PGN-EDO51 在适合外显子 51 跳跃治疗的杜氏肌营养不良受试者中的研究
一项评估 PGN-EDO51 在适合外显子 51 跳跃治疗的杜氏肌营养不良（DMD）受试者中的研究，分为筛选期（最长 45 天）、多剂量递增（MAD）期（16 周）和长期扩展（LTE）期（108 周）。MAD 期主要评估多次递增静脉注射 PGN-EDO51 的安全性和耐受性，LTE 期则评估完成 MAD 期受试者的长期安全性和耐受性。
#小核酸药物
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5050
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6565 Regeneron登记ALN-PNP siRNA在NAFLD伴PNPLA3基因变异成人中的安全性试验
Regeneron登记了一项ALN-PNP siRNA临床试验，针对确诊非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）且携带PNPLA3基因特定变异的成人受试者，考察药物的安全性、耐受性和有效性。研究还关注用药后可能出现的副作用、药物改变肝脏脂肪含量的作用方式、不同时间血中药物及代谢物浓度，以及是否产生抗药抗体。该研究为试验登记阶段，材料未提供入组人数、周期或结果数据。
推荐理由：该登记信息明确了ALN-PNP在NAFLD伴PNPLA3基因变异人群中的安全性、耐受性与肝脏脂肪变化等考察方向，可用于跟踪小核酸肝病方向早期临床进展。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5858 Montefiore医学中心登记Danvatirsen单药及联合Venetoclax治疗复发/难治MDS与AML的1期试验
Montefiore Medical Center登记了一项1期研究，评估Danvatirsen单药治疗后联合Venetoclax在复发/难治性骨髓增生异常综合征（MDS）或急性髓系白血病（AML）患者中的安全性和疗效。该研究由FDA OOPD资助，材料未披露入组人数、终点数据或结果。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6565 siRNAgen 启动 SRN-001 首次人体试验，在健康受试者中评估安全性、耐受性与药代动力学
siRNAgen Therapeutics 在 ClinicalTrials.gov 登记 SRN-001 的首次人体临床试验，拟在健康受试者中评估安全性、耐受性和药代动力学。
推荐理由：该条目披露 SRN-001 首次人体试验以健康受试者评估安全性、耐受性与药代，可用于跟踪 SAMiRNA 递送平台的临床转化起点。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4242 Inclisiran 对已确诊心血管疾病患者主要不良心血管事件的计算机模拟研究
一项计算机模拟试验（CKJX839B1FR01）评估 Inclisiran 治疗对已确诊动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）且 LDL-C 升高虚拟患者的主要不良心血管事件（MACE）和心血管死亡的影响。该研究采用 in silico 方法预测疗效。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5757 Glaukos 登记 NEXAGON（lufepirsen 眼用凝胶）治疗持续性角膜上皮缺损的安全性与有效性研究
Glaukos Corporation 登记了一项评估 NEXAGON（lufepirsen 眼用凝胶）在持续性角膜上皮缺损（PCED）受试者中安全性与有效性的临床研究。研究目标为在该人群中评价 NEXAGON 的安全性和有效性。材料未披露入组人数、试验阶段、终点或结果数据。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2222 CDR132L 在射血分数轻度降低或保留的心衰伴心肌肥厚患者中的逆转重构效应
一项 2 期多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究正在评估 CDR132L 对心衰患者心脏逆转重构的疗效与安全性，计划随机入组约 130 例射血分数轻度降低或保留（LVEF ≥45%）的心衰患者，涵盖 HFpEF（EF ≥50%）与 HFmrEF（LVEF 45-49%）人群。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5252 礼来登记 LY3819469 两种制剂在健康受试者中的比较研究
礼来登记了一项临床试验，在健康受试者中比较 LY3819469 两种制剂进入血液的量和清除时间，并收集不良事件、评估耐受性。研究要求入组前 28 天内完成筛选，每名受试者含筛选和随访的总试验时长约 17 周。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6565 诺华登记inclisiran单药治疗中国低中危ASCVD风险且LDL-C升高成人研究
诺华登记了一项inclisiran单药研究，受试对象为中国低或中度动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）风险且低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）升高、未接受任何降脂治疗的成人。该研究目的是评估inclisiran单药在此人群中的疗效与安全性。材料为ClinicalTrials.gov登记信息，未提供入组人数、终点结果或时间安排。
