腹部整形术后皮下注射药物的安全性、耐受性剂量探索研究
一项剂量探索、随机、双盲、载体对照研究，评估皮下注射在腹部整形术后成人受试者中的安全性与耐受性。研究采用剂量递增设计并设载体对照组，主要观察指标为安全性和耐受性。
全部生物医药动态
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分99
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1111 评估 ASCVD 患者使用 Inclisiran 降脂治疗的 LDL-C 变化与依从性研究
一项前瞻性观察性研究将在常规临床实践条件下，评估 ASCVD 患者使用 Inclisiran 联合其他降脂治疗（LLT）后的 LDL-C 变化及治疗依从性。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分7272 Codiak 启动 exoASO-STAT6（CDK-004）治疗晚期肝癌及胃癌、结直肠癌肝转移的 1 期首次人体试验
Codiak BioSciences 登记了一项 exoASO-STAT6（CDK-004）的 1 期首次人体、开放标签、多中心、剂量递增研究，受试者为晚期肝细胞癌（HCC）患者以及原发胃癌或结直肠癌（CRC）肝转移患者。该研究同时评估安全性、药效学和药代动力学。材料未披露入组人数、剂量水平或结果数据。
推荐理由：该登记信息显示 exoASO-STAT6 进入首次人体 1 期剂量递增阶段，可用于跟进其安全性、药效与药代设计。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2222 Inclisiran（Leqvio®）及其他降脂治疗真实世界非干预性实施研究
一项多中心、非随机、非干预性三队列研究，在常规临床实践中前瞻性收集新启动口服降脂治疗（在他汀基础上）、新启动 Inclisiran 及新启动 Inclisiran 联合脂质分离术患者的原始数据。所有操作、治疗调整和实验室评估均属临床常规，独立于本研究进行。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6262 诺华登记 inclisiran 冠状动脉 CT 研究：评估对非阻塞性冠心病患者斑块进展的影响
诺华登记了一项研究（CKJX839D12303），评估 inclisiran 联合最大耐受剂量他汀对比安慰剂，能否减少非阻塞性冠状动脉疾病（NOCAD）患者心血管斑块总量。研究以冠状动脉 CT 血管造影（CCTA）从基线至第 24 个月测量斑块，入组对象为冠状动脉阻塞低于 50% 且既往无心血管事件的患者。材料为临床试验登记信息，未披露入组人数、启动状态或结果数据。
推荐理由：该登记信息显示 inclisiran 在 NOCAD 人群以 CCTA 斑块负荷为终点的 24 个月影像学设计，可用于跟踪小核酸药物心血管结局之外的作用路径。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5252 Cardior 登记 CDR132L 心肌梗死后射血分数降低患者的 2 期随机对照试验
Cardior Pharmaceuticals 登记了一项 2 期、多中心、随机、平行、三臂、安慰剂对照研究，评估 CDR132L 在心肌梗死后左心室射血分数降低（≤45%）患者中的疗效与安全性。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1010 评估 Taldefgrobep Alfa 在脊髓性肌萎缩症受试者中的疗效与安全性研究
一项临床试验将评估 taldefgrobep alfa 作为辅助疗法，在已稳定使用 nusinersen 和/或 risdiplam，或曾接受 onasemnogene abeparvovec 治疗的脊髓性肌萎缩症受试者中，与安慰剂对照的疗效与安全性。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5858 Sylentis 登记 tivanisiran 钠滴眼液治疗干眼症的安全性研究
Sylentis, S.A. 登记了一项 tivanisiran 钠滴眼液与赋形剂对照的安全性研究，受试者为有干眼病体征和症状的人群，每日给药一次、持续 1 年。该研究以安全性为主要考察内容，材料未披露样本量、入组状态或结果数据。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4242 STP707 静脉给药在健康受试者中的研究
一项单中心、随机研究正在评估 STP707 经静脉输注单次递增剂量在健康受试者中的安全性、耐受性和药代动力学（PK）。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 GSK 登记 GSK3228836 与 CHB-TI 序贯治疗慢性乙肝的临床试验
GSK 登记了一项评估其反义寡核苷酸 GSK3228836 与慢性乙肝靶向免疫疗法 GSK3528869A 序贯治疗慢性乙肝的临床试验，受试者为 18 至 65 岁、核苷（酸）类似物治疗稳定的患者。研究将评估序贯治疗的安全性、疗效和免疫应答，并比较 12 周或 24 周 GSK3228836 治疗后启动 GSK3528869A 的不同疗程影响。
推荐理由：该登记披露了 GSK 反义寡核苷酸与乙肝靶向免疫序贯治疗的方案设计，可用于跟踪小核酸乙肝疗法的临床推进节奏。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1717 WGI-0301 晚期实体瘤 I 期首次人体研究：评估安全性、耐受性与药代动力学
