Sunhawk 登记 SHJ002 滴眼液治疗干燥综合征患者角膜糜烂的疗效与安全性试验
Sunhawk Vision Biotech 登记了一项临床试验，评估 0.25% SHJ002 无菌滴眼液对比溶媒治疗干燥综合征患者角膜糜烂的疗效与安全性。SHJ002 是一种反义寡核苷酸，用于中和一种特定 microRNA。材料未披露入组人数、终点、周期或结果。
#临床证据
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5858
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分3232 Inclisiran 对急性心肌梗死患者斑块影响的血管内影像研究
一项研究将用血管内超声（IVUS）和光学相干断层扫描（OCT）评估 Inclisiran 对急性心肌梗死合并低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）升高患者冠状动脉粥样硬化的影响。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1919 评估 NIO752 对 tau 合成影响的 SILK 检测试验
一项临床试验将评估药物 NIO752 能否减少大脑中 tau 蛋白的生成，采用名为 SILK 的检测方法测量。在阿尔茨海默病中，异常 tau 蛋白在神经细胞内聚集形成缠结，干扰神经细胞功能并最终导致其死亡，从而引发痴呆症状。该研究认为 NIO752 可减少 tau 的生成。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4747 针对TUBB4A相关脑白质营养不良的实验性ASO单受试者研究
一项针对TUBB4A相关脑白质营养不良的单受试者研究，将向一名儿科受试者递送为其个性化设计的反义寡核苷酸（ASO）药物。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4242 Inclisiran 联合他汀对冠状动脉易损斑块形态影响的研究
一项临床试验将对比 Inclisiran 联合他汀与单用他汀对冠状动脉易损斑块形态及血管功能的影响，旨在为易损斑块治疗提供更优方案和更详细的影像学依据。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5858 加州大学圣地亚哥分校登记个体化 ASO 治疗 SCN2A 相关罕见儿科遗传病研究
加州大学圣地亚哥分校登记了一项个体化反义寡核苷酸（ASO）药物研究，针对一名 SCN2A 相关发育性癫痫性脑病的儿科受试者。该研究处于临床试验登记阶段，材料未披露给药方案、终点或结果数据。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6262 礼来登记 lepodisiran 降低 Lp(a) 升高成人主要心血管不良事件的研究（ACCLAIM-Lp(a)）
礼来登记了一项评估 lepodisiran 降低心血管风险疗效的研究（ACCLAIM-Lp(a)），受试者为脂蛋白(a)升高且患有心血管疾病或有心脏病发作、卒中风险的人群，药物经皮下注射给药。研究还将在补充方案中额外入组约1700名受试者，以探索替代给药方案下的 Lp(a) 降低效果。
推荐理由：该登记披露 lepodisiran 在 Lp(a) 升高人群中的心血管结局试验设计，可用于跟进小核酸药物在心血管领域的临床布局。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5050 意大利多中心研究：Inclisiran 治疗依从性、持续性与疗效评估
一项在意大利开展的多中心研究，评估真实世界人群中 Inclisiran 治疗的依从性、持续性与疗效。该研究由 ClinicalTrials.gov 登记，聚焦真实临床条件下患者对 Inclisiran 的用药坚持情况及治疗效果。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2020 BMN 351 在杜氏肌营养不良症患者中的 1/2 期安全性、耐受性、药代动力学和药效学研究
一项 1/2 期研究正在评估 BMN 351 在携带适合外显子 51 跳跃突变杜氏肌营养不良症（DMD）患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。该研究针对具有该特定基因突变类型的 DMD 受试者。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 杜克大学登记 VictORION-INCLUSION 试验：评估 inclisiran 用于心脏病患者胆固醇管理
杜克大学登记了 VictORION-INCLUSION（V-INCLUSION）试验，评估 inclisiran 在心血管疾病患者中的疗效。该试验借助多个美国医疗系统的电子健康记录，系统识别 ASCVD 高风险及已确诊人群，以期更快速达到 LDL-C 目标。材料未提供入组人数、终点结果或时间安排。
