Europe PMC · 小核酸药物· Cofta S, Springer D, Malakauskas K, Kalinauskaitė-Žukauskė V, McCoy K, Gramegna A, van der Meer R, Bérešová E, Fernandez AA, Montiel AF, Cagnina R, Mazurek H, Drevinek P, Costa S, Friedman L, Hart G, Cohen A, Ozeri-Galai E, Kerem B, Fiel S, Kerem E, Schwarz C.·· 6 天前精选AI 评分72
吸入 ASO SPL84 治疗 3849+10 kb C→T 突变囊性纤维化的 2a 期研究结果
A phase 2a study with SPL84: A novel RNA-targeted approach to restore CFTR function in people with CF carrying the 3849+10 kb C→T mutation.
AI 导读
SPL84 是一种吸入型反义寡核苷酸（ASO），其针对携带 CFTR 3849+10 kb C→T 突变囊性纤维化患者的 2a 期随机、安慰剂对照、双盲、多剂量递增研究显示，17 例受试者中 15 例完成 9 周每周一次吸入给药，未出现药物相关严重不良事件，多数不良事件为轻中度且与基础疾病一致。
推荐理由
吸入 ASO 在 2a 期显示耐受性良好及肺功能改善信号，为 RNA 靶向治疗肺部遗传病提供早期人体证据。
来源：Europe PMC · 小核酸药物 · europepmc.org