ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验· Broad Institute of MIT and Harvard·2026-03-03 08:00· 2026-03-03精选AI 评分60

靶向 PrP 的 siRNA 在朊病患者及遗传风险成人中开展安全性与机制试验

PrP-targeting siRNA Safety & Mechanism Study

AI 导读

一项靶向 PrP 的 siRNA 试验在症状性朊病患者和携带遗传风险的症状前成人中开展，评估安全性、耐受性、药代动力学和药效学影响。该条目为 ClinicalTrials.gov 登记信息（NCT07444580），材料未披露入组人数、给药方案或结果数据。

推荐理由

该登记信息显示靶向 PrP 的 siRNA 已进入症状性及症状前朊病成人人群，可用于跟进其安全性与药效学设计。