推荐理由：该登记信息明确了inclisiran单药在中国低中危ASCVD人群中的研究目的，可用于跟进其中国临床布局与人群定位。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5050 CBP-4888 在健康非妊娠女性受试者中的 I 期研究
CBP-4888 正在健康非妊娠女性受试者中开展 I 期、首次人体、单中心、随机、双盲、安慰剂对照、单次剂量递增研究，评估递增剂量的安全性、耐受性和 PK。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2222 ADX-038 在健康受试者与阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者中的安全性、耐受性、PK 和 PD 研究
ADX-038 的首次人体 Phase 1/Phase 2a 试验将评估其在健康受试者和阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者中的安全性、耐受性、药代动力学（PK）和药效动力学（PD）。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分88 Patisiran 或 Vutrisiran 治疗伴多发性神经病的 ATTRv 患者的心脏效应研究
一项研究旨在了解 Patisiran 或 Vutrisiran 对伴 1 期或 2 期多发性神经病的混合型 ATTRv 患者的心脏形态与功能影响。ATTRv 淀粉样变性为系统性疾病，可表现为神经和心脏两种临床形式，有时合并出现。Patisiran 和 Vutrisiran 已显示对神经损伤进展有保护作用，但其对心脏的影响仍不完全清楚。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5050 德国早期使用者对 Inclisiran 的依从性与持续性研究
一项描述性、非干预性、回顾性队列研究评估了德国真实世界中接受 Inclisiran 及其他降脂治疗（LLT）患者的依从性、持续性和治疗模式，分析基于 IQVIA™ LRx 数据库。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2121 ThecaFlex DRx 鞘内端口与导管系统用于脊髓性肌萎缩症的研究
一项临床试验旨在验证 ThecaFlex DRx™ 系统在脊髓性肌萎缩症（SMA）受试者中递送 nusinersen 的临床使用效果。所有入组受试者将植入该在研器械，并在植入后接受 12 个月随访，相关数据将用于评估主要终点并支持 Pre-Market Approval（PMA）申请。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4242 LY3819469 在肾功能不全与正常受试者中的研究
一项评估 LY3819469 在肾功能不全与肾功能正常受试者中血药浓度及清除时间的临床试验，同时评价其安全性和耐受性。研究含筛选期最长持续 17 周。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1111 VICTORION-ASCERTAIN 实施研究（v-ASCERTAIN）：Inclisiran 替代照护模式对比研究
VICTORION-ASCERTAIN 实施研究（v-ASCERTAIN）在≥18 岁有 ASCVD 病史或 LDL-C≥1.8 mmol/L 的高危人群中，对比替代照护模式与常规照护模式，评估第 180 天和 365 天的坏胆固醇（LDL-C）值。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6262 Vico Therapeutics 登记 VO659 在 SCA1、SCA3 与亨廷顿病中的安全性和药代动力学首次人体试验
Vico Therapeutics 登记了一项 VO659 的首次人体临床试验，在脊髓小脑共济失调 1 型、3 型及亨廷顿病患者中评估四个剂量的安全性和耐受性。另一目标是测定单次和多次给药后药物在脑脊液和血液中的浓度，药物经腰椎鞘内推注给药。
推荐理由：该登记披露 VO659 首次人体试验的剂量数、给药途径与脑脊液/血药浓度终点，可用于跟踪小核酸药物在中枢神经系统适应症的早期安全性边界。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5050 评估 Sefaxersen（RO7434656）在高进展风险原发性 IgA 肾病患者中的疗效与安全性研究
一项临床试验旨在评估反义寡核苷酸（ASO）疗法 sefaxersen（RO7434656）在原发性 IgA 肾病（IgAN）患者中的疗效、安全性与药代动力学。受试者为尽管已接受优化支持治疗但仍处于肾病进展高风险的成人患者。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1616 观察性研究：Nusinersen（Spinraza）对孕前或孕期用药的 SMA 患者及其婴儿健康的影响
一项观察性研究将收集孕前或孕期接受 Nusinersen（Spinraza）治疗的脊髓性肌萎缩症（SMA）患者及其婴儿的出生与健康信息，并与未患 SMA 且未使用该药的人群进行比较。研究通过 ISMAR-US、UK Adult SMA-REACH 和 SMArtCARE 三个 SMA 研究中心招募参与者，随访至产后 12 周，婴儿随访至出生后 2 年，整体研究至少持续 10 年。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分44 MIR 19 ® 吸入溶液用于轻症 COVID-19 患者的安全性与有效性评价