推荐理由：该登记信息显示 inclisiran 在真实医疗系统中针对 ASCVD 高风险人群的试验设计，可用于跟进其入组与终点进展。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2222 VX-670 在 1 型强直性肌营养不良成人患者中的 1/2 期研究
一项 1/2 期研究正在评估 VX-670 在 1 型强直性肌营养不良（DM1）成人受试者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。该研究将测试 VX-670 不同单次和多次给药剂量。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分88 美国以外儿童 SMA 患者新型疗法的真实世界使用：多中心回顾性病历回顾研究
一项全球性、回顾性、非干预性多中心病历回顾研究，在美国以外地区收集儿童脊髓性肌萎缩症（SMA）患者数据，评估 nusinersen、onasemnogene abeparvovec-xioi（OA）和/或 risdiplam 三种新型疾病修正治疗（DMT）的真实世界使用模式。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 invIOs 登记 APN401 治疗晚期实体瘤的 Ib 期剂量递增试验
invIOs GmbH 登记了一项 APN401 的开放标签、多中心、剂量递增 Ib 期试验，计划评估 12 名晚期实体瘤受试者。APN401 为经 siRNA 转染以降低 Cbl-b 表达的患者自体外周血单个核细胞（PBMC）悬液，主要终点为安全性和耐受性并确定 II 期推荐剂量（RP2D），次要终点为初步临床疗效数据。
推荐理由：该登记信息明确了 APN401 的 Ib 期剂量递增设计与主要终点，可用于跟踪 siRNA 细胞疗法在实体瘤的早期安全性边界。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4747 Imdusiran（AB-729）在慢性乙肝中的肝脏与外周应答临床试验
一项临床试验正在评估 Imdusiran（AB-729）在慢性乙肝患者肝脏中的作用，主要考察其在肝脏中的疗效及对乙肝病毒的影响。受试者每 8 周注射一次 Imdusiran，共 4 剂，并在首剂时和末剂后 8 周各接受一次肝脏活检。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1212 评估动脉粥样硬化性心血管疾病/主动脉瓣疾病中的脂蛋白(a)与内源性纤溶
一项研究旨在评估动脉粥样硬化性心血管疾病/主动脉瓣疾病患者中，升高的脂蛋白(a)水平与内源性纤溶有效性（溶解时间）是否存在关联，以及使用 PCSK9 抑制剂或 inclisiran 降低脂蛋白(a)能否增强内源性纤溶。新数据显示 PCSK9 抑制剂和 inclisiran 可将脂蛋白(a)水平降低约 20-25%。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6262 Sirius Therapeutics登记SRSD107在健康受试者中的1期安全性、耐受性及PK/PD研究
Sirius Therapeutics登记了一项1期研究，评估SRSD107单次皮下注射在健康受试者中的安全性和耐受性，并同步采集PK/PD数据。研究方表示，这些数据将用于为后续患者研究确定合适剂量和给药方案。该研究目前处于登记阶段，材料未披露入组人数、时间安排或结果。
推荐理由：该登记信息明确了SRSD107首次人体试验的安全性、耐受性与PK/PD目标，可用于跟进后续剂量选择依据。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4040 ABX1100 首次人体一期试验：评估安全性、耐受性、PK 与 PD
ABX1100-1001 是一项首次人体（FIH）一期研究，评估 ABX1100 静脉给药在健康受试者与晚发型庞贝病（LOPD）患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2020 OT-101 联合 mFOLFIRINOX 治疗晚期不可切除或转移性胰腺癌的研究
一项临床试验旨在比较 OT-101 联合 mFOLFIRINOX（亚叶酸、5-FU、伊立替康、奥沙利铂）与单用 mFOLFIRINOX 在晚期不可切除或转移性胰腺癌患者中的疗效与安全性。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5050 PGN-EDO51 在适合外显子 51 跳跃治疗的杜氏肌营养不良受试者中的研究
