉的递送；脑脊液给药显示较大 FMRNs 改善中枢神经系统分布与滞留。结果目前限于动物阶段，材料未提供人体数据。
推荐理由：该预印本报告全化学修饰 RNA 纳米结构在动物中实现肝外多基因沉默，其尺寸依赖的分布规律可供递送设计参考。
研究团队针对靶向 HBV 的 siRNA KC13-M2G2 建立机制性 PK/PD 模型，基于已发表的小鼠纵向数据（每周三次皮下给药 0.3、1、3 mg/kg 后获得）重建剂量-暴露-效应关系。
推荐理由：该研究用小鼠数据构建 HBV siRNA 的 PK/PD 模型，提示不同病毒学终点的效价差异，可作为剂量与给药间隔设计的参考。