VICTORION-ASCERTAIN 实施研究（v-ASCERTAIN）：Inclisiran 替代照护模式对比研究
VICTORION-ASCERTAIN 实施研究（v-ASCERTAIN）在≥18 岁有 ASCVD 病史或 LDL-C≥1.8 mmol/L 的高危人群中，对比替代照护模式与常规照护模式，评估第 180 天和 365 天的坏胆固醇（LDL-C）值。
全部生物医药动态
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1111
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6262 Vico Therapeutics 登记 VO659 在 SCA1、SCA3 与亨廷顿病中的安全性和药代动力学首次人体试验
Vico Therapeutics 登记了一项 VO659 的首次人体临床试验，在脊髓小脑共济失调 1 型、3 型及亨廷顿病患者中评估四个剂量的安全性和耐受性。另一目标是测定单次和多次给药后药物在脑脊液和血液中的浓度，药物经腰椎鞘内推注给药。
推荐理由：该登记披露 VO659 首次人体试验的剂量数、给药途径与脑脊液/血药浓度终点，可用于跟踪小核酸药物在中枢神经系统适应症的早期安全性边界。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5050 评估 Sefaxersen（RO7434656）在高进展风险原发性 IgA 肾病患者中的疗效与安全性研究
一项临床试验旨在评估反义寡核苷酸（ASO）疗法 sefaxersen（RO7434656）在原发性 IgA 肾病（IgAN）患者中的疗效、安全性与药代动力学。受试者为尽管已接受优化支持治疗但仍处于肾病进展高风险的成人患者。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1616 观察性研究：Nusinersen（Spinraza）对孕前或孕期用药的 SMA 患者及其婴儿健康的影响
一项观察性研究将收集孕前或孕期接受 Nusinersen（Spinraza）治疗的脊髓性肌萎缩症（SMA）患者及其婴儿的出生与健康信息，并与未患 SMA 且未使用该药的人群进行比较。研究通过 ISMAR-US、UK Adult SMA-REACH 和 SMArtCARE 三个 SMA 研究中心招募参与者，随访至产后 12 周，婴儿随访至出生后 2 年，整体研究至少持续 10 年。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分44 MIR 19 ® 吸入溶液用于轻症 COVID-19 患者的安全性与有效性评价
一项临床试验旨在评估 MIR 19 ® 吸入溶液在轻症 COVID-19 门诊患者中预防疾病进展为中度或重度的有效性与安全性。主要终点为观察第 28 天时进展为中度或重度 COVID-19 的患者比例，疾病严重程度依据俄罗斯联邦卫生部 2021 年 12 月 27 日第 14 版《新型冠状病毒感染（COVID-19）预防、诊断与治疗临时指南》标准判定。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1010 脊髓性肌萎缩症个性化医疗：一项转化研究项目
一项转化研究项目旨在建立脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗反应的预测模型，通过整合临床、肌肉MRI影像和循环生物标志物数据。研究将分析临床反应与中枢神经系统疗效标志物（如神经丝蛋白水平）及骨骼肌反应标志物（如血清肌肉生长抑制素和肌肉影像）之间的相关性。该项目背景是Nusinersen上市后SMA患者治疗反应存在差异，需识别可预测治疗反应的工具。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1010 MAP THE SMA：用机器学习算法预测脊髓性肌萎缩症治疗应答
MAP THE SMA 项目旨在收集接受 nusinersen、risdiplam、onasemnogene abeparvovec 治疗的脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的临床数据与患者报告结局，识别新型生物标志物并开展 RNA 分子特征分析，进而基于机器学习开发可整合临床结局、患者特征与特定生物标志物的预测算法，以更好对 SMA 患者分层并预测治疗应答，推动个体化治疗。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6262 诺华登记 inclisiran 单药治疗原发性高胆固醇血症的疗效与安全性研究
