针对TUBB4A相关脑白质营养不良的实验性ASO单受试者研究
一项针对TUBB4A相关脑白质营养不良的单受试者研究，将向一名儿科受试者递送为其个性化设计的反义寡核苷酸（ASO）药物。
全部生物医药动态
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4747
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4242 Inclisiran 联合他汀对冠状动脉易损斑块形态影响的研究
一项临床试验将对比 Inclisiran 联合他汀与单用他汀对冠状动脉易损斑块形态及血管功能的影响，旨在为易损斑块治疗提供更优方案和更详细的影像学依据。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1818 靶向肝细胞 SUV420H1/2 在非酒精性脂肪肝病中的作用
项目将验证肝细胞 SUV420H1/2 甲基转移酶失活对非酒精性脂肪肝病（NAFLD）的保护作用：在致脂肪饮食小鼠中评估肝脏 SUV420H1/2 基因缺失的影响，并分析人肝转录组中 SUV420H1/2 表达及人群队列中遗传变异与疾病结局的关联。研究还将测试基于肝细胞靶向反义寡核苷酸下调 SUV420H1/2 的疗法，在人肝类器官/组装体中验证。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6767 Visirna 登记 VSA006 治疗中国 NASH 患者的 2 期临床试验
Visirna Therapeutics 登记了一项 2 期临床试验，评估靶向肝脏 HSD17β13 mRNA 的 siRNA 药物 VSA006 在中国 NASH 患者中的疗效、安全性、PK 特征和免疫原性。该设计基于健康志愿者及 NASH/疑似 NASH 患者的 1 期研究结果，材料未披露入组人数、终点或时间安排。
推荐理由：该登记披露 VSA006 在中国 NASH 患者中进入 2 期，可用于跟踪 HSD17β13 靶点 siRNA 的临床推进节奏。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5858 加州大学圣地亚哥分校登记个体化 ASO 治疗 SCN2A 相关罕见儿科遗传病研究
加州大学圣地亚哥分校登记了一项个体化反义寡核苷酸（ASO）药物研究，针对一名 SCN2A 相关发育性癫痫性脑病的儿科受试者。该研究处于临床试验登记阶段，材料未披露给药方案、终点或结果数据。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5858 ARTHEx 登记 ATX-01 治疗 1 型强直性肌营养不良的临床试验
ARTHEx Biotech 在 ClinicalTrials.gov 登记了 ATX-01 在 1 型强直性肌营养不良（DM1）受试者中的临床试验，主要评估安全性和耐受性。试验设单次递增剂量和多次递增剂量两部分，分别给予一剂和三剂 ATX-01 或匹配安慰剂，并与安慰剂对照。ATX-01 是一种抑制 miR-23b 的新型 anti-miR（合成单链寡核苷酸）。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6262 礼来登记 lepodisiran 降低 Lp(a) 升高成人主要心血管不良事件的研究（ACCLAIM-Lp(a)）
礼来登记了一项评估 lepodisiran 降低心血管风险疗效的研究（ACCLAIM-Lp(a)），受试者为脂蛋白(a)升高且患有心血管疾病或有心脏病发作、卒中风险的人群，药物经皮下注射给药。研究还将在补充方案中额外入组约1700名受试者，以探索替代给药方案下的 Lp(a) 降低效果。
推荐理由：该登记披露 lepodisiran 在 Lp(a) 升高人群中的心血管结局试验设计，可用于跟进小核酸药物在心血管领域的临床布局。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5050 意大利多中心研究：Inclisiran 治疗依从性、持续性与疗效评估
一项在意大利开展的多中心研究，评估真实世界人群中 Inclisiran 治疗的依从性、持续性与疗效。该研究由 ClinicalTrials.gov 登记，聚焦真实临床条件下患者对 Inclisiran 的用药坚持情况及治疗效果。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2020 BMN 351 在杜氏肌营养不良症患者中的 1/2 期安全性、耐受性、药代动力学和药效学研究
一项 1/2 期研究正在评估 BMN 351 在携带适合外显子 51 跳跃突变杜氏肌营养不良症（DMD）患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。该研究针对具有该特定基因突变类型的 DMD 受试者。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1818 Leqvio 皮下注射制剂指定用药调查
一项针对 Leqvio 皮下注射制剂的指定用药调查，旨在评估其在家族性高胆固醇血症或高胆固醇血症患者中的长期安全性。该研究基于上市后临床实践开展。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 杜克大学登记 VictORION-INCLUSION 试验：评估 inclisiran 用于心脏病患者胆固醇管理
