n-Lorem基金会登记个体化ASO临床试验，针对UBTF基因突变单例受试者
n-Lorem基金会登记了一项个体化反义寡核苷酸（ASO）药物研究项目，面向一名因UBTF杂合错义功能获得性突变导致儿童起病神经退行伴脑萎缩（CONDBA）的单例受试者。该材料为临床试验登记信息，未提供给药方案、终点或结果数据。
推荐理由：该登记信息展示了针对UBTF单基因突变的个体化ASO临床项目，可用于跟踪小核酸药物在罕见病单例人群中的开发路径。
情报类型
临床试验与临床证据 最新动态
追踪试验登记、入组、阶段性结果、关键终点、安全性、失败与终止，保留研究阶段和适用边界。
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ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6262
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 华西医院登记非阳离子肽-CD47 siRNA 纳米复合物治疗晚期实体瘤的剂量递增试验
West China Hospital 登记了一项评估非阳离子肽-CD47 siRNA 纳米复合物治疗难治性晚期实体瘤的临床试验，采用 3+3 剂量递增设计，设 25、50、100 μg 三个剂量组，主要确定 MTD 和 RP2D。
推荐理由：该登记披露了非阳离子肽-CD47 siRNA 纳米复合物的 3+3 剂量递增设计，可用于跟踪小核酸实体瘤递送的首个临床安全性信号。
欧康维视 · 中文公司新闻精选AI 评分6767 欧康维视干眼新药OT-211 III期临床试验完成首例患者入组
欧康维视宣布干眼症新药OT-211（TRPM8激动剂）在浙江大学医学院附属第二医院完成III期临床首例患者入组，该研究计划入组398例中重度干眼患者，主要观察D14非麻醉下Schirmer评分增加≥10mm的受试者比例。OT-211为欧康维视2024年10月从Alcon获得中国大陆开发和商业化权益的产品，已于2025年5月28日获美国FDA批准用于治疗干眼体征和症状。
推荐理由：OT-211中国III期首例入组，为观察TRPM8激动剂促泪液分泌路径在国内人群的验证进度提供节点。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 n-Lorem 登记个体化反义寡核苷酸用于 PACS1 突变致 Schuurs-Hoeijmakers 综合征单例患者
n-Lorem Foundation 登记了一项针对单例 Schuurs-Hoeijmakers 综合征（SHMS）患者的个体化反义寡核苷酸（ASO）药物研究，该患者携带 PACS1 致病性新生杂合错义功能获得性突变。材料仅说明该研究为单例受试者提供个体化 ASO，未披露给药方案、终点或结果数据。
推荐理由：该登记展示 n-Lorem 针对 PACS1 突变 SHMS 单例患者的个体化 ASO 项目，可用于跟踪罕见病个体化核酸药物的临床推进方式。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 靶向 PrP 的 siRNA 在朊病患者及遗传风险成人中开展安全性与机制试验
一项靶向 PrP 的 siRNA 试验在症状性朊病患者和携带遗传风险的症状前成人中开展，评估安全性、耐受性、药代动力学和药效学影响。该条目为 ClinicalTrials.gov 登记信息（NCT07444580），材料未披露入组人数、给药方案或结果数据。
推荐理由：该登记信息显示靶向 PrP 的 siRNA 已进入症状性及症状前朊病成人人群，可用于跟进其安全性与药效学设计。
圣因生物 · 官方新闻精选AI 评分6262 圣因生物SGB-9768（C3 siRNA）再获FDA孤儿药资格认定，用于罕见肾病IC-MPGN
圣因生物宣布其靶向补体C3的siRNA药物SGB-9768获得FDA孤儿药资格认定，用于治疗免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN）。该药目前处于II期临床试验阶段，目标适应症还包括原发性IgA肾病和C3肾小球病；公司称其已完成的I期临床试验中单次皮下给药可实现剂量依赖性C3水平降低与补体通路活性抑制，并表现出良好安全性和耐受性。
推荐理由：该认定显示C3 siRNA在罕见肾病方向获得监管激励，可跟进其II期临床推进与同类竞争格局。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 石药中诺 SYH2053 在中国非家族性高胆固醇血症及混合型高脂血症患者中开展安全性、疗效研究，已入组 156 例
CSPC Zhongnuo Pharmaceutical (Shijiazhuang) Co., Ltd. 登记了一项评估 SYH2053 在中国原发性高胆固醇血症或混合型血脂异常受试者中有效性、安全性的研究，实际入组 156 例。该研究针对非家族性高胆固醇血症和混合型高脂血症人群，材料未披露具体试验阶段、终点结果或安全性数据。