诺华登记了一项研究（CKJX839D12304），评估 inclisiran 对比安慰剂和依折麦布在未接受降脂治疗的原发性高胆固醇血症患者中降低 LDL-C 的效果，主要指标为基线至第 150 天 LDL-C 百分比变化。入组对象为 10 年 ASCVD 风险低于 7.5% 的合格受试者，材料未披露样本量、入组状态或结果。
推荐理由：该登记披露 inclisiran 单药对比安慰剂与依折麦布的降 LDL-C 研究设计，可用于跟踪小核酸降脂药的单药定位。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2020 SMN 环状 RNA 作为脊髓性肌萎缩症患者 Nusinersen 治疗反应的潜在生物标志物
一项研究计划以脊髓性肌萎缩症（SMA）患者体液中的游离 SMN 环状 RNA（circRNA）为对象，评估其作为 Nusinersen 治疗前后生物标志物的潜力，并判断其预测临床反应的能力。研究还将识别影响 SMN circRNA 生成、进而影响 Nusinersen 疗效的人类内含子多态性。结果或可解释 SMA 患者中常见的基因型-表型不匹配及部分患者治疗反应不佳的现象。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1212 SMN 环状 RNA 或可成为 SMA 潜在新靶点与生物标志物
研究指出，SMN 环状 RNA 有望作为脊髓性肌萎缩症（SMA）的潜在新靶点和生物标志物。SMA 由 SMN1 基因失活突变引起，现有疗法 Nusinersen、Risdiplam 和 Zolgensma 均无法完全治愈患者，且长期疗效与安全性数据仍缺乏。进一步阐明 SMN 基因生物学功能并找到可靠的分层生物标志物，或有助于推动更个性化的治疗。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2222 SQY51 在儿童与成人杜氏肌营养不良患者中的 1/2a 期安全性、PK 与 PD 试验
一项 1/2a 期、单中心、开放标签研究将评估 SQY51 在杜氏肌营养不良患者中的安全性、药代动力学和药效学。该试验同时纳入儿童与成人患者。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5757 Avidity 登记 AOC 1020 治疗面肩肱型肌营养不良的 1/2 期随机双盲试验
Avidity Biosciences 在 ClinicalTrials.gov 登记了一项 AOC 1020 静脉给药治疗面肩肱型肌营养不良（FSHD）的 1/2 期研究，采用随机、双盲、安慰剂对照设计。研究拟评估安全性、耐受性、药代动力学、药效学及探索性疗效，目前处于登记阶段，材料未披露入组人数、终点结果或时间安排。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6767 诺华登记 inclisiran 三期研究：高危一级预防人群评估 4P-MACE 终点
诺华登记了 CKJX839D12302 关键 III 期研究，评估 inclisiran sodium 300 mg 皮下注射（第 1 天、第 90 天及此后每 6 个月）在高危、无既往主要 ASCVD 事件人群中相较安慰剂能否降低 4P-MACE 风险。
推荐理由：该登记披露了 inclisiran 在高危一级预防人群中的 III 期设计与 4P-MACE 复合终点，可用于跟踪小核酸药物心血管结局证据进展。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2222 PRAX-222 用于早发性 SCN2A 发育性癫痫性脑病儿童患者的临床试验
一项临床试验正在评估 PRAX-222 对 2 至 18 岁早发性 SCN2A 发育性癫痫性脑病（DEE）儿童患者的效果。该试验旨在了解 PRAX-222 在这一人群中的作用。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分00 比利时 REAL（BE.REAL）登记研究
比利时 REAL（BE.REAL）登记研究是一项观察性、非干预性研究，按常规临床实践安排访视，仅采集规定研究期内对应研究变量的数据。研究纳入单一阵列，即 Inclisiran 联合其他降脂疗法（LLTs），患者按已批准标签和比利时报销条件接受 Inclisiran 治疗。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2323 ADX-324 在健康志愿者与遗传性血管性水肿患者中的安全性、耐受性、PK、PD 研究