一项 I 期首次人体研究将评估 WGI-0301 在晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性和药代动力学，并探索治疗实体瘤的最佳剂量。研究同时考察药物在体内的摄取过程（PK）及其对机体的作用（PD）。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1313 罕见遗传病个体化治疗研究
一项研究正在招募罕见遗传病患者，旨在识别携带致病基因改变、且可能通过针对该改变开发的药物获得治疗的人群。该研究针对目前缺乏充分治疗策略的罕见遗传病，探索个体化治疗路径。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4242 STP705 用于成人增生性瘢痕的安全性、耐受性、药代动力学、免疫原性与疗效研究
一项在成人增生性瘢痕患者中开展的 STP705 研究，设剂量递增 30 例与剂量扩展 20 例，采用瘢痕内注射、每周给药一次、连续 4 周，评估安全性、耐受性、药代动力学、免疫原性与疗效。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分3232 Inclisiran（KJX839）对比安慰剂治疗高胆固醇血症的疗效、安全性、耐受性及生活质量研究
一项临床试验评估Inclisiran（KJX839）对比安慰剂，在持续个体化优化降脂治疗基础上，用于高胆固醇血症患者的疗效、安全性、耐受性和生活质量。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5050 QR-421a 治疗 USH2A 基因外显子 13 突变所致视网膜色素变性（RP）的疗效、安全性与耐受性研究（Celeste）
一项临床试验正在评估 QR-421a 经玻璃体腔注射（IVT）治疗 USH2A 基因外显子 13 突变所致视网膜色素变性（RP）伴早期至中度视力丧失受试者的疗效、安全性与耐受性。该研究代号 Celeste，针对的是因 USH2A 基因外显子 13 突变导致 RP 并伴有早期至中度视力丧失的患者人群。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分00 Lumasiran 用于复发性草酸钙肾结石伴尿草酸升高成人研究
一项临床试验旨在评估 lumasiran 对复发性草酸钙肾结石且尿草酸水平升高成人患者尿草酸排泄百分比变化的影响。该研究以尿草酸排泄变化为主要评价指标。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6565 Laboratoires Thea 登记 ultevursen 治疗 USH2A 外显子 13 突变视网膜色素变性的疗效、安全性与耐受性研究（Sirius）
Laboratoires Thea 登记了一项评估 ultevursen 经玻璃体腔注射（IVT）治疗 USH2A 基因外显子 13 突变所致视网膜色素变性（RP）受试者的疗效、安全性与耐受性的研究（Sirius）。该研究为临床试验登记信息，材料未披露入组人数、终点、周期或结果数据。
推荐理由：该登记信息明确了 ultevursen 在 USH2A 外显子 13 突变视网膜色素变性中的玻璃体腔注射研究目的，可用于跟进该小核酸药物的临床阶段。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2121 Inclisiran 在中国成人原发性高胆固醇血症或混合型血脂异常患者中的真实世界有效性研究
一项多中心、前瞻性、对照、非干预性队列研究，评估 Inclisiran 在中国成人原发性高胆固醇血症或混合型血脂异常患者中的真实世界有效性。研究设两个队列：Inclisiran 队列来自中国特定特殊区域（如博鳌乐城先行区）接受 Inclisiran 治疗的患者，SoC 历史队列来自电子病历数据库中接受标准治疗的患者。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2020 靶向囊性纤维化及 CFTR 病变剪接变体的疗效验证
一项研究旨在验证寡核苷酸阻断剂（ONB）靶向剪接缺陷的治疗效果，所用上皮样本来自囊性纤维化及 CFTR 相关疾病患者。近期科研已在体外人气道上皮细胞中证明，该策略有望恢复全长 CFTR mRNA；针对影响剪接事件的内含子突变，寡核苷酸疗法有潜力恢复全长 CFTR 蛋白的产生。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6262 Laboratoires Thea 登记 QR-421a（ultevursen）治疗 USH2A 相关视网膜色素变性的开放标签扩展研究
Laboratoires Thea 登记了一项开放标签扩展研究 PQ-421a-002（Helia），评估 QR-421a（ultevursen）经玻璃体腔注射给药于 12 岁及以上、因 USH2A 基因外显子 13 突变导致视网膜色素变性受试者的安全性、耐受性和有效性。研究为单眼或双眼给药，预计观察期 24 个月，或持续至可通过其他方式获得治疗且受试者获益-风险判断仍为正面为止。
推荐理由：该登记信息明确了 QR-421a 在 USH2A 外显子 13 突变视网膜色素变性患者中的开放标签扩展研究设计与 24 个月观察期。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分99 高剂量 Nusinersen（BIIB058）用于既往接受 Risdiplam 治疗的脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的 ASCEND 研究
