ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验· Novartis Pharmaceuticals·2024-09-19 08:00· 2024-09-19精选AI 评分67

诺华登记 inclisiran 治疗儿童纯合子家族性高胆固醇血症的 III 期研究

Study to Evaluate Safety, Tolerability and Efficacy of Inclisiran in Children With Homozygous Familial Hypercholesterolemia

AI 导读

诺华登记了一项评估 inclisiran 在 2 至 12 岁纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）伴低密度脂蛋白胆固醇（LDLC）升高儿童中安全性、耐受性和疗效的关键 III 期研究。该研究为临床登记阶段，材料未披露入组人数、终点结果或时间安排。

推荐理由

该登记信息明确了 inclisiran 在 2 至 12 岁 HoFH 儿童中的 III 期关键研究定位，可用于跟进儿科人群的临床推进与证据边界。