ADX-324 的首次人体 Phase 1 研究将评估其在健康志愿者和遗传性血管性水肿（HAE）患者中的安全性、耐受性、药代动力学（PK）与药效动力学（PD）。该研究为首次人体试验，覆盖健康志愿者与 HAE 患者两类受试人群。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5858 诺华登记 inclisiran 儿童 HeFH/HoFH 长期安全性与耐受性延伸研究
诺华登记了一项开放标签、单臂、多中心延伸研究，评估 inclisiran 在已完成 ORION-16、ORION-13、ORION-20 或 ORION-19 研究的 HeFH 或 HoFH 受试者中的长期安全性与耐受性。研究为单臂设计，未设对照，材料未披露入组人数、给药方案或结果数据。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2525 吸入型 MBS-COV（SNS812）在健康受试者中的 I 期安全性、耐受性与药代动力学研究
一项 I 期随机、双盲、安慰剂对照试验将评估吸入型 MBS-COV（SNS812）在健康受试者中的安全性、耐受性与药代动力学，采用单次和多次递增给药设计。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1515 MT-2111 治疗复发/难治性 DLBCL 的 I/II 期研究
一项 I/II 期研究正在评估 MT-2111 单药治疗复发/难治性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤（DLBCL）的安全性、耐受性和药代动力学。I 期部分将确定 II 期推荐剂量，II 期部分则评估其疗效，并继续考察安全性和药代动力学。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5858 Regeneron 登记 ALN-PNP 首次人体试验，评估健康成人及 MASLD 患者安全性与耐受性
Regeneron 在 ClinicalTrials.gov 登记了 ALN-PNP 的首次人体试验，研究该在研药物在健康成人及携带 PNPLA3 特定变异的 MASLD 成人中的安全性、耐受性和有效性。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2222 超声辅助与体表标志法鞘内注射 Nusinersen 治疗成人脊髓性肌萎缩症（EchoSpin 研究）
一项回顾性研究比较了超声辅助与体表标志法经椎板间隙鞘内注射 Nusinersen 在 51 例成人 SMA 患者中的效果，评估指标包括穿刺成功率、注射次数、操作时间及不良事件。Nusinersen（Spinraza）是 FDA 和 EMA 批准用于所有 SMA 亚型的反义寡核苷酸，需经腰椎穿刺鞘内给药，而合并脊柱侧弯或脊柱内固定的成人患者穿刺难度较大。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1515 优化降脂药物治疗对血脂谱及动脉粥样硬化斑块定性特征的影响
一项临床试验评估在最大耐受剂量他汀和/或依折麦布基础上加用PCSK9抑制剂或inclisiran，对极高心血管风险患者血脂谱及动脉粥样硬化斑块定性特征的影响。受试者为已确诊动脉粥样硬化性心血管疾病患者，通过NIRS-IVUS评估斑块特征变化。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 Sylentis登记SYL1801滴眼液治疗新生血管性AMD的随机双盲剂量探索试验
Sylentis公司登记了一项随机、双盲、平行分组、剂量探索临床试验，评估SYL1801滴眼液在新生血管性年龄相关性黄斑变性（AMD）患者中的安全性和对视力影响。试验比较三种不同剂量的SYL1801滴眼液，目前处于临床登记阶段，材料未披露入组人数、周期或结果数据。
推荐理由：该登记信息明确了SYL1801滴眼液在新生血管性AMD中的剂量探索设计，可用于跟进小核酸眼部递送的临床阶段与安全性终点。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5858 QurAlis 登记 QRL-201 在 ALS 患者中的安全性与耐受性研究
QurAlis Corporation 登记了一项评估 QRL-201 在肌萎缩侧索硬化（ALS）患者中安全性与耐受性的研究，主要目的是确定多剂量 QRL-201 的安全性和耐受性。材料未披露入组人数、剂量方案、对照设计和研究周期等细节。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分7272 GSK 登记 bepirovirsen 治疗核苷类似物经治慢性乙肝的 B-Well 1 研究