一项临床试验旨在评估 MIR 19 ® 吸入溶液在轻症 COVID-19 门诊患者中预防疾病进展为中度或重度的有效性与安全性。主要终点为观察第 28 天时进展为中度或重度 COVID-19 的患者比例，疾病严重程度依据俄罗斯联邦卫生部 2021 年 12 月 27 日第 14 版《新型冠状病毒感染（COVID-19）预防、诊断与治疗临时指南》标准判定。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1010 脊髓性肌萎缩症个性化医疗：一项转化研究项目
一项转化研究项目旨在建立脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗反应的预测模型，通过整合临床、肌肉MRI影像和循环生物标志物数据。研究将分析临床反应与中枢神经系统疗效标志物（如神经丝蛋白水平）及骨骼肌反应标志物（如血清肌肉生长抑制素和肌肉影像）之间的相关性。该项目背景是Nusinersen上市后SMA患者治疗反应存在差异，需识别可预测治疗反应的工具。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1010 MAP THE SMA：用机器学习算法预测脊髓性肌萎缩症治疗应答
MAP THE SMA 项目旨在收集接受 nusinersen、risdiplam、onasemnogene abeparvovec 治疗的脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的临床数据与患者报告结局，识别新型生物标志物并开展 RNA 分子特征分析，进而基于机器学习开发可整合临床结局、患者特征与特定生物标志物的预测算法，以更好对 SMA 患者分层并预测治疗应答，推动个体化治疗。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6262 诺华登记 inclisiran 单药治疗原发性高胆固醇血症的疗效与安全性研究
诺华登记了一项研究（CKJX839D12304），评估 inclisiran 对比安慰剂和依折麦布在未接受降脂治疗的原发性高胆固醇血症患者中降低 LDL-C 的效果，主要指标为基线至第 150 天 LDL-C 百分比变化。入组对象为 10 年 ASCVD 风险低于 7.5% 的合格受试者，材料未披露样本量、入组状态或结果。
推荐理由：该登记披露 inclisiran 单药对比安慰剂与依折麦布的降 LDL-C 研究设计，可用于跟踪小核酸降脂药的单药定位。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2020 SMN 环状 RNA 作为脊髓性肌萎缩症患者 Nusinersen 治疗反应的潜在生物标志物
一项研究计划以脊髓性肌萎缩症（SMA）患者体液中的游离 SMN 环状 RNA（circRNA）为对象，评估其作为 Nusinersen 治疗前后生物标志物的潜力，并判断其预测临床反应的能力。研究还将识别影响 SMN circRNA 生成、进而影响 Nusinersen 疗效的人类内含子多态性。结果或可解释 SMA 患者中常见的基因型-表型不匹配及部分患者治疗反应不佳的现象。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1212 SMN 环状 RNA 或可成为 SMA 潜在新靶点与生物标志物
研究指出，SMN 环状 RNA 有望作为脊髓性肌萎缩症（SMA）的潜在新靶点和生物标志物。SMA 由 SMN1 基因失活突变引起，现有疗法 Nusinersen、Risdiplam 和 Zolgensma 均无法完全治愈患者，且长期疗效与安全性数据仍缺乏。进一步阐明 SMN 基因生物学功能并找到可靠的分层生物标志物，或有助于推动更个性化的治疗。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2222 SQY51 在儿童与成人杜氏肌营养不良患者中的 1/2a 期安全性、PK 与 PD 试验
一项 1/2a 期、单中心、开放标签研究将评估 SQY51 在杜氏肌营养不良患者中的安全性、药代动力学和药效学。该试验同时纳入儿童与成人患者。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5757 Avidity 登记 AOC 1020 治疗面肩肱型肌营养不良的 1/2 期随机双盲试验
Avidity Biosciences 在 ClinicalTrials.gov 登记了一项 AOC 1020 静脉给药治疗面肩肱型肌营养不良（FSHD）的 1/2 期研究，采用随机、双盲、安慰剂对照设计。研究拟评估安全性、耐受性、药代动力学、药效学及探索性疗效，目前处于登记阶段，材料未披露入组人数、终点结果或时间安排。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6767 诺华登记 inclisiran 三期研究：高危一级预防人群评估 4P-MACE 终点
诺华登记了 CKJX839D12302 关键 III 期研究，评估 inclisiran sodium 300 mg 皮下注射（第 1 天、第 90 天及此后每 6 个月）在高危、无既往主要 ASCVD 事件人群中相较安慰剂能否降低 4P-MACE 风险。
推荐理由：该登记披露了 inclisiran 在高危一级预防人群中的 III 期设计与 4P-MACE 复合终点，可用于跟踪小核酸药物心血管结局证据进展。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2222 PRAX-222 用于早发性 SCN2A 发育性癫痫性脑病儿童患者的临床试验
一项临床试验正在评估 PRAX-222 对 2 至 18 岁早发性 SCN2A 发育性癫痫性脑病（DEE）儿童患者的效果。该试验旨在了解 PRAX-222 在这一人群中的作用。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分00 比利时 REAL（BE.REAL）登记研究