杜克大学登记了 VictORION-INCLUSION（V-INCLUSION）试验，评估 inclisiran 在心血管疾病患者中的疗效。该试验借助多个美国医疗系统的电子健康记录，系统识别 ASCVD 高风险及已确诊人群，以期更快速达到 LDL-C 目标。材料未提供入组人数、终点结果或时间安排。
推荐理由：该登记信息显示 inclisiran 在真实医疗系统中针对 ASCVD 高风险人群的试验设计，可用于跟进其入组与终点进展。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4242 CMP-CPS-001 在健康志愿者及杂合子 OTC 基因型异常受试者中的研究
一项临床试验正在健康成年志愿者及杂合子 OTC 基因型异常受试者中评估 CMP-CPS-001 的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。该研究采用皮下注射给药，设置单次和多次递增剂量。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6262 Suzhou Sanegene Bio 登记 SGB-3403 在健康志愿者及 LDL-C 升高受试者中的 I 期试验
Suzhou Sanegene Bio Inc. 登记了一项 SGB-3403 的随机、双盲、安慰剂对照单次递增剂量（SAD）和多次递增剂量（MAD）研究，在健康志愿者中单次皮下给药、在 LDL-C 升高受试者中多次皮下给药。研究拟评估安全性、耐受性、PK 和 PD，目前处于临床试验登记阶段，材料未披露入组人数、剂量、周期或结果。
推荐理由：该登记披露了 SGB-3403 在健康人和 LDL-C 升高受试者中的 SAD/MAD 设计，可用于跟进其安全性、PK 与 PD 的早期临床证据。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1919 ADX-850 在高血压受试者中的安全性、耐受性、PK 与 PD 研究
一项 1 期临床试验将评估 ADX-850 在高血压受试者中的安全性、耐受性、药代动力学（PK）和药效动力学（PD）。该研究已在 ClinicalTrials.gov 登记。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2222 VX-670 在 1 型强直性肌营养不良成人患者中的 1/2 期研究
一项 1/2 期研究正在评估 VX-670 在 1 型强直性肌营养不良（DM1）成人受试者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。该研究将测试 VX-670 不同单次和多次给药剂量。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分88 美国以外儿童 SMA 患者新型疗法的真实世界使用：多中心回顾性病历回顾研究
一项全球性、回顾性、非干预性多中心病历回顾研究，在美国以外地区收集儿童脊髓性肌萎缩症（SMA）患者数据，评估 nusinersen、onasemnogene abeparvovec-xioi（OA）和/或 risdiplam 三种新型疾病修正治疗（DMT）的真实世界使用模式。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 invIOs 登记 APN401 治疗晚期实体瘤的 Ib 期剂量递增试验
invIOs GmbH 登记了一项 APN401 的开放标签、多中心、剂量递增 Ib 期试验，计划评估 12 名晚期实体瘤受试者。APN401 为经 siRNA 转染以降低 Cbl-b 表达的患者自体外周血单个核细胞（PBMC）悬液，主要终点为安全性和耐受性并确定 II 期推荐剂量（RP2D），次要终点为初步临床疗效数据。
推荐理由：该登记信息明确了 APN401 的 Ib 期剂量递增设计与主要终点，可用于跟踪 siRNA 细胞疗法在实体瘤的早期安全性边界。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4747 Imdusiran（AB-729）在慢性乙肝中的肝脏与外周应答临床试验
一项临床试验正在评估 Imdusiran（AB-729）在慢性乙肝患者肝脏中的作用，主要考察其在肝脏中的疗效及对乙肝病毒的影响。受试者每 8 周注射一次 Imdusiran，共 4 剂，并在首剂时和末剂后 8 周各接受一次肝脏活检。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5050 对比 siSPARC 微针贴片与 siSPARC+siLR4A 微针贴片对术后瘢痕的效果
一项随机双盲对照研究将比较每日使用 siSPARC 微针贴片与 siSPARC+siLR4A 微针贴片对术后瘢痕外观的影响。两种贴片均由嵌入水解 RNA（siRNA）的短微针构成。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1212 评估动脉粥样硬化性心血管疾病/主动脉瓣疾病中的脂蛋白(a)与内源性纤溶
一项研究旨在评估动脉粥样硬化性心血管疾病/主动脉瓣疾病患者中，升高的脂蛋白(a)水平与内源性纤溶有效性（溶解时间）是否存在关联，以及使用 PCSK9 抑制剂或 inclisiran 降低脂蛋白(a)能否增强内源性纤溶。新数据显示 PCSK9 抑制剂和 inclisiran 可将脂蛋白(a)水平降低约 20-25%。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6262 Sirius Therapeutics登记SRSD107在健康受试者中的1期安全性、耐受性及PK/PD研究
