真实世界研究：难治性视网膜静脉阻塞相关黄斑水肿换用faricimab后短期解剖与功能结局
一项单中心回顾性真实世界研究纳入26只眼（25例患者），评估对既往抗VEGF和/或地塞米松植入物反应不足的视网膜静脉阻塞相关黄斑水肿换用faricimab后的短期结局。
#上市后研究
Europe PMC · 眼科药物与眼部递送AI 评分5252
Europe PMC · 眼科药物与眼部递送AI 评分5858 法瑞西单抗对比阿柏西普与雷珠单抗：三国药物警戒数据库显示延迟发生的眼前段为主眼内炎症表型
研究团队基于FAERS（2022年第一季度至2026年第二季度）并以外部队列JADER和EudraVigilance验证，比较法瑞西单抗与阿柏西普、雷珠单抗的眼内炎症报告特征。法瑞西单抗组眼前段及玻璃体炎症报告比值比更高，中位发生时间为100天，而两个对照药为7天。阿柏西普以眼内炎谱事件报告为主，雷珠单抗以玻璃体出血为主；校正及结局字段核验后未见药物死亡报告超额。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分00 脊髓性肌萎缩症（SMA）病例登记研究
一项脊髓性肌萎缩症（SMA）病例登记研究启动，旨在填补宫内治疗长期记录缺失的空白，了解孕期用药的安全性与获益。该登记将帮助指导对接受宫内药物治疗的孕妇及胎儿的监测实践，并追踪婴儿出生后的安全性与额外获益信号，支持未来研究开展。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1111 Inclisiran、Evolocumab 与 Alirocumab 长期依从性和持续性的真实世界研究
一项真实世界研究将评估 inclisiran 与抗 PCSK9 单克隆抗体 evolocumab、alirocumab 在临床实践中的长期依从性和持续性。研究聚焦这三款降脂药物在真实世界用药中的坚持情况。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分88 PCSK9 靶向治疗真实世界依从性研究：inclisiran 与 evolocumab 对比
一项回顾性观察性队列研究将在日本新启动 inclisiran 或 evolocumab 治疗的血脂异常和/或高胆固醇血症（家族性与非家族性）患者中，比较 12 个月时的用药依从性。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分66 Inclisiran 与 PCSK9 mAbs 在中国高胆固醇血症成人患者中的真实世界有效性研究
一项研究旨在描述 inclisiran 与 PCSK9 单克隆抗体（mAbs）在中国真实世界环境中的有效性。数据来自三个区域电子健康记录（rEHR）数据库，纳入 2023 年 10 月 1 日至 2024 年 6 月 30 日期间首次使用 inclisiran 或 PCSK9 mAb 且符合入组要求的患者。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分88 脊髓性肌萎缩症患者疾病修正治疗真实世界结局研究
一项真实世界研究评估了接受多种疾病修正治疗（DMT）的脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的治疗模式、SMA相关并发症与服务及全因就诊情况，纳入的DMT包括onasemnogene abeparvovec-xioi（OA）、nusinersen和risdiplam。研究使用Komodo Health Research Database（KRD+）2016年1月1日至2024年10月31日的数据。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分44 脊髓性肌萎缩症患者接受疾病修饰治疗的给药模式与费用研究
一项基于Komodo Health研究数据库（KRD+）2016年1月1日至2024年10月31日开放与封闭理赔数据的研究，评估了接受疾病修饰治疗（DMT）的脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的真实世界给药模式、长期医疗费用及患者特征。研究涉及的DMT包括onasemnogene abeparvovec、nusinersen和risdiplam。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1818 Tofersen（Qalsody）在 SOD-1 型 ALS 患者中的长期安全性观察研究
一项观察性研究将收集 Tofersen（Qalsody）在 SOD-1 基因突变型肌萎缩侧索硬化（ALS）患者中的长期安全性信息，受试者来自欧洲和美国的 Precision-ALS 项目及 ALS/MND 自然史联盟（NHC）。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1818 Tofersen（Qalsody）在中国 SOD-1 ALS 患者中的长期安全性研究
一项上市后研究将评估 tofersen（Qalsody）在中国 SOD-1 基因突变型 ALS 患者中的长期安全性，主要终点为不良事件（AE）和严重不良事件（SAE）发生情况。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 诺华登记 inclisiran 用于心梗后患者早期启动的 1 年临床结局评估研究
诺华在 ClinicalTrials.gov 登记了一项研究，评估俄罗斯真实世界环境下 STEMI/非 STEMI 患者启动 inclisiran 后 12 个月的临床结局。研究还计划考察治疗对血脂谱特征、安全性、颈动脉超声所示动脉粥样硬化斑块状态、住院频率及强化随访需求的影响。该条目为临床试验登记信息，尚未披露入组、终点结果或安全性数据。
推荐理由：该登记披露了 inclisiran 在心肌梗死后患者中真实世界 1 年结局的观察计划，可用于跟踪小核酸药物在心血管二级预防中的证据进展。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2222 英克司兰在美国真实世界中的使用模式：基于三大数据库的回顾性队列分析
一项回顾性观察性队列研究分析了美国真实世界中启动英克司兰、阿利西尤单抗或依洛尤单抗治疗的患者，数据来自Komodo医疗索赔数据库及Healix、Metro Infusion Centers两家门诊机构的电子病历，研究期自2021年1月1日起至各数据库最新可用数据日期。研究以首次处方索赔日为索引日期，此前12个月为基线期，随访至患者退保、死亡或研究期结束。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4040 Leqvio（inclisiran sodium）韩国上市后监管监测研究
