业务主线与技术方向
周报内容配置权重 15%。追踪 siRNA、ASO 等小核酸药物的靶点、化学修饰、递送、临床管线、监管与授权合作。
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Dicerna Pharmaceuticals 登记了一项 DCR-PHXC 的双盲、安慰剂对照、剂量递增试验，受试者为健康志愿者和原发性高草酸尿症（PH）患者。研究分两部分：A 部分在健康志愿者中开展单次递增剂量（SAD），B 部分在确诊 PH1 和 PH2 的患者中开展 SAD，且比 A 部分滞后一个剂量队列。患者队列在相应剂量水平的健康志愿者安全性得到确认后方可入组。
推荐理由：该登记信息呈现 DCR-PHXC 在健康志愿者与 PH1/PH2 患者中的剂量递增设计，可用于跟踪小核酸药物早期临床推进节奏。
Laboratoires Thea 登记了一项研究，旨在评估玻璃体腔注射 QR-110 在 CEP290 p.Cys998X 突变所致 Leber 先天性黑蒙（LCA）受试者中的安全性和耐受性。该研究针对携带 c.2991+1655A>G 突变的患者，目前材料仅提供研究目的，未披露入组、终点或结果数据。
推荐理由：该登记信息明确了 QR-110 玻璃体腔注射治疗 CEP290 突变型 LCA 的安全性评价方向，可用于跟踪该小核酸眼科研发进展。
诺华登记了一项 inclisiran 延伸试验，评估其与 evolocumab 皮下注射长期给药在高心血管风险且 LDL-C 升高受试者中的有效性、安全性和耐受性。该研究为临床试验登记信息，材料未提供入组人数、随访周期或结果数据。
推荐理由：该登记信息显示 inclisiran 与 evolocumab 长期皮下给药的延伸试验设计，可用于跟踪小核酸降脂药的长期安全性随访安排。