推荐理由：该登记信息显示国产小核酸降脂药 SYH2053 已在中国入组 156 例，可用于跟踪其安全性与疗效比较的临床进展。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 EveryONE Medicines 登记个体化反义寡核苷酸（ASO）治疗严重 CNS 遗传病研究
EveryONE Medicines Inc. 在 ClinicalTrials.gov 登记了一项研究，评估个体化反义寡核苷酸（ASO）用于由独特遗传变异引起、且该变异适合通过 ASO 纠正的严重致残、危及生命（SDLT）中枢神经系统（CNS）疾病参与者。该研究目前处于登记阶段，材料未披露入组人数、试验分期、终点或结果数据。
推荐理由：该登记信息显示个体化 ASO 针对独特遗传变异所致严重 CNS 疾病的临床研究已进入登记阶段，可用于跟进个体化核酸药物的临床路径。
欧康维视 · 中文公司新闻精选AI 评分7272 欧康维视 OT-202 干眼 II 期临床成果发表于《Ophthalmology》
欧康维视宣布其 Syk/VEGFR-2 双靶点抑制剂 OT-202 滴眼液治疗干眼的 II 期随机、溶媒对照研究发表于《Ophthalmology》。治疗 8 周后，1% OT-202 组总角膜荧光素染色评分较基线降低 42.2%，与溶媒组最小二乘均值差异为 -0.82（P=0.0118）；OSDI 评分较基线变化 -16.16，与溶媒组差异 -5.35（P=0.0296）。
推荐理由：OT-202 的 II 期随机溶媒对照数据以论文形式公开，为判断该双靶点滴眼液 III 期推进与干眼赛道竞争提供依据。
欧康维视 · 中文公司新闻精选AI 评分7272 欧康维视OT-703治疗糖尿病性黄斑水肿真实世界研究完成195例患者入组
欧康维视宣布，治疗糖尿病性黄斑水肿（DME）的OT-703（0.19mg氟轻松玻璃体内植入剂）在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区完成真实世界数据全部195例患者入组。OT-703是一种可注射、非生物降解的氟轻松玻璃体植入剂，原文称其为美国FDA批准的唯一一款缓释长达3年的治疗DME皮质类固醇眼内植入剂。材料未披露该研究的具体终点、对照设计和结果数据。
推荐理由：OT-703在博鳌乐城的真实世界研究完成195例入组，可跟进其后续数据对DME长期缓释治疗可及性的影响。
圣因生物 · 官方新闻精选AI 评分6262 圣因生物 SGB-7342（INHBE siRNA）中国Ⅰ期临床完成首例受试者给药
圣因生物宣布其靶向 INHBE 的 siRNA 候选药物 SGB-7342 在中国治疗肥胖症的Ⅰ期临床研究中完成首例受试者给药。该研究为随机、双盲、安慰剂对照、单次给药剂量递增设计，在超重和肥胖患者中评价安全性、耐受性、药代动力学及药效学。SGB-7342 采用 GalNAc 偶联递送和化学修饰技术，临床前研究显示其可沉默 INHBE 表达并减轻体重与脂肪量，同时维持肌肉量。
推荐理由：该进展显示 INHBE siRNA 肥胖症项目进入中国Ⅰ期首例给药，可用于跟踪肝外减重靶点与 GalNAc 递送路线的临床验证节奏。
圣因生物 · 官方新闻精选AI 评分6262 圣因生物 SGB-7342（INHBE siRNA）获 CDE 临床试验默示许可，用于治疗肥胖症
圣因生物宣布其靶向 INHBE 的 siRNA 候选药物 SGB-7342 临床试验申请已获国家药监局药品审评中心默示许可，用于治疗肥胖症，预计 2026 年初启动 I 期临床试验。该药采用新一代 GalNAc 偶联技术，临床前数据显示单次皮下给药可强效持久敲低肝脏 INHBE mRNA，并在动物模型中观察到体重降低、身体成分改善且维持肌肉。目前全球肥胖症 RNAi 疗法研发仍处早期阶段。
推荐理由：INHBE siRNA 获 CDE 临床试验默示许可，为小核酸药物在肥胖症方向新增一条肝靶向差异化路线。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6767 Regeneron 登记 ALN-ANG3 在糖尿病肾病患者中的临床研究
Regeneron 在 ClinicalTrials.gov 登记了一项评估实验性药物 ALN-ANG3 的临床研究，受试者为糖尿病肾病患者，主要考察安全性和有效性。研究还关注用药后可能出现的不良反应以及不同时间点血药浓度等研究问题。材料未披露样本量、试验阶段、给药方案或结果数据。
推荐理由：该登记信息显示 ALN-ANG3 在糖尿病肾病人群中的临床研究已进入评估安全性与有效性的阶段，可用于跟踪小核酸药物肾科适应症进展。
圣因生物 · 官方新闻精选AI 评分6767 圣因生物在 ASN 2025 公布 C3 siRNA 药物 SGB-9768 两项 I 期临床结果
