siRNAgen 启动 SRN-001 首次人体试验，在健康受试者中评估安全性、耐受性与药代动力学
siRNAgen Therapeutics 在 ClinicalTrials.gov 登记 SRN-001 的首次人体临床试验，拟在健康受试者中评估安全性、耐受性和药代动力学。
推荐理由：该条目披露 SRN-001 首次人体试验以健康受试者评估安全性、耐受性与药代，可用于跟踪 SAMiRNA 递送平台的临床转化起点。
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临床试验与临床证据 最新动态
追踪试验登记、入组、阶段性结果、关键终点、安全性、失败与终止，保留研究阶段和适用边界。
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ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6565
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6565 诺华登记inclisiran单药治疗中国低中危ASCVD风险且LDL-C升高成人研究
诺华登记了一项inclisiran单药研究，受试对象为中国低或中度动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）风险且低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）升高、未接受任何降脂治疗的成人。该研究目的是评估inclisiran单药在此人群中的疗效与安全性。材料为ClinicalTrials.gov登记信息，未提供入组人数、终点结果或时间安排。
推荐理由：该登记信息明确了inclisiran单药在中国低中危ASCVD人群中的研究目的，可用于跟进其中国临床布局与人群定位。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6262 Vico Therapeutics 登记 VO659 在 SCA1、SCA3 与亨廷顿病中的安全性和药代动力学首次人体试验
Vico Therapeutics 登记了一项 VO659 的首次人体临床试验，在脊髓小脑共济失调 1 型、3 型及亨廷顿病患者中评估四个剂量的安全性和耐受性。另一目标是测定单次和多次给药后药物在脑脊液和血液中的浓度，药物经腰椎鞘内推注给药。
推荐理由：该登记披露 VO659 首次人体试验的剂量数、给药途径与脑脊液/血药浓度终点，可用于跟踪小核酸药物在中枢神经系统适应症的早期安全性边界。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6262 诺华登记 inclisiran 单药治疗原发性高胆固醇血症的疗效与安全性研究
诺华登记了一项研究（CKJX839D12304），评估 inclisiran 对比安慰剂和依折麦布在未接受降脂治疗的原发性高胆固醇血症患者中降低 LDL-C 的效果，主要指标为基线至第 150 天 LDL-C 百分比变化。入组对象为 10 年 ASCVD 风险低于 7.5% 的合格受试者，材料未披露样本量、入组状态或结果。
推荐理由：该登记披露 inclisiran 单药对比安慰剂与依折麦布的降 LDL-C 研究设计，可用于跟踪小核酸降脂药的单药定位。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6767 诺华登记 inclisiran 三期研究：高危一级预防人群评估 4P-MACE 终点
诺华登记了 CKJX839D12302 关键 III 期研究，评估 inclisiran sodium 300 mg 皮下注射（第 1 天、第 90 天及此后每 6 个月）在高危、无既往主要 ASCVD 事件人群中相较安慰剂能否降低 4P-MACE 风险。
推荐理由：该登记披露了 inclisiran 在高危一级预防人群中的 III 期设计与 4P-MACE 复合终点，可用于跟踪小核酸药物心血管结局证据进展。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 Sylentis登记SYL1801滴眼液治疗新生血管性AMD的随机双盲剂量探索试验
Sylentis公司登记了一项随机、双盲、平行分组、剂量探索临床试验，评估SYL1801滴眼液在新生血管性年龄相关性黄斑变性（AMD）患者中的安全性和对视力影响。试验比较三种不同剂量的SYL1801滴眼液，目前处于临床登记阶段，材料未披露入组人数、周期或结果数据。
推荐理由：该登记信息明确了SYL1801滴眼液在新生血管性AMD中的剂量探索设计，可用于跟进小核酸眼部递送的临床阶段与安全性终点。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分7272 GSK 登记 bepirovirsen 治疗核苷类似物经治慢性乙肝的 B-Well 1 研究
GSK 登记了一项 bepirovirsen 用于核苷（酸）类似物经治慢性乙肝受试者的研究（B-Well 1），旨在验证其 24 周（含负荷剂量）抑制 HBsAg 的疗效、安全性、PK 特征及持久性，并与安慰剂组比较。
