Europe PMC · 小核酸药物· Sgourdou P, Vrettos N, Hoxha K, Baffic T, Lee EB, Xu H, Lee VM, Mourelatos Z.·· 2 天前AI 评分58
预印本：靶向 MAPT 的 siRNA 候选 SilencioM 在 PS19 小鼠中降低 tau 病理
SilencioM: silencing connected interfering oligonucleotides against MAPT as a potential disease modifying therapeutic for tauopathies
AI 导读
研究团队在未经同行评议的预印本中报告，靶向 MAPT 的 siRNA 候选 SilencioM 在 PS19 严重 tau 病小鼠模型中单次脑室内注射后明显降低 tau 病理。SilencioM 靶向人、灵长类、大鼠和小鼠的同源基因，无需脂质纳米颗粒包封或亲脂偶联即可给药，作者称其便于生产并可作为后续 IND 申报研究的候选分子。结果目前限于动物阶段，材料未提供人体临床数据。
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