一项研究将评估高剂量 nusinersen（BIIB058）在既往接受过 risdiplam 治疗、无法独立行走的青少年和成人 SMA 患者中的效果。受试者先接受 2 剂 50 mg 负荷剂量（间隔 2 周），随后每 4 个月接受 28 mg 维持剂量，通过腰椎穿刺给药。主要终点为修订版上肢模块（RULM）评分自治疗开始的变化，同时评估不良事件、生命体征、心脏及血液和尿液实验室检查等安全性指标。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分3232 评估 AZD8233 在慢性肾病、终末期肾病及健康受试者中的药代动力学、安全性与耐受性
一项临床试验将评估 AZD8233 在重度肾功能损害和终末期肾病患者中的药代动力学、PCSK9 降低效果、安全性与耐受性，并与匹配的健康对照受试者进行比较。研究纳入男性和女性受试者。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4242 Patisiran-LNP 妊娠监测项目启动
一项针对暴露于 patisiran-LNP 的女性开展的妊娠监测项目，旨在收集并评估妊娠结局、妊娠并发症及胎儿/新生儿/婴儿结局。该研究由 ClinicalTrials.gov 登记，聚焦 patisiran-LNP 在妊娠人群中的安全性数据收集。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5050 WVE-003 治疗亨廷顿舞蹈症的 1b/2a 期临床研究
一项评估 WVE-003 在携带 SNP3 的早期显性亨廷顿舞蹈症成人患者中安全性、耐受性、药代动力学和药效学的 1b/2a 期多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究已登记。该研究针对携带靶向单核苷酸多态性 SNP3 的患者人群。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 诺华登记 inclisiran 预防已确诊心血管病患者心血管事件的 III 期试验
诺华登记了关键性 III 期试验 CKJX839B12302，评估 inclisiran 在已确诊心血管疾病（CVD）受试者中对主要不良心血管事件（MACE）的获益。该研究为 III 期设计，材料未披露入组人数、随访周期或结果数据。
推荐理由：该登记信息明确了 inclisiran 在已确诊心血管病人群中的 III 期 MACE 终点设计，可用于跟踪小核酸药物心血管结局证据进展。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1212 转甲状腺素蛋白野生型淀粉样变性患者周围神经与自主神经病变谱及对 Patisiran 治疗的应答
一项临床试验旨在评估 Patisiran 对转甲状腺素蛋白野生型淀粉样变性（wtATTR）伴症状性多发性神经病患者的安全性与有效性，通过神经功能损害和生活质量评估其疗效。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4040 LIB003 与 Inclisiran 在高危心血管病患者中的疗效与安全性试验
一项临床试验将对比 lerodalcibep（LIB003）300 mg 与 inclisiran（Leqvio）284 在极高危或高危心血管病患者中的 LDL-C 降低效果，受试者均在接受稳定饮食和口服降 LDL-C 药物治疗。该试验同时评估两种药物的疗效与安全性。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4747 CpG-STAT3 siRNA CAS3/SS3 联合局部放疗治疗复发/难治性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤的 I 期试验
一项 I 期试验正在评估 CpG-STAT3 siRNA CAS3/SS3（CAS3/SS3）联合局部放疗治疗复发或难治性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤的最佳剂量和副作用。CAS3/SS3 将 CpG 寡核苷酸与 siRNA 整合为单一分子，同时靶向 TLR9 受体和 STAT3，以干扰癌细胞生长。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2222 Olpasiran 在中国脂蛋白(a)升高受试者中的药代动力学、药效学、安全性与耐受性研究
一项临床试验旨在评估单剂量 Olpasiran 在中国血清脂蛋白(a)升高受试者中的药代动力学。该研究同时考察其药效学、安全性与耐受性。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分00 托夫生（Tofersen）在SOD1基因突变型肌萎缩侧索硬化患者中的扩展可及项目
一项针对SOD1基因突变型肌萎缩侧索硬化（ALS）患者的托夫生（Tofersen）扩展可及项目（EAP）启动，旨在此前缺乏其他获取途径的情况下向符合条件的患者提供该药物，以应对这一人群高度未满足的医疗需求。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5858 阿斯利康登记AZD8233治疗高脂血症的安全性、疗效与耐受性研究
