ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验· University of California, San Diego·· 2025-10-29AI 评分22
TUBB4A 相关脑白质营养不良的反义寡核苷酸试验性治疗：一项开放标签、单中心、单受试者研究
An Open-label, Single Center, Single Participant Study of an Experimental Antisense Oligonucleotide Treatment for TUBB4A-related Leukodystrophy
AI 导读
一项开放标签、单中心、单受试者研究将评估试验性反义寡核苷酸治疗 TUBB4A 相关脑白质营养不良伴髓鞘形成不足。该研究针对一名受试者，相关细节尚未在原文中披露。
来源：ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验 · clinicaltrials.gov