ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验· n-Lorem Foundation·2025-10-28 08:00· 2025-10-28AI 评分58

n-Lorem 基金会登记针对 ATN1 突变 DRPLA 单例受试者的个性化反义寡核苷酸研究

Personalized Antisense Oligonucleotide for A Single Participant (nL62541) With ATN1 Gene Mutation

AI 导读

n-Lorem 基金会登记了一项针对单一受试者的个性化反义寡核苷酸（ASO）研究，受试者因 ATN1 基因杂合致病性 CAG 三核苷酸重复扩增而患齿状核红核苍白球路易体萎缩（DRPLA）。该研究项目旨在向该单例受试者递送为其设计的个性化 ASO 药物，材料未提供给药方案、终点或结果数据。