ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验· Laboratoires Thea·2024-10-04 08:00· 2024-10-04精选AI 评分71

Laboratoires Thea 登记 ultevursen 治疗 USH2A 外显子 13 突变视网膜色素变性的 2b 期试验

Study to Evaluate Ultevursen in Subjects With Retinitis Pigmentosa (RP) Due to Mutations in Exon 13 of the USH2A Gene

AI 导读

Laboratoires Thea 登记了一项 2b 期研究，评估 ultevursen 经玻璃体腔注射在 USH2A 基因外显子 13 突变所致视网膜色素变性受试者中的安全性和耐受性。该研究为多中心、双盲、随机、假手术对照设计，计划入组 81 名受试者。

推荐理由

该登记披露了 ultevursen 在 USH2A 外显子 13 突变视网膜色素变性中的 2b 期设计与 81 例样本，可用于跟踪小核酸眼科递送进展。