Sirius Therapeutics登记了一项1期研究，评估SRSD107单次皮下注射在健康受试者中的安全性和耐受性，并同步采集PK/PD数据。研究方表示，这些数据将用于为后续患者研究确定合适剂量和给药方案。该研究目前处于登记阶段，材料未披露入组人数、时间安排或结果。
推荐理由：该登记信息明确了SRSD107首次人体试验的安全性、耐受性与PK/PD目标，可用于跟进后续剂量选择依据。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2626 AZD6912 皮下注射健康受试者安全性、耐受性、药代动力学与药效学研究
一项临床试验将评估 AZD6912 皮下注射单次递增剂量在健康受试者中的安全性、耐受性、药代动力学（PK）和药效学（PD）。该研究为单次递增剂量设计，给药途径为皮下注射（SC）。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4040 ABX1100 首次人体一期试验：评估安全性、耐受性、PK 与 PD
ABX1100-1001 是一项首次人体（FIH）一期研究，评估 ABX1100 静脉给药在健康受试者与晚发型庞贝病（LOPD）患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4242 AZD7503 在日本健康受试者中的安全性、耐受性与药代动力学研究
一项临床试验将评估 AZD7503 在日本健康受试者中多次皮下给药后的安全性、耐受性和药代动力学（PK）。该研究为在健康日本受试者中开展的 AZD7503 多次皮下给药试验。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2020 OT-101 联合 mFOLFIRINOX 治疗晚期不可切除或转移性胰腺癌的研究
一项临床试验旨在比较 OT-101 联合 mFOLFIRINOX（亚叶酸、5-FU、伊立替康、奥沙利铂）与单用 mFOLFIRINOX 在晚期不可切除或转移性胰腺癌患者中的疗效与安全性。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5050 PGN-EDO51 在适合外显子 51 跳跃治疗的杜氏肌营养不良受试者中的研究
一项评估 PGN-EDO51 在适合外显子 51 跳跃治疗的杜氏肌营养不良（DMD）受试者中的研究，分为筛选期（最长 45 天）、多剂量递增（MAD）期（16 周）和长期扩展（LTE）期（108 周）。MAD 期主要评估多次递增静脉注射 PGN-EDO51 的安全性和耐受性，LTE 期则评估完成 MAD 期受试者的长期安全性和耐受性。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6565 Regeneron登记ALN-PNP siRNA在NAFLD伴PNPLA3基因变异成人中的安全性试验
Regeneron登记了一项ALN-PNP siRNA临床试验，针对确诊非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）且携带PNPLA3基因特定变异的成人受试者，考察药物的安全性、耐受性和有效性。研究还关注用药后可能出现的副作用、药物改变肝脏脂肪含量的作用方式、不同时间血中药物及代谢物浓度，以及是否产生抗药抗体。该研究为试验登记阶段，材料未提供入组人数、周期或结果数据。
推荐理由：该登记信息明确了ALN-PNP在NAFLD伴PNPLA3基因变异人群中的安全性、耐受性与肝脏脂肪变化等考察方向，可用于跟踪小核酸肝病方向早期临床进展。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5858 Montefiore医学中心登记Danvatirsen单药及联合Venetoclax治疗复发/难治MDS与AML的1期试验
Montefiore Medical Center登记了一项1期研究，评估Danvatirsen单药治疗后联合Venetoclax在复发/难治性骨髓增生异常综合征（MDS）或急性髓系白血病（AML）患者中的安全性和疗效。该研究由FDA OOPD资助，材料未披露入组人数、终点数据或结果。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6565 siRNAgen 启动 SRN-001 首次人体试验，在健康受试者中评估安全性、耐受性与药代动力学
siRNAgen Therapeutics 在 ClinicalTrials.gov 登记 SRN-001 的首次人体临床试验，拟在健康受试者中评估安全性、耐受性和药代动力学。
推荐理由：该条目披露 SRN-001 首次人体试验以健康受试者评估安全性、耐受性与药代，可用于跟踪 SAMiRNA 递送平台的临床转化起点。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4242 Inclisiran 对已确诊心血管疾病患者主要不良心血管事件的计算机模拟研究
一项计算机模拟试验（CKJX839B1FR01）评估 Inclisiran 治疗对已确诊动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）且 LDL-C 升高虚拟患者的主要不良心血管事件（MACE）和心血管死亡的影响。该研究采用 in silico 方法预测疗效。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5757 Glaukos 登记 NEXAGON（lufepirsen 眼用凝胶）治疗持续性角膜上皮缺损的安全性与有效性研究