GSK 登记了一项 bepirovirsen 用于核苷（酸）类似物经治慢性乙肝受试者的研究（B-Well 1），旨在验证其 24 周（含负荷剂量）抑制 HBsAg 的疗效、安全性、PK 特征及持久性，并与安慰剂组比较。
推荐理由：该登记披露了 bepirovirsen 在慢性乙肝核苷类似物经治人群中的四阶段设计与分层标准，可用于跟进 HBsAg 抑制持久性终点。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6767 GSK 登记 bepirovirsen 治疗核苷（酸）类似物经治慢性乙肝的 B-Well 2 研究
GSK 在 ClinicalTrials.gov 登记了 bepirovirsen 用于核苷（酸）类似物经治慢性乙肝受试者的 B-Well 2 研究，旨在验证其 24 周（含负荷剂量）抑制 HBsAg 的疗效、安全性、PK 及持久性。
推荐理由：该登记披露了 B-Well 2 的四阶段设计与 HBsAg 分层标准，可用于跟踪 bepirovirsen 在核苷（酸）类似物经治慢性乙肝中的疗效与持久性验证路径。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1717 Olpasiran 心血管事件与脂蛋白(a)降低试验（OCEAN(a)）——结局试验
OCEAN(a) 结局试验旨在比较 olpasiran 与安慰剂对动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）且脂蛋白(a)升高患者冠心病死亡、心肌梗死或紧急冠状动脉血运重建风险的影响。该试验主要终点为上述复合心血管事件风险。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5050 LY3819469 在脂蛋白(a)升高成人中的研究
一项旨在评估 LY3819469 在脂蛋白(a)升高成人中有效性与安全性的研究正在开展，研究时长约 20 个月。该研究的主要目的是确定 LY3819469 对脂蛋白(a)升高成人受试者的疗效和安全性。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分88 有氧运动训练对 III 型脊髓性肌萎缩症患者的疗效研究
一项随机对照试验将纳入 20 例 10-50 岁经基因确诊的 III 型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者，在常规物理治疗和 Nusinersen 治疗基础上，试验组接受 12 周中等强度有氧运动训练。研究以六分钟步行试验、次极量运动试验、SMN 蛋白水平、功能与力量评估、FVC 值及疲劳和生活质量量表，评估有氧训练对运动与呼吸功能、运动能力、疲劳和生活质量的影响。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 Silence Therapeutics 登记 SLN360 二期试验，评估皮下给药降脂蛋白(a)
Silence Therapeutics 登记了一项 2 期研究，评估 SLN360 皮下给药对比安慰剂在脂蛋白(a)升高且动脉粥样硬化性心血管疾病事件高风险成人中的疗效、安全性和耐受性。材料为 ClinicalTrials.gov 试验登记信息（NCT05537571），未披露入组人数、终点结果或时间安排。
推荐理由：该登记信息明确了 SLN360 在脂蛋白(a)升高人群中的 2 期设计，可用于跟进小核酸降 Lp(a) 的临床推进节奏。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分44 Risdiplam 用于既往接受 Nusinersen 治疗的脊髓性肌萎缩患者研究
Risdiplam Exchange（RISE）研究纳入既往接受过 Nusinersen 治疗的脊髓性肌萎缩（SMA）患者，交叉换用 Risdiplam 单药治疗 36 个月。评估计划沿用 Nusinersen 治疗期间的方案，继续追踪九孔 peg 测试和握力等指标，并新增 Box and Block Test（BBT）评估上肢耐力与功能。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 Regeneron 登记 ALN-HSD 治疗遗传高风险 MASH 成人患者的临床试验
Regeneron 在 ClinicalTrials.gov 登记了一项 ALN-HSD 的临床试验，受试者为已知患有代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）且遗传风险升高的成人。研究旨在观察该在研药物对减轻 MASH 相关肝纤维化的效果，并评估其改善肝功能与炎症的作用、副作用及血药和代谢物浓度。材料为试验登记信息，未披露入组人数、周期或结果数据。
