BP1001-A 用于晚期或复发性实体瘤患者的 I 期临床试验
一项 I 期开放标签试验正在评估 BP1001-A 用于晚期或复发性实体瘤患者。剂量递增阶段将确定 BP1001-A 单药的安全性和最大耐受剂量（MTD）或最大给药剂量（MAD）；确定 MTD 或 MAD 后进入剂量扩展阶段，评估 BP1001-A 联合紫杉醇的安全性、毒性和缓解情况。
#安全性研究
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1919
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5050 BP1002（L-Bcl-2）反义寡核苷酸治疗晚期淋巴系统恶性肿瘤的临床试验
一项临床试验评估BP1002（L-Bcl-2）反义寡核苷酸在晚期淋巴系统恶性肿瘤患者中的安全性、药代动力学和疗效，计划入组至多12例可评估的复发或难治性淋巴系统恶性肿瘤患者。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4242 DCR-PHXC 在原发性高草酸尿症患者中的长期扩展研究
一项长期扩展研究拟为既往参加过 DCR-PHXC 1期和2期研究的原发性高草酸尿症（PH）患者及其未满18岁的兄弟姐妹提供该药的长期可及性，并评估 DCR-PHXC 在 PH 患者中的长期安全性和有效性。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1616 DYN101 在 16 岁及以上中心核肌病患者中的早期人体药物试验
一项早期人体试验将评估新药 DYN101 在 16 岁及以上、由 DNM2 或 MTM1 突变导致中心核肌病（CNM）患者中的安全性、耐受性、药代动力学（PK）和药效动力学（PD）/初步疗效。试验包括单次给药（SAD，给药后随访 4 周）、至少 12 周洗脱期、12 周每周给药的多剂量（MAD）部分及 12 周多剂量扩展部分。CNM 目前除支持性护理外尚无可用疗法。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2525 DCR-HBVS 安全性与耐受性研究
一项评估 DCR-HBVS 安全性、耐受性及有效性的研究，将在健康志愿者和慢性乙型肝炎患者中开展。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5858 Biogen 登记 BIIB067（Tofersen）放射性微剂量与未标记药物联用健康成人研究
Biogen 登记了一项在健康成人中评估放射性标记微剂量 99mTc-MAG3-BIIB067 与未标记 BIIB067（Tofersen）联用的研究。主要目的是评估该微剂量在中枢神经系统（CNS）中的分布，次要目的是评估未标记 BIIB067 与微剂量联用的安全性和耐受性。材料为临床试验登记信息，未提供结果数据。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分66 Spinraza（nusinersen）在成人脊髓性肌萎缩症中的观察性研究
一项纵向观察性研究正在评估 SPINRAZA®（nusinersen）在经基因确诊的染色体 5q 型脊髓性肌萎缩症成人患者中的安全性、耐受性和有效性，随访最长 30 个月。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 Brigham and Women's Hospital 登记 inotersen 治疗 TTR 淀粉样心肌病的 24 个月开放标签研究
Brigham and Women's Hospital 登记了一项 24 个月开放标签研究，评估反义寡核苷酸药物 inotersen 皮下注射治疗 TTR 淀粉样心肌病患者的耐受性与疗效。研究以历史对照为比较，采用高级超声心动图和心脏 MRI 评估该药能否减缓或阻止疾病进展，并考察 24 个月给药期间的安全性。材料为临床试验登记信息，尚未提供研究结果。
推荐理由：该登记信息显示 inotersen 在 TTR 淀粉样心肌病中的 24 个月开放标签研究设计，可用于跟踪 ASO 药物在心脏适应症的推进。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分3131 AMG 890 在脂蛋白(a)升高受试者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学研究
AMG 890 在血浆脂蛋白(a)升高受试者中开展首次人体、随机、双盲、安慰剂对照的单次递增剂量研究，约 80 名受试者入组，评估安全性、耐受性、药代动力学和药效学效应。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 Dicerna 登记 DCR-PHXC-101 在健康志愿者及原发性高草酸尿症患者中的剂量递增试验
Dicerna Pharmaceuticals 登记了一项 DCR-PHXC 的双盲、安慰剂对照、剂量递增试验，受试者为健康志愿者和原发性高草酸尿症（PH）患者。研究分两部分：A 部分在健康志愿者中开展单次递增剂量（SAD），B 部分在确诊 PH1 和 PH2 的患者中开展 SAD，且比 A 部分滞后一个剂量队列。患者队列在相应剂量水平的健康志愿者安全性得到确认后方可入组。
推荐理由：该登记信息呈现 DCR-PHXC 在健康志愿者与 PH1/PH2 患者中的剂量递增设计，可用于跟踪小核酸药物早期临床推进节奏。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2222 ARRx（AZD5312）联合恩杂鲁胺治疗转移性去势抵抗性前列腺癌的临床试验
一项临床试验正在测试研究性药物 ARRx（又称 AZD5312）联合恩杂鲁胺治疗转移性去势抵抗性前列腺癌的有效性、安全性和耐受性。该研究针对转移性去势抵抗性前列腺癌患者开展。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4343 Donidalorsen（IONIS-PKK-LRx）皮下给药健康志愿者安全性、耐受性、药代动力学与药效学研究
一项临床试验评估 Donidalorsen（IONIS-PKK-LRx）皮下注射在健康志愿者中的安全性、耐受性、药代动力学与药效学。该研究为小核酸药物早期人体试验，受试者为健康志愿者，给药方式为皮下注射。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6262 Thea 登记 QR-110 治疗 CEP290 突变型 Leber 先天性黑蒙的安全性评价研究
Laboratoires Thea 登记了一项研究，旨在评估玻璃体腔注射 QR-110 在 CEP290 p.Cys998X 突变所致 Leber 先天性黑蒙（LCA）受试者中的安全性和耐受性。该研究针对携带 c.2991+1655A>G 突变的患者，目前材料仅提供研究目的，未披露入组、终点或结果数据。
推荐理由：该登记信息明确了 QR-110 玻璃体腔注射治疗 CEP290 突变型 LCA 的安全性评价方向，可用于跟踪该小核酸眼科研发进展。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2020 BIIB067（Tofersen）长期安全性评估研究
一项研究旨在评估BIIB067（tofersen）在携带SOD1突变的肌萎缩侧索硬化（ALS）受试者中的长期安全性与耐受性。次要目标为评估该药的药代动力学、药效学、生物标志物效应及疗效。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分00 Risdiplam（RO7034067）在脊髓性肌萎缩症成人与儿童患者中的研究
一项多中心、探索性、非对照、开放标签研究，评估 Risdiplam（RO7034067）在脊髓性肌萎缩症（SMA）成人、儿童及婴儿中的安全性、耐受性、PK 及 PK/PD 关系。受试者为此前入组 Moonfish 研究（BP29420）并接受剪接修饰剂 RO6885247 治疗，或此前接受 nusinersen、olesoxime 或 AVXS-101 治疗的患者。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5858 NU-0129 治疗复发胶质母细胞瘤或胶质肉瘤的首次人体试验登记
Northwestern University 登记了一项评估 NU-0129 安全性的首次人体试验，受试者为接受手术的复发胶质母细胞瘤或胶质肉瘤患者。NU-0129 基于球形核酸（SNA）平台，由排列在金纳米颗粒表面的核酸组成，可跨越血脑屏障并靶向 Bcl2L12 基因。研究认为靶向该基因有助于抑制肿瘤细胞生长，目前处于安全性评价阶段。