脊髓性肌萎缩症患者接受疾病修饰治疗的给药模式与费用研究

一项基于Komodo Health研究数据库（KRD+）2016年1月1日至2024年10月31日开放与封闭理赔数据的研究，评估了接受疾病修饰治疗（DMT）的脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的真实世界给药模式、长期医疗费用及患者特征。研究涉及的DMT包括onasemnogene abeparvovec、nusinersen和risdiplam。