推荐理由：该登记信息显示 ALN-HSD 针对遗传高风险 MASH 人群的肝纤维化终点探索，可用于跟踪小核酸肝病管线的临床推进。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分00 脊髓性肌萎缩症运动不耐受与持续疲劳的机制及治疗研究
一项观察性单次访视研究将纳入34例接受SMN补充治疗（risdiplam或nusinersen）至少6个月的门诊脊髓性肌萎缩症（SMA）患者，聚焦其运动能力下降与疲劳的病理生理机制。实验室证据提示，线粒体生物发生的分子机制可能易受生存运动神经元（SMN）蛋白缺乏影响。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4242 扩展可及方案：向转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性伴心肌病患者提供 Patisiran
一项扩展可及方案将向转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性伴心肌病（ATTR-CM）患者提供 Patisiran，研究目标是通过审查不良事件（AEs）评估其长期安全性。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5252 Silence Therapeutics 登记 SLN124 治疗真性红细胞增多症的 1/2 期临床研究
Silence Therapeutics 登记了一项 SLN124 在成人真性红细胞增多症（PV）患者中开展的 1/2 期多中心研究，采用开放标签剂量递增后接随机安慰剂对照双盲阶段的设计。研究评估 SLN124 的安全性、耐受性、疗效以及药代动力学（PK）和药效动力学（PD）反应。材料为临床登记信息，未披露入组人数、剂量和结果数据。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4242 Olpasiran 在正常肾功能及不同程度肾功能损害受试者中的药代动力学、安全性与药效学研究
一项研究旨在评估单剂 olpasiran 在正常肾功能受试者与不同程度肾功能损害受试者中的药代动力学。该研究的主要目标为考察 olpasiran 单次给药后的 PK 特征，同时涉及安全性与药效动力学评价。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 Dreamhawk Vision 启动 SHJ002 反义寡核苷酸滴眼液治疗干眼症 II 期对照试验
Dreamhawk Vision Biotech 登记了一项 II 期研究，评估 SHJ002 无菌滴眼液对比溶媒在干眼症（DED）受试者中的有效性和安全性。SHJ002 是一种反义寡核苷酸，用于中和特定 microRNA。材料未披露入组人数、终点或时间安排。
推荐理由：该登记披露了SHJ002反义寡核苷酸滴眼液针对干眼症的II期对照设计，可用于跟踪小核酸眼科局部递送的临床推进。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5050 肝功能损伤对 VIR-2218 与 VIR-3434 药代动力学及安全性的影响
一项临床试验将单次皮下注射最高 200 mg VIR-2218、300 mg VIR-3434 单药或两药联合，评估其在肝硬化及肝功能损伤受试者中的药代动力学暴露、安全性和耐受性。肝功能损伤程度采用 Child-Pugh-Turcotte（CPT）分级界定。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分3030 Olpasiran 在不同程度肝损伤受试者中的药代动力学、安全性与药效学研究
一项研究将评估单剂 olpasiran 在轻度、中度或重度肝损伤受试者中的药代动力学，并与肝功能正常受试者进行比较。该研究同时考察安全性与药效学，主要目标为药代动力学评估。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2222 DYNE-101 治疗 1 型强直性肌营养不良的安全性与疗效研究
一项评估 DYNE-101 多次静脉给药治疗 1 型强直性肌营养不良（DM1）的安全性与耐受性的研究，同时考察药效学、疗效和药代动力学。研究分筛选期（最长 8 周）、安慰剂对照期（24 周）、治疗期（24 周）和长期扩展期（208 周），设多剂量递增和剂量扩展队列。