ENVISION：评估 Givosiran（ALN-AS1）治疗急性肝卟啉症疗效与安全性的研究
ENVISION 是一项评估皮下注射 Givosiran（ALN-AS1）对比安慰剂在急性肝卟啉症（AHP）患者中降低卟啉症发作率效果的研究，同时评价其安全性。
#小核酸药物
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5050
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2222 ARRx（AZD5312）联合恩杂鲁胺治疗转移性去势抵抗性前列腺癌的临床试验
一项临床试验正在测试研究性药物 ARRx（又称 AZD5312）联合恩杂鲁胺治疗转移性去势抵抗性前列腺癌的有效性、安全性和耐受性。该研究针对转移性去势抵抗性前列腺癌患者开展。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4343 Donidalorsen（IONIS-PKK-LRx）皮下给药健康志愿者安全性、耐受性、药代动力学与药效学研究
一项临床试验评估 Donidalorsen（IONIS-PKK-LRx）皮下注射在健康志愿者中的安全性、耐受性、药代动力学与药效学。该研究为小核酸药物早期人体试验，受试者为健康志愿者，给药方式为皮下注射。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6262 Thea 登记 QR-110 治疗 CEP290 突变型 Leber 先天性黑蒙的安全性评价研究
Laboratoires Thea 登记了一项研究，旨在评估玻璃体腔注射 QR-110 在 CEP290 p.Cys998X 突变所致 Leber 先天性黑蒙（LCA）受试者中的安全性和耐受性。该研究针对携带 c.2991+1655A>G 突变的患者，目前材料仅提供研究目的，未披露入组、终点或结果数据。
推荐理由：该登记信息明确了 QR-110 玻璃体腔注射治疗 CEP290 突变型 LCA 的安全性评价方向，可用于跟踪该小核酸眼科研发进展。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2020 BIIB067（Tofersen）长期安全性评估研究
一项研究旨在评估BIIB067（tofersen）在携带SOD1突变的肌萎缩侧索硬化（ALS）受试者中的长期安全性与耐受性。次要目标为评估该药的药代动力学、药效学、生物标志物效应及疗效。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 诺华登记 inclisiran 与 evolocumab 长期皮下给药的延伸试验
诺华登记了一项 inclisiran 延伸试验，评估其与 evolocumab 皮下注射长期给药在高心血管风险且 LDL-C 升高受试者中的有效性、安全性和耐受性。该研究为临床试验登记信息，材料未提供入组人数、随访周期或结果数据。
推荐理由：该登记信息显示 inclisiran 与 evolocumab 长期皮下给药的延伸试验设计，可用于跟踪小核酸降脂药的长期安全性随访安排。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分00 Risdiplam（RO7034067）在脊髓性肌萎缩症成人与儿童患者中的研究
一项多中心、探索性、非对照、开放标签研究，评估 Risdiplam（RO7034067）在脊髓性肌萎缩症（SMA）成人、儿童及婴儿中的安全性、耐受性、PK 及 PK/PD 关系。受试者为此前入组 Moonfish 研究（BP29420）并接受剪接修饰剂 RO6885247 治疗，或此前接受 nusinersen、olesoxime 或 AVXS-101 治疗的患者。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5858 NU-0129 治疗复发胶质母细胞瘤或胶质肉瘤的首次人体试验登记
Northwestern University 登记了一项评估 NU-0129 安全性的首次人体试验，受试者为接受手术的复发胶质母细胞瘤或胶质肉瘤患者。NU-0129 基于球形核酸（SNA）平台，由排列在金纳米颗粒表面的核酸组成，可跨越血脑屏障并靶向 Bcl2L12 基因。研究认为靶向该基因有助于抑制肿瘤细胞生长，目前处于安全性评价阶段。