ION283 鞘内注射治疗 Lafora 病的安全性与疗效试验
一项临床试验将评估 ION283 通过腰椎穿刺鞘内注射多次给药的安全性与疗效，所有受试者均接受 ION283，研究剂量为 15 mg。
#Ionis
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5050
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5050 ION-682884 用于 TTR 淀粉样心肌病患者的临床试验
一项开放标签研究评估反义寡核苷酸药物 ION-682884 皮下注射能否延缓或阻止 TTR 淀粉样心肌病进展，以历史对照为参照，采用高级超声心动图和心脏 MRI 评估。受试者仅限已完成同类药物 inotersen（NCT037028289）24 个月研究的患者，用药周期 36 个月以上，同时评估耐受性与安全性。研究为开放结局，持续至该药获 FDA 批准或根据正在进行的双盲研究结果停止生产。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4343 Donidalorsen（IONIS-PKK-LRx）皮下给药健康志愿者安全性、耐受性、药代动力学与药效学研究
一项临床试验评估 Donidalorsen（IONIS-PKK-LRx）皮下注射在健康志愿者中的安全性、耐受性、药代动力学与药效学。该研究为小核酸药物早期人体试验，受试者为健康志愿者，给药方式为皮下注射。