阿斯利康登记了一项评估AZD8233治疗高脂血症受试者安全性、疗效与耐受性的研究。AZD8233是一种靶向PCSK9的反义寡核苷酸（ASO），用于降低循环LDL-C水平。材料未披露试验阶段、样本量、终点或结果数据。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分3131 VICTORION-INITIATE：在ASCVD患者中评估"inclisiran优先"实施策略对比常规治疗的随机研究
一项随机研究评估"inclisiran优先"实施策略在动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）患者中的效果，即在最大耐受他汀治疗未能达标时立即加用inclisiran，并与常规治疗进行比较。研究针对接受最大耐受他汀治疗后LDL-C仍升高的ASCVD人群。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6262 Wave Life Sciences 登记 WVE-004 治疗 C9orf72 相关 ALS 或 FTD 的 1b/2a 期临床试验
Wave Life Sciences 登记了一项 WVE-004 鞘内注射治疗 C9orf72 相关 ALS 或 FTD 的 1b/2a 期多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，评估安全性、耐受性、PK 和 PD。入组患者须携带 C9orf72 基因第一内含子区 GGGGCC（G4C2）重复扩增突变，并确诊 ALS 或 FTD。
推荐理由：该登记信息明确了 WVE-004 在 C9orf72 相关 ALS/FTD 中的 1b/2a 期设计，可用于跟踪小核酸鞘内给药的安全性与 PK/PD 证据进展。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分3131 LY3819469 在健康受试者中的研究
一项分为两部分的临床试验正在健康受试者中评估 LY3819469 的安全性、耐受性及药代动力学。A 部分针对脂蛋白(a)水平较高的健康受试者，同时考察药物对血液 Lp(a) 水平的影响；B 部分主要在日本受试者中评估安全性和药代动力学。A、B 两部分研究时长分别最长可达 53 周和 29 周。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6565 Wave Life Sciences 更新 WVE-N531 治疗 DMD 的 1b/2 期开放标签研究：Part A、B 完成并新增 Part C
Wave Life Sciences 在 ClinicalTrials.gov 登记更新了 WVE-N531 治疗杜氏肌营养不良（DMD）的 1b/2 期开放标签研究，评估静脉给药的安全性、耐受性、PK、PD 及临床效应，入组需携带适合外显子 53 跳跃的 DMD 基因突变。
推荐理由：该登记更新显示 WVE-N531 在 DMD 患者中已完成 Part A、Part B，并新增 Part C 入组，可用于跟进外显子 53 跳跃疗法的临床推进节奏。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分00 Acti-SMA 研究：用运动监测评估 SMA 患者 Spinraza 或 risdiplam 治疗进展
Acti-SMA 是一项多中心学术研究，旨在通过运动监测追踪接受 Spinraza 或 risdiplam 治疗的脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的病情进展。研究首要目标是量化可行走与不可行走患者在治疗后的改善，次要目标是筛选对变化敏感且与其他临床评分相关性良好的加速度计测量指标。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2222 OLX10010 减少瘢痕修复术后增生性瘢痕复发的 2a 期临床试验
一项 2a 期前瞻性随机双盲安慰剂对照试验将约 20 名受试者按 1:1 随机分配，接受 2.0 mg/cm 或 5.0 mg/cm OLX10010 每两周一次皮内注射，共 6 剂。主要终点为第 24 周 POSAS 医生量表总体评价，若两个剂量组疗效不及预期，申办方可能增设每周给药组。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2929 Inclisiran 联合常规治疗用于近期急性冠脉综合征患者的 LDL-C 管理研究
一项临床试验旨在评估在近期发生急性冠脉综合征（ACS）且接受他汀治疗后 LDL-C 仍≥70 mg/dL 的患者中，实施包含 inclisiran 的系统性 LDL-C 管理路径的有效性，并将其与单纯常规治疗进行对比。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4242 TASO-001 联合重组白细胞介素-2（Aldesleukin）治疗晚期或转移性实体瘤的临床试验
一项临床试验正在评估靶向 TGF-β2 的反义寡核苷酸 TASO-001 联合重组白细胞介素-2（Aldesleukin）治疗晚期或转移性实体瘤的安全性、耐受性和疗效，并确定用于 2 期临床试验的合适剂量。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1212 BIIB067（Tofersen）在确诊 SOD1 突变的临床前症状期成人中的研究
该研究评估 tofersen（BIIB067）在神经丝升高的 SOD1 突变临床前症状期成人携带者中的疗效，次要目标为评估其安全性和耐受性，以及比较在临床显性 ALS 出现前与出现时启动治疗对药效学/治疗反应生物标志物的影响。