Europe PMC · 小核酸药物· Bryant J, Herron L, Doctor Y, McRae F, Wang J, Hirsch T, Portell A, Kumar S, Mali P.·· 2 天前精选AI 评分65
研究团队开发adaptamer RNA开关,在小鼠中实现可调控体内基因表达
Regulatable in vivo gene expression via adaptamers.
AI 导读
研究团队报告了一种小于120碱基对的RNA开关adaptamer,将FDA已批准小分子响应适配体与内源ADAR介导的RNA编辑偶联,在多种细胞系包括人T细胞中显示功能。小鼠中AAV递送的adaptamer调控FGF21表达,诱导代谢重塑并逆转肥胖和肝脂肪变性;结果限于细胞与动物阶段,未提供人体数据。
推荐理由
该研究展示小于120 bp的RNA开关经AAV递送在小鼠体内调控FGF21表达,为可调控基因治疗提供临床前证据。
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