圣因生物 · 官方新闻·· 2026-02-24精选AI 评分62
圣因生物SGB-9768(C3 siRNA)再获FDA孤儿药资格认定,用于罕见肾病IC-MPGN
AI 导读
圣因生物宣布其靶向补体C3的siRNA药物SGB-9768获得FDA孤儿药资格认定,用于治疗免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎(IC-MPGN)。该药目前处于II期临床试验阶段,目标适应症还包括原发性IgA肾病和C3肾小球病;公司称其已完成的I期临床试验中单次皮下给药可实现剂量依赖性C3水平降低与补体通路活性抑制,并表现出良好安全性和耐受性。
推荐理由
该认定显示C3 siRNA在罕见肾病方向获得监管激励,可跟进其II期临床推进与同类竞争格局。
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