韩国卫生监管部门要求开展Leqvio®预充式注射器（inclisiran sodium）的强制性定期上市后监管监测（rPMS），这是一项非干预性研究，旨在评估其在常规临床实践中用于已批准适应症（原发性高胆固醇血症或混合型血脂异常）的有效性和安全性。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5858 诺华登记英克司兰中国成人患者真实世界长期有效性研究
诺华登记了一项单中心、回顾性、观察性真实世界研究，评估英克司兰在中国成人患者中的特征与长期有效性。研究纳入2022年1月26日至2023年8月21日期间新启动英克司兰治疗的患者，使用夷陵地区病历数据，通过电子病例报告表于2024年4月至6月采集截至2024年4月伦理委员会批准日的数据。该研究为非干预性研究，属二手数据使用。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4040 Inclisiran 在奥地利 ASCVD 及高胆固醇血症患者中的真实世界依从性与疗效研究
一项描述性、非干预性、回顾性队列研究，在奥地利真实世界环境中评估 inclisiran 用于动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）合并高胆固醇血症、ASCVD 风险等同及家族性高胆固醇血症患者的依从性、治疗模式、患者特征与有效性。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 诺华登记 inclisiran 在印度原发性高胆固醇血症或混合型血脂异常患者中的临床研究
诺华登记了一项 inclisiran sodium 临床研究，拟在印度原发性高胆固醇血症（杂合子家族性和非家族性）或混合型血脂异常患者中按已批准适应症生成上市后安全性和有效性数据。该研究定位为更贴近真实世界目标治疗人群的上市后数据补充，材料未披露入组人数、终点或时间安排。
推荐理由：该登记显示 inclisiran 在印度人群开展上市后安全性与有效性研究，可用于跟踪小核酸药物真实世界证据的补充路径。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1818 Leqvio 皮下注射制剂指定用药调查
一项针对 Leqvio 皮下注射制剂的指定用药调查，旨在评估其在家族性高胆固醇血症或高胆固醇血症患者中的长期安全性。该研究基于上市后临床实践开展。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分88 美国以外儿童 SMA 患者新型疗法的真实世界使用：多中心回顾性病历回顾研究
一项全球性、回顾性、非干预性多中心病历回顾研究，在美国以外地区收集儿童脊髓性肌萎缩症（SMA）患者数据，评估 nusinersen、onasemnogene abeparvovec-xioi（OA）和/或 risdiplam 三种新型疾病修正治疗（DMT）的真实世界使用模式。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5050 德国早期使用者对 Inclisiran 的依从性与持续性研究
一项描述性、非干预性、回顾性队列研究评估了德国真实世界中接受 Inclisiran 及其他降脂治疗（LLT）患者的依从性、持续性和治疗模式，分析基于 IQVIA™ LRx 数据库。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1616 观察性研究：Nusinersen（Spinraza）对孕前或孕期用药的 SMA 患者及其婴儿健康的影响
一项观察性研究将收集孕前或孕期接受 Nusinersen（Spinraza）治疗的脊髓性肌萎缩症（SMA）患者及其婴儿的出生与健康信息，并与未患 SMA 且未使用该药的人群进行比较。研究通过 ISMAR-US、UK Adult SMA-REACH 和 SMArtCARE 三个 SMA 研究中心招募参与者，随访至产后 12 周，婴儿随访至出生后 2 年，整体研究至少持续 10 年。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分00 比利时 REAL（BE.REAL）登记研究
比利时 REAL（BE.REAL）登记研究是一项观察性、非干预性研究，按常规临床实践安排访视，仅采集规定研究期内对应研究变量的数据。研究纳入单一阵列，即 Inclisiran 联合其他降脂疗法（LLTs），患者按已批准标签和比利时报销条件接受 Inclisiran 治疗。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2222 Inclisiran（Leqvio®）及其他降脂治疗真实世界非干预性实施研究
一项多中心、非随机、非干预性三队列研究，在常规临床实践中前瞻性收集新启动口服降脂治疗（在他汀基础上）、新启动 Inclisiran 及新启动 Inclisiran 联合脂质分离术患者的原始数据。所有操作、治疗调整和实验室评估均属临床常规，独立于本研究进行。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2121 Inclisiran 在中国成人原发性高胆固醇血症或混合型血脂异常患者中的真实世界有效性研究
一项多中心、前瞻性、对照、非干预性队列研究，评估 Inclisiran 在中国成人原发性高胆固醇血症或混合型血脂异常患者中的真实世界有效性。研究设两个队列：Inclisiran 队列来自中国特定特殊区域（如博鳌乐城先行区）接受 Inclisiran 治疗的患者，SoC 历史队列来自电子病历数据库中接受标准治疗的患者。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分44 ConTTRibute：转甲状腺素蛋白（TTR）介导的淀粉样变性（ATTR 淀粉样变性）患者全球观察性研究
ConTTRibute 是一项全球观察性研究，旨在描述 ATTR 淀粉样变性患者的流行病学与临床特征、自然病史及真实世界临床管理，并评估 patisiran 和 vutrisiran 在常规临床实践中的安全性与有效性，同时描述已知致病性 TTR 变异携带者在症状出现前的疾病发生与进展。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1010 诺西那生钠注射液上市后非干预性监测研究
一项在中国开展的诺西那生钠注射液上市后非干预性监测研究，主要目的是评估该药在上市后环境中的安全性，次要目的为收集疗效与药代动力学数据。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1414 Spinraza（诺西那生钠注射液）韩国上市后观察性监测研究
一项在韩国开展的观察性上市后监测研究，评估诺西那生钠注射液（Spinraza）在上市后环境中的安全性，次要目标是评估其有效性。