ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验· Beijing Tiantan Hospital·· 2025-07-23AI 评分52
北京天坛医院登记 RAG-21 治疗 FUS 突变型 ALS 的剂量递增临床试验
Study on the Safety and Efficacy of RAG-21 in the Treatment of Amyotrophic Lateral Sclerosis Patients With FUS Gene Mutations
AI 导读
北京天坛医院登记了一项单中心、剂量递增临床试验，拟评估鞘内推注 RAG-21 在携带 FUS 基因突变的肌萎缩侧索硬化（ALS）患者中的安全性、耐受性和药代动力学。RAG-21 是一种分子量 20 kDa 的小干扰 RNA（siRNA），通过 RNA 干扰机制靶向 FUS 基因、介导其 mRNA 降解，以降低毒性 FUS 蛋白水平。材料未披露入组人数、剂量组、终点或启动时间。
来源：ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验 · clinicaltrials.gov