ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验· Vanda Pharmaceuticals·· 2025-11-03AI 评分42
VCA-894A 治疗轴索型 Charcot-Marie-Tooth 病 2S 型（CMT2S）的单例开放标签研究
Treatment of Charcot-Marie-Tooth Disease, Axonal, Type 2S (CMT2S) in an Individual Patient
AI 导读
一项单中心、开放标签的"N of 1"研究正在评估 VCA-894A 鞘内注射治疗轴索型 Charcot-Marie-Tooth 病 2S 型（CMT2S）的安全性。VCA-894A 是一种旨在恢复 IGHMBP2 活性的反义寡核苷酸（ASO）。
来源：ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验 · clinicaltrials.gov