ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验· n-Lorem Foundation·· 2025-11-10精选AI 评分62
n-Lorem 登记单例 GARS1 突变 CMT2D 患者个体化 ASO 临床试验
Personalized Antisense Oligonucleotide for A Single Participant With GARS1 Gene Mutation Associated With Charcot-Marie-Tooth Disease Type 2D (CMT2D)
AI 导读
n-Lorem Foundation 在 ClinicalTrials.gov 登记了一项针对单例 GARS1 基因新发缺失突变所致 2D 型腓骨肌萎缩症（CMT2D）患者的个体化反义寡核苷酸（ASO）药物临床试验（NCT07226297）。该研究为单受试者设计，材料未披露给药方案、终点或时间安排。
推荐理由
该登记显示 n-Lorem 针对 GARS1 突变 CMT2D 单例患者的个体化 ASO 项目进入临床阶段，可用于跟踪个体化小核酸的监管与开发路径。
来源：ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验 · clinicaltrials.gov