ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验· Timothy Yu·· 2025-10-10AI 评分17
靶向突变精准基因疗法治疗共济失调毛细血管扩张症（A-T）的安全性与有效性
Safety and Efficacy of Mutation-targeted Precision Genetic Therapy for Ataxia-Telangiectasia (A-T)
AI 导读
一项临床试验将评估靶向基因疗法 atipeksen 鞘内给药治疗共济失调毛细血管扩张症（A-T）的安全性与有效性。该疗法针对携带 ATM c.7865C>T 复发性突变的 A-T 患者，旨在恢复 ATM 基因功能，延缓或阻止神经症状进展并改善生活质量。
来源：ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验 · clinicaltrials.gov