ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验· Assistance Publique - Hôpitaux de Paris·· 2026-02-25AI 评分12
DREAM01 基因疗法治疗镰状细胞病的疗效与安全性研究
Efficacy Safety Study of Gene Therapy for Sickle Cell DiseaseSCD Using Autologous CD34+ Cells Transduced ex Vivo, Carrying a Corrected Globin Gene and a Silencing RNA.
AI 导读
一项临床试验正在评估 DREAM01 治疗镰状细胞病（SCD）的安全性与疗效。该疗法将自体 CD34+ 细胞经体外双功能慢病毒载体转导，表达 βAS3m-珠蛋白和抗 βS miRNA，再回输患者，目标是减少或消除严重 SCD 患者的血管闭塞事件和长期器官损伤，适用于缺乏 HLA 全相合同胞供者的患者。
来源：ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验 · clinicaltrials.gov