ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验· University of Colorado, Denver·2024-08-22 08:00· 2024-08-22AI 评分55

科罗拉多大学登记反义寡核苷酸治疗 FLVCR1 突变所致 PCARP 的临床试验

Antisense Oligonucleotide Treatment for PCARP Disease Due to Mutation in FLVCR1

AI 导读

科罗拉多大学登记了一项临床试验，评估一种反义寡核苷酸药物治疗 1 例 FLVCR1 突变所致后柱性共济失调伴视网膜色素变性（PCARP）患者，主要目的是考察该药在单例受试者中的安全性和耐受性。该研究处于临床试验阶段，材料未披露给药方案、观察周期或结果数据。