一项随机、评估者盲法、无治疗对照的多中心研究评估 SB-NASHA 注射用透明质酸凝胶矫正胸前皱纹，192 例中重度受试者按 3:1 分组，第 12 周 GDS 应答率为 73.6% 对 18.8%（主要终点），第 24 周和第 32 周仍显著高于对照。另有 19 例 FST V-VI 受试者未随机分组、仅纳入安全性人群，原文结论为该治疗有效且耐受性良好。
推荐理由：该随机对照研究给出 SB-NASHA 注射凝胶改善胸前皱纹的 12–32 周应答率与安全性数据，可用于评估该填充产品的证据强度。
Laboratoires Thea 登记了一项 2 期开放标签多中心研究，评估 Ultevursen 经玻璃体腔注射在 USH2A 基因外显子 13 突变所致视网膜色素变性患者中的长期安全性和耐受性。研究计划入组约 81 名受试者，实际入组数取决于完成 24 个月 LUNA 试验并符合条件且愿意加入 CAPELLA 的最终人数。
推荐理由：该登记披露了 Ulteursen 在 USH2A 外显子 13 突变视网膜色素变性患者中的长期安全性随访设计，可用于跟踪小核酸眼科药物的后续安全性数据。
诺华登记了一项临床试验，比较已上市 inclisiran 制剂与含聚山梨酯 80（PS80）新制剂在单次 284 mg 皮下给药后的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。该研究为制剂对比的临床阶段登记，材料未披露入组人数、终点结果或时间安排。
推荐理由：该登记信息显示 inclisiran 新制剂进入与已上市制剂对比的临床阶段，可用于跟进小核酸药物制剂变更的验证路径。
一项靶向 PrP 的 siRNA 试验在症状性朊病患者和携带遗传风险的症状前成人中开展，评估安全性、耐受性、药代动力学和药效学影响。该条目为 ClinicalTrials.gov 登记信息（NCT07444580），材料未披露入组人数、给药方案或结果数据。
推荐理由：该登记信息显示靶向 PrP 的 siRNA 已进入症状性及症状前朊病成人人群，可用于跟进其安全性与药效学设计。
Regeneron 在 ClinicalTrials.gov 登记了一项评估实验性药物 ALN-ANG3 的临床研究，受试者为糖尿病肾病患者，主要考察安全性和有效性。研究还关注用药后可能出现的不良反应以及不同时间点血药浓度等研究问题。材料未披露样本量、试验阶段、给药方案或结果数据。
推荐理由：该登记信息显示 ALN-ANG3 在糖尿病肾病人群中的临床研究已进入评估安全性与有效性的阶段，可用于跟踪小核酸药物肾科适应症进展。
圣因生物在 ASN Kidney Week 2025 以壁报形式公布靶向补体 C3 的 siRNA 药物 SGB-9768 在新西兰和中国开展的两项 I 期研究结果，共纳入 74 例健康受试者、完成 7 个剂量探索。
推荐理由：SGB-9768 两项 I 期研究显示单次给药后 C3 敲降与补体通路抑制可维持至第 24 周，可用于评估该 C3 siRNA 的后续开发节奏。
诺华在 ClinicalTrials.gov 登记了一项研究，评估俄罗斯真实世界环境下 STEMI/非 STEMI 患者启动 inclisiran 后 12 个月的临床结局。研究还计划考察治疗对血脂谱特征、安全性、颈动脉超声所示动脉粥样硬化斑块状态、住院频率及强化随访需求的影响。该条目为临床试验登记信息，尚未披露入组、终点结果或安全性数据。
推荐理由：该登记披露了 inclisiran 在心肌梗死后患者中真实世界 1 年结局的观察计划，可用于跟踪小核酸药物在心血管二级预防中的证据进展。
礼来登记了一项 lepodisiran（LY3819469）临床试验，在肝功能正常与轻度、中度、重度肝功能损伤受试者中比较皮下注射后的血药浓度及清除时间，并评估耐受性和可能出现的副作用。研究持续时间约 9 周，不含筛选期。材料未披露入组人数、剂量和具体终点指标。
推荐理由：该登记信息显示 lepodisiran 正针对肝功能不全人群开展皮下给药 PK 与耐受性评估，提示小核酸药物需关注特殊人群剂量与安全边界。
Laboratoires Thea 登记了一项 2b 期研究，评估 ultevursen 经玻璃体腔注射在 USH2A 基因外显子 13 突变所致视网膜色素变性受试者中的安全性和耐受性。该研究为多中心、双盲、随机、假手术对照设计，计划入组 81 名受试者。
推荐理由：该登记披露了 ultevursen 在 USH2A 外显子 13 突变视网膜色素变性中的 2b 期设计与 81 例样本，可用于跟踪小核酸眼科递送进展。
诺华登记了一项评估 inclisiran 在 2 至 12 岁纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）伴低密度脂蛋白胆固醇（LDLC）升高儿童中安全性、耐受性和疗效的关键 III 期研究。该研究为临床登记阶段，材料未披露入组人数、终点结果或时间安排。
推荐理由：该登记信息明确了 inclisiran 在 2 至 12 岁 HoFH 儿童中的 III 期关键研究定位，可用于跟进儿科人群的临床推进与证据边界。