推荐理由：该登记披露了 bepirovirsen 在慢性乙肝核苷类似物经治人群中的四阶段设计与分层标准，可用于跟进 HBsAg 抑制持久性终点。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6767 GSK 登记 bepirovirsen 治疗核苷（酸）类似物经治慢性乙肝的 B-Well 2 研究
GSK 在 ClinicalTrials.gov 登记了 bepirovirsen 用于核苷（酸）类似物经治慢性乙肝受试者的 B-Well 2 研究，旨在验证其 24 周（含负荷剂量）抑制 HBsAg 的疗效、安全性、PK 及持久性。
推荐理由：该登记披露了 B-Well 2 的四阶段设计与 HBsAg 分层标准，可用于跟踪 bepirovirsen 在核苷（酸）类似物经治慢性乙肝中的疗效与持久性验证路径。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 Silence Therapeutics 登记 SLN360 二期试验，评估皮下给药降脂蛋白(a)
Silence Therapeutics 登记了一项 2 期研究，评估 SLN360 皮下给药对比安慰剂在脂蛋白(a)升高且动脉粥样硬化性心血管疾病事件高风险成人中的疗效、安全性和耐受性。材料为 ClinicalTrials.gov 试验登记信息（NCT05537571），未披露入组人数、终点结果或时间安排。
推荐理由：该登记信息明确了 SLN360 在脂蛋白(a)升高人群中的 2 期设计，可用于跟进小核酸降 Lp(a) 的临床推进节奏。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 Regeneron 登记 ALN-HSD 治疗遗传高风险 MASH 成人患者的临床试验
Regeneron 在 ClinicalTrials.gov 登记了一项 ALN-HSD 的临床试验，受试者为已知患有代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）且遗传风险升高的成人。研究旨在观察该在研药物对减轻 MASH 相关肝纤维化的效果，并评估其改善肝功能与炎症的作用、副作用及血药和代谢物浓度。材料为试验登记信息，未披露入组人数、周期或结果数据。
推荐理由：该登记信息显示 ALN-HSD 针对遗传高风险 MASH 人群的肝纤维化终点探索，可用于跟踪小核酸肝病管线的临床推进。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 Dreamhawk Vision 启动 SHJ002 反义寡核苷酸滴眼液治疗干眼症 II 期对照试验
Dreamhawk Vision Biotech 登记了一项 II 期研究，评估 SHJ002 无菌滴眼液对比溶媒在干眼症（DED）受试者中的有效性和安全性。SHJ002 是一种反义寡核苷酸，用于中和特定 microRNA。材料未披露入组人数、终点或时间安排。
推荐理由：该登记披露了SHJ002反义寡核苷酸滴眼液针对干眼症的II期对照设计，可用于跟踪小核酸眼科局部递送的临床推进。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分7272 Codiak 启动 exoASO-STAT6（CDK-004）治疗晚期肝癌及胃癌、结直肠癌肝转移的 1 期首次人体试验
Codiak BioSciences 登记了一项 exoASO-STAT6（CDK-004）的 1 期首次人体、开放标签、多中心、剂量递增研究，受试者为晚期肝细胞癌（HCC）患者以及原发胃癌或结直肠癌（CRC）肝转移患者。该研究同时评估安全性、药效学和药代动力学。材料未披露入组人数、剂量水平或结果数据。
推荐理由：该登记信息显示 exoASO-STAT6 进入首次人体 1 期剂量递增阶段，可用于跟进其安全性、药效与药代设计。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6262 诺华登记 inclisiran 冠状动脉 CT 研究：评估对非阻塞性冠心病患者斑块进展的影响
诺华登记了一项研究（CKJX839D12303），评估 inclisiran 联合最大耐受剂量他汀对比安慰剂，能否减少非阻塞性冠状动脉疾病（NOCAD）患者心血管斑块总量。研究以冠状动脉 CT 血管造影（CCTA）从基线至第 24 个月测量斑块，入组对象为冠状动脉阻塞低于 50% 且既往无心血管事件的患者。材料为临床试验登记信息，未披露入组人数、启动状态或结果数据。
推荐理由：该登记信息显示 inclisiran 在 NOCAD 人群以 CCTA 斑块负荷为终点的 24 个月影像学设计，可用于跟踪小核酸药物心血管结局之外的作用路径。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 GSK 登记 GSK3228836 与 CHB-TI 序贯治疗慢性乙肝的临床试验