圣因生物在 ASN Kidney Week 2025 以壁报形式公布靶向补体 C3 的 siRNA 药物 SGB-9768 在新西兰和中国开展的两项 I 期研究结果，共纳入 74 例健康受试者、完成 7 个剂量探索。
推荐理由：SGB-9768 两项 I 期研究显示单次给药后 C3 敲降与补体通路抑制可维持至第 24 周，可用于评估该 C3 siRNA 的后续开发节奏。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6262 n-Lorem 登记单例 GARS1 突变 CMT2D 患者个体化 ASO 临床试验
n-Lorem Foundation 在 ClinicalTrials.gov 登记了一项针对单例 GARS1 基因新发缺失突变所致 2D 型腓骨肌萎缩症（CMT2D）患者的个体化反义寡核苷酸（ASO）药物临床试验（NCT07226297）。该研究为单受试者设计，材料未披露给药方案、终点或时间安排。
推荐理由：该登记显示 n-Lorem 针对 GARS1 突变 CMT2D 单例患者的个体化 ASO 项目进入临床阶段，可用于跟踪个体化小核酸的监管与开发路径。
圣因生物 · 官方新闻精选AI 评分7575 圣因生物与信达生物公布SGB-3908（AGT siRNA）Ⅰ期临床结果，AHA 2025现场报告
圣因生物与信达生物在2025年AHA科学会议报告靶向AGT的siRNA药物SGB-3908（IBI3016）首次人体Ⅰ期结果：40例中国健康受试者和轻度高血压患者随机入组5个队列，单次皮下给药后血清AGT最大降幅超过95%，6个月时各剂量组降幅维持在84.0%~96.4%。
推荐理由：该Ⅰ期数据给出AGT siRNA单次给药6个月抑制与初步降压结果，可用于评估半年给药方案的后续开发与竞争节奏。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 Wave Life Sciences 登记 WVE-N531 治疗 DMD 的 2 期开放标签扩展研究
Wave Life Sciences 登记了一项 2 期开放标签扩展研究，评估静脉注射 WVE-N531 在杜氏肌营养不良症（DMD）患者中的长期安全性、耐受性、疗效、药代动力学及药效学。受试者均为此前参与过 WVE-N531 其他研究的患者，研究拟通过潜在探索性生物标志物观察药效学。材料未披露入组人数、给药方案和结果数据。
推荐理由：该登记披露了 WVE-N531 在 DMD 患者中的 2 期开放标签扩展设计，可用于跟进长期安全性与生物标志物数据。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6565 Regeneron 启动 ALN-CFB 首次人体试验：靶向补体因子 B 的 siRNA 用于 C5 抑制剂治疗后持续贫血的 PNH 患者
Regeneron 登记了一项 ALN-CFB 的首次人体安全性与有效性研究，受试者为正在使用补体 C5 抑制剂但仍持续贫血的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。研究将 ALN-CFB 与安慰剂比较耐受性，并观察副作用、血药浓度随时间的变化以及血液中补体因子 B（CFB）蛋白水平受影响的程度。该研究目前处于登记阶段，材料未披露入组人数、给药方案或结果数据。
推荐理由：该登记信息显示靶向补体因子B的siRNA进入首次人体试验，可用于跟踪小核酸药物在PNH适应症的安全性与PK/PD设计。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6262 n-Lorem 基金会登记单例个体化 ASO 治疗 PRPH2 突变视网膜营养不良试验
n-Lorem 基金会登记了一项针对单例 PRPH2 突变所致视网膜营养不良受试者的个体化反义寡核苷酸（ASO）药物研究。该研究为单受试者设计，材料仅说明药物针对该受试者定制，未提供给药方案、终点或结果数据。
推荐理由：该登记披露了针对 PRPH2 突变视网膜营养不良的单例个体化 ASO 方案，可用于跟踪小核酸眼科递送与单例试验设计。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 诺华登记 inclisiran 用于心梗后患者早期启动的 1 年临床结局评估研究
诺华在 ClinicalTrials.gov 登记了一项研究，评估俄罗斯真实世界环境下 STEMI/非 STEMI 患者启动 inclisiran 后 12 个月的临床结局。研究还计划考察治疗对血脂谱特征、安全性、颈动脉超声所示动脉粥样硬化斑块状态、住院频率及强化随访需求的影响。该条目为临床试验登记信息，尚未披露入组、终点结果或安全性数据。
推荐理由：该登记披露了 inclisiran 在心肌梗死后患者中真实世界 1 年结局的观察计划，可用于跟踪小核酸药物在心血管二级预防中的证据进展。