Ractigen Therapeutics 登记了一项 1 期随机、双盲、安慰剂对照研究，评估 RAG-17 在携带 SOD1 基因突变的肌萎缩侧索硬化（ALS）受试者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。该研究目前处于临床登记阶段，材料未披露入组人数、剂量、终点数据或结果。
推荐理由：该登记信息明确了 RAG-17 在 SOD1 突变 ALS 患者中的 1 期随机双盲安慰剂对照设计，可用于跟踪小核酸药物早期临床推进。
Regeneron 在 ClinicalTrials.gov 登记了一项 ALN-ANG3 的首次人体（FIH）试验，受试者为血脂（如胆固醇和甘油三酯）升高的健康成人，主要考察该在研药物的安全性和耐受性。研究还观察用药后可能出现的不良反应、不同时间点血药浓度，以及机体是否产生针对该药物的抗体。材料未披露具体剂量、样本量、给药方案或结果数据。
推荐理由：该登记信息显示 ALN-ANG3 进入首次人体试验，可跟进其安全性、药代与免疫原性数据的后续读出。
Suzhou Sanegene Bio Inc. 登记了一项 SGB-3403 的随机、双盲、安慰剂对照单次递增剂量（SAD）和多次递增剂量（MAD）研究，在健康志愿者中单次皮下给药、在 LDL-C 升高受试者中多次皮下给药。研究拟评估安全性、耐受性、PK 和 PD，目前处于临床试验登记阶段，材料未披露入组人数、剂量、周期或结果。
推荐理由：该登记披露了 SGB-3403 在健康人和 LDL-C 升高受试者中的 SAD/MAD 设计，可用于跟进其安全性、PK 与 PD 的早期临床证据。
invIOs GmbH 登记了一项 APN401 的开放标签、多中心、剂量递增 Ib 期试验，计划评估 12 名晚期实体瘤受试者。APN401 为经 siRNA 转染以降低 Cbl-b 表达的患者自体外周血单个核细胞（PBMC）悬液，主要终点为安全性和耐受性并确定 II 期推荐剂量（RP2D），次要终点为初步临床疗效数据。
推荐理由：该登记信息明确了 APN401 的 Ib 期剂量递增设计与主要终点，可用于跟踪 siRNA 细胞疗法在实体瘤的早期安全性边界。
Sirius Therapeutics登记了一项1期研究，评估SRSD107单次皮下注射在健康受试者中的安全性和耐受性，并同步采集PK/PD数据。研究方表示，这些数据将用于为后续患者研究确定合适剂量和给药方案。该研究目前处于登记阶段，材料未披露入组人数、时间安排或结果。
推荐理由：该登记信息明确了SRSD107首次人体试验的安全性、耐受性与PK/PD目标，可用于跟进后续剂量选择依据。
siRNAgen Therapeutics 在 ClinicalTrials.gov 登记 SRN-001 的首次人体临床试验，拟在健康受试者中评估安全性、耐受性和药代动力学。
推荐理由：该条目披露 SRN-001 首次人体试验以健康受试者评估安全性、耐受性与药代，可用于跟踪 SAMiRNA 递送平台的临床转化起点。
Vico Therapeutics 登记了一项 VO659 的首次人体临床试验，在脊髓小脑共济失调 1 型、3 型及亨廷顿病患者中评估四个剂量的安全性和耐受性。另一目标是测定单次和多次给药后药物在脑脊液和血液中的浓度，药物经腰椎鞘内推注给药。
推荐理由：该登记披露 VO659 首次人体试验的剂量数、给药途径与脑脊液/血药浓度终点，可用于跟踪小核酸药物在中枢神经系统适应症的早期安全性边界。
Sylentis公司登记了一项随机、双盲、平行分组、剂量探索临床试验，评估SYL1801滴眼液在新生血管性年龄相关性黄斑变性（AMD）患者中的安全性和对视力影响。试验比较三种不同剂量的SYL1801滴眼液，目前处于临床登记阶段，材料未披露入组人数、周期或结果数据。
推荐理由：该登记信息明确了SYL1801滴眼液在新生血管性AMD中的剂量探索设计，可用于跟进小核酸眼部递送的临床阶段与安全性终点。
Wave Life Sciences 登记了一项 WVE-004 鞘内注射治疗 C9orf72 相关 ALS 或 FTD 的 1b/2a 期多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，评估安全性、耐受性、PK 和 PD。入组患者须携带 C9orf72 基因第一内含子区 GGGGCC（G4C2）重复扩增突变，并确诊 ALS 或 FTD。
推荐理由：该登记信息明确了 WVE-004 在 C9orf72 相关 ALS/FTD 中的 1b/2a 期设计，可用于跟踪小核酸鞘内给药的安全性与 PK/PD 证据进展。
诺华登记了一项inclisiran临床试验，评估中国LDL-C升高受试者单次皮下注射后的药代动力学、药效、安全性和耐受性。受试者为在接受降LDL-C治疗情况下LDL-C仍升高的中国人群，材料未披露样本量、终点结果或时间安排。
推荐理由：该登记信息明确了inclisiran在中国高LDL-C人群中的单次皮下给药PK/PD与安全性评价设计，可用于跟踪其中国人群药代与转化进展。