GSK 登记了一项评估其反义寡核苷酸 GSK3228836 与慢性乙肝靶向免疫疗法 GSK3528869A 序贯治疗慢性乙肝的临床试验，受试者为 18 至 65 岁、核苷（酸）类似物治疗稳定的患者。研究将评估序贯治疗的安全性、疗效和免疫应答，并比较 12 周或 24 周 GSK3228836 治疗后启动 GSK3528869A 的不同疗程影响。
推荐理由：该登记披露了 GSK 反义寡核苷酸与乙肝靶向免疫序贯治疗的方案设计，可用于跟踪小核酸乙肝疗法的临床推进节奏。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6565 Laboratoires Thea 登记 ultevursen 治疗 USH2A 外显子 13 突变视网膜色素变性的疗效、安全性与耐受性研究（Sirius）
Laboratoires Thea 登记了一项评估 ultevursen 经玻璃体腔注射（IVT）治疗 USH2A 基因外显子 13 突变所致视网膜色素变性（RP）受试者的疗效、安全性与耐受性的研究（Sirius）。该研究为临床试验登记信息，材料未披露入组人数、终点、周期或结果数据。
推荐理由：该登记信息明确了 ultevursen 在 USH2A 外显子 13 突变视网膜色素变性中的玻璃体腔注射研究目的，可用于跟进该小核酸药物的临床阶段。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6262 Laboratoires Thea 登记 QR-421a（ultevursen）治疗 USH2A 相关视网膜色素变性的开放标签扩展研究
Laboratoires Thea 登记了一项开放标签扩展研究 PQ-421a-002（Helia），评估 QR-421a（ultevursen）经玻璃体腔注射给药于 12 岁及以上、因 USH2A 基因外显子 13 突变导致视网膜色素变性受试者的安全性、耐受性和有效性。研究为单眼或双眼给药，预计观察期 24 个月，或持续至可通过其他方式获得治疗且受试者获益-风险判断仍为正面为止。
推荐理由：该登记信息明确了 QR-421a 在 USH2A 外显子 13 突变视网膜色素变性患者中的开放标签扩展研究设计与 24 个月观察期。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 诺华登记 inclisiran 预防已确诊心血管病患者心血管事件的 III 期试验
诺华登记了关键性 III 期试验 CKJX839B12302，评估 inclisiran 在已确诊心血管疾病（CVD）受试者中对主要不良心血管事件（MACE）的获益。该研究为 III 期设计，材料未披露入组人数、随访周期或结果数据。
推荐理由：该登记信息明确了 inclisiran 在已确诊心血管病人群中的 III 期 MACE 终点设计，可用于跟踪小核酸药物心血管结局证据进展。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6262 Wave Life Sciences 登记 WVE-004 治疗 C9orf72 相关 ALS 或 FTD 的 1b/2a 期临床试验
Wave Life Sciences 登记了一项 WVE-004 鞘内注射治疗 C9orf72 相关 ALS 或 FTD 的 1b/2a 期多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，评估安全性、耐受性、PK 和 PD。入组患者须携带 C9orf72 基因第一内含子区 GGGGCC（G4C2）重复扩增突变，并确诊 ALS 或 FTD。
推荐理由：该登记信息明确了 WVE-004 在 C9orf72 相关 ALS/FTD 中的 1b/2a 期设计，可用于跟踪小核酸鞘内给药的安全性与 PK/PD 证据进展。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6565 Wave Life Sciences 更新 WVE-N531 治疗 DMD 的 1b/2 期开放标签研究：Part A、B 完成并新增 Part C
Wave Life Sciences 在 ClinicalTrials.gov 登记更新了 WVE-N531 治疗杜氏肌营养不良（DMD）的 1b/2 期开放标签研究，评估静脉给药的安全性、耐受性、PK、PD 及临床效应，入组需携带适合外显子 53 跳跃的 DMD 基因突变。
推荐理由：该登记更新显示 WVE-N531 在 DMD 患者中已完成 Part A、Part B，并新增 Part C 入组，可用于跟进外显子 53 跳跃疗法的临床推进节奏。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 Sylentis 登记 tivanisiran 滴眼液治疗干燥综合征相关干眼症的临床试验
Sylentis, S.A. 登记了一项临床试验，评估 tivanisiran sodium 滴眼液与溶媒对照在干燥综合征相关干眼症受试者中的疗效和安全性。研究在 2 周导入期后每日给药一次、持续 3 个月，针对干眼病的体征和症状。材料为试验登记信息，未披露入组人数或结果数据。
推荐理由：该登记信息明确了小核酸滴眼液在干燥综合征相关干眼症中的给药方案与对照设计，可用于跟踪其临床推进节奏。