比利时 REAL（BE.REAL）登记研究是一项观察性、非干预性研究，按常规临床实践安排访视，仅采集规定研究期内对应研究变量的数据。研究纳入单一阵列，即 Inclisiran 联合其他降脂疗法（LLTs），患者按已批准标签和比利时报销条件接受 Inclisiran 治疗。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2323 ADX-324 在健康志愿者与遗传性血管性水肿患者中的安全性、耐受性、PK、PD 研究
ADX-324 的首次人体 Phase 1 研究将评估其在健康志愿者和遗传性血管性水肿（HAE）患者中的安全性、耐受性、药代动力学（PK）与药效动力学（PD）。该研究为首次人体试验，覆盖健康志愿者与 HAE 患者两类受试人群。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5858 诺华登记 inclisiran 儿童 HeFH/HoFH 长期安全性与耐受性延伸研究
诺华登记了一项开放标签、单臂、多中心延伸研究，评估 inclisiran 在已完成 ORION-16、ORION-13、ORION-20 或 ORION-19 研究的 HeFH 或 HoFH 受试者中的长期安全性与耐受性。研究为单臂设计，未设对照，材料未披露入组人数、给药方案或结果数据。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2525 吸入型 MBS-COV（SNS812）在健康受试者中的 I 期安全性、耐受性与药代动力学研究
一项 I 期随机、双盲、安慰剂对照试验将评估吸入型 MBS-COV（SNS812）在健康受试者中的安全性、耐受性与药代动力学，采用单次和多次递增给药设计。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1515 MT-2111 治疗复发/难治性 DLBCL 的 I/II 期研究
一项 I/II 期研究正在评估 MT-2111 单药治疗复发/难治性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤（DLBCL）的安全性、耐受性和药代动力学。I 期部分将确定 II 期推荐剂量，II 期部分则评估其疗效，并继续考察安全性和药代动力学。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5858 Regeneron 登记 ALN-PNP 首次人体试验，评估健康成人及 MASLD 患者安全性与耐受性
Regeneron 在 ClinicalTrials.gov 登记了 ALN-PNP 的首次人体试验，研究该在研药物在健康成人及携带 PNPLA3 特定变异的 MASLD 成人中的安全性、耐受性和有效性。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2222 超声辅助与体表标志法鞘内注射 Nusinersen 治疗成人脊髓性肌萎缩症（EchoSpin 研究）
一项回顾性研究比较了超声辅助与体表标志法经椎板间隙鞘内注射 Nusinersen 在 51 例成人 SMA 患者中的效果，评估指标包括穿刺成功率、注射次数、操作时间及不良事件。Nusinersen（Spinraza）是 FDA 和 EMA 批准用于所有 SMA 亚型的反义寡核苷酸，需经腰椎穿刺鞘内给药，而合并脊柱侧弯或脊柱内固定的成人患者穿刺难度较大。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1515 优化降脂药物治疗对血脂谱及动脉粥样硬化斑块定性特征的影响
一项临床试验评估在最大耐受剂量他汀和/或依折麦布基础上加用PCSK9抑制剂或inclisiran，对极高心血管风险患者血脂谱及动脉粥样硬化斑块定性特征的影响。受试者为已确诊动脉粥样硬化性心血管疾病患者，通过NIRS-IVUS评估斑块特征变化。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 Sylentis登记SYL1801滴眼液治疗新生血管性AMD的随机双盲剂量探索试验
Sylentis公司登记了一项随机、双盲、平行分组、剂量探索临床试验，评估SYL1801滴眼液在新生血管性年龄相关性黄斑变性（AMD）患者中的安全性和对视力影响。试验比较三种不同剂量的SYL1801滴眼液，目前处于临床登记阶段，材料未披露入组人数、周期或结果数据。
推荐理由：该登记信息明确了SYL1801滴眼液在新生血管性AMD中的剂量探索设计，可用于跟进小核酸眼部递送的临床阶段与安全性终点。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5858 QurAlis 登记 QRL-201 在 ALS 患者中的安全性与耐受性研究
QurAlis Corporation 登记了一项评估 QRL-201 在肌萎缩侧索硬化（ALS）患者中安全性与耐受性的研究，主要目的是确定多剂量 QRL-201 的安全性和耐受性。材料未披露入组人数、剂量方案、对照设计和研究周期等细节。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分7272 GSK 登记 bepirovirsen 治疗核苷类似物经治慢性乙肝的 B-Well 1 研究
GSK 登记了一项 bepirovirsen 用于核苷（酸）类似物经治慢性乙肝受试者的研究（B-Well 1），旨在验证其 24 周（含负荷剂量）抑制 HBsAg 的疗效、安全性、PK 特征及持久性，并与安慰剂组比较。
推荐理由：该登记披露了 bepirovirsen 在慢性乙肝核苷类似物经治人群中的四阶段设计与分层标准，可用于跟进 HBsAg 抑制持久性终点。