ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验· Novartis Pharmaceuticals·· 2026-02-11AI 评分8
脊髓性肌萎缩症患者疾病修正治疗真实世界结局研究
A Real-world Study of Disease-modifying Therapy Treatment Outcomes in Patients With Spinal Muscular Atrophy
AI 导读
一项真实世界研究评估了接受多种疾病修正治疗（DMT）的脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的治疗模式、SMA相关并发症与服务及全因就诊情况，纳入的DMT包括onasemnogene abeparvovec-xioi（OA）、nusinersen和risdiplam。研究使用Komodo Health Research Database（KRD+）2016年1月1日至2024年10月31日的数据。
来源：ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验 · clinicaltrials.gov