Glaukos Corporation 登记了一项评估 NEXAGON（lufepirsen 眼用凝胶）在持续性角膜上皮缺损（PCED）受试者中安全性与有效性的临床研究。研究目标为在该人群中评价 NEXAGON 的安全性和有效性。材料未披露入组人数、试验阶段、终点或结果数据。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2222 CDR132L 在射血分数轻度降低或保留的心衰伴心肌肥厚患者中的逆转重构效应
一项 2 期多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究正在评估 CDR132L 对心衰患者心脏逆转重构的疗效与安全性，计划随机入组约 130 例射血分数轻度降低或保留（LVEF ≥45%）的心衰患者，涵盖 HFpEF（EF ≥50%）与 HFmrEF（LVEF 45-49%）人群。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5252 礼来登记 LY3819469 两种制剂在健康受试者中的比较研究
礼来登记了一项临床试验，在健康受试者中比较 LY3819469 两种制剂进入血液的量和清除时间，并收集不良事件、评估耐受性。研究要求入组前 28 天内完成筛选，每名受试者含筛选和随访的总试验时长约 17 周。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6565 诺华登记inclisiran单药治疗中国低中危ASCVD风险且LDL-C升高成人研究
诺华登记了一项inclisiran单药研究，受试对象为中国低或中度动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）风险且低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）升高、未接受任何降脂治疗的成人。该研究目的是评估inclisiran单药在此人群中的疗效与安全性。材料为ClinicalTrials.gov登记信息，未提供入组人数、终点结果或时间安排。
推荐理由：该登记信息明确了inclisiran单药在中国低中危ASCVD人群中的研究目的，可用于跟进其中国临床布局与人群定位。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5050 CBP-4888 在健康非妊娠女性受试者中的 I 期研究
CBP-4888 正在健康非妊娠女性受试者中开展 I 期、首次人体、单中心、随机、双盲、安慰剂对照、单次剂量递增研究，评估递增剂量的安全性、耐受性和 PK。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2222 ADX-038 在健康受试者与阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者中的安全性、耐受性、PK 和 PD 研究
ADX-038 的首次人体 Phase 1/Phase 2a 试验将评估其在健康受试者和阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者中的安全性、耐受性、药代动力学（PK）和药效动力学（PD）。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分88 Patisiran 或 Vutrisiran 治疗伴多发性神经病的 ATTRv 患者的心脏效应研究
一项研究旨在了解 Patisiran 或 Vutrisiran 对伴 1 期或 2 期多发性神经病的混合型 ATTRv 患者的心脏形态与功能影响。ATTRv 淀粉样变性为系统性疾病，可表现为神经和心脏两种临床形式，有时合并出现。Patisiran 和 Vutrisiran 已显示对神经损伤进展有保护作用，但其对心脏的影响仍不完全清楚。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5050 德国早期使用者对 Inclisiran 的依从性与持续性研究
一项描述性、非干预性、回顾性队列研究评估了德国真实世界中接受 Inclisiran 及其他降脂治疗（LLT）患者的依从性、持续性和治疗模式，分析基于 IQVIA™ LRx 数据库。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2121 ThecaFlex DRx 鞘内端口与导管系统用于脊髓性肌萎缩症的研究
一项临床试验旨在验证 ThecaFlex DRx™ 系统在脊髓性肌萎缩症（SMA）受试者中递送 nusinersen 的临床使用效果。所有入组受试者将植入该在研器械，并在植入后接受 12 个月随访，相关数据将用于评估主要终点并支持 Pre-Market Approval（PMA）申请。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4242 LY3819469 在肾功能不全与正常受试者中的研究
一项评估 LY3819469 在肾功能不全与肾功能正常受试者中血药浓度及清除时间的临床试验，同时评价其安全性和耐受性。研究含筛选期最长持续 17 周。