一项评估 PGN-EDO51 在适合外显子 51 跳跃治疗的杜氏肌营养不良（DMD）受试者中的研究，分为筛选期（最长 45 天）、多剂量递增（MAD）期（16 周）和长期扩展（LTE）期（108 周）。MAD 期主要评估多次递增静脉注射 PGN-EDO51 的安全性和耐受性，LTE 期则评估完成 MAD 期受试者的长期安全性和耐受性。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6565 Regeneron登记ALN-PNP siRNA在NAFLD伴PNPLA3基因变异成人中的安全性试验
Regeneron登记了一项ALN-PNP siRNA临床试验，针对确诊非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）且携带PNPLA3基因特定变异的成人受试者，考察药物的安全性、耐受性和有效性。研究还关注用药后可能出现的副作用、药物改变肝脏脂肪含量的作用方式、不同时间血中药物及代谢物浓度，以及是否产生抗药抗体。该研究为试验登记阶段，材料未提供入组人数、周期或结果数据。
推荐理由：该登记信息明确了ALN-PNP在NAFLD伴PNPLA3基因变异人群中的安全性、耐受性与肝脏脂肪变化等考察方向，可用于跟踪小核酸肝病方向早期临床进展。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5858 Montefiore医学中心登记Danvatirsen单药及联合Venetoclax治疗复发/难治MDS与AML的1期试验
Montefiore Medical Center登记了一项1期研究，评估Danvatirsen单药治疗后联合Venetoclax在复发/难治性骨髓增生异常综合征（MDS）或急性髓系白血病（AML）患者中的安全性和疗效。该研究由FDA OOPD资助，材料未披露入组人数、终点数据或结果。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4242 Inclisiran 对已确诊心血管疾病患者主要不良心血管事件的计算机模拟研究
一项计算机模拟试验（CKJX839B1FR01）评估 Inclisiran 治疗对已确诊动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）且 LDL-C 升高虚拟患者的主要不良心血管事件（MACE）和心血管死亡的影响。该研究采用 in silico 方法预测疗效。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5757 Glaukos 登记 NEXAGON（lufepirsen 眼用凝胶）治疗持续性角膜上皮缺损的安全性与有效性研究
Glaukos Corporation 登记了一项评估 NEXAGON（lufepirsen 眼用凝胶）在持续性角膜上皮缺损（PCED）受试者中安全性与有效性的临床研究。研究目标为在该人群中评价 NEXAGON 的安全性和有效性。材料未披露入组人数、试验阶段、终点或结果数据。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2222 CDR132L 在射血分数轻度降低或保留的心衰伴心肌肥厚患者中的逆转重构效应
一项 2 期多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究正在评估 CDR132L 对心衰患者心脏逆转重构的疗效与安全性，计划随机入组约 130 例射血分数轻度降低或保留（LVEF ≥45%）的心衰患者，涵盖 HFpEF（EF ≥50%）与 HFmrEF（LVEF 45-49%）人群。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6565 诺华登记inclisiran单药治疗中国低中危ASCVD风险且LDL-C升高成人研究
诺华登记了一项inclisiran单药研究，受试对象为中国低或中度动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）风险且低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）升高、未接受任何降脂治疗的成人。该研究目的是评估inclisiran单药在此人群中的疗效与安全性。材料为ClinicalTrials.gov登记信息，未提供入组人数、终点结果或时间安排。
推荐理由：该登记信息明确了inclisiran单药在中国低中危ASCVD人群中的研究目的，可用于跟进其中国临床布局与人群定位。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2222 ADX-038 在健康受试者与阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者中的安全性、耐受性、PK 和 PD 研究
ADX-038 的首次人体 Phase 1/Phase 2a 试验将评估其在健康受试者和阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者中的安全性、耐受性、药代动力学（PK）和药效动力学（PD）。