ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验· Stanford University·· 2026-05-22AI 评分57
Stanford 登记 TS1-ASO 治疗 Timothy 综合征 1 型患儿的 I/II 期首次人体试验
A Phase I/II, First-In-Human Trial to Evaluate the Safety, Tolerability, and Pharmacokinetic Activity to Prevent or Treat Neuropsychiatric Symptoms in Pediatric Subjects With Timothy Syndrome
AI 导读
Stanford University 登记了一项 I/II 期首次人体试验，评估反义寡核苷酸 TS1-ASO 经鞘内注射治疗 2 月龄以上 Timothy 综合征 1 型（TS1）患儿的安全性与耐受性。
来源：ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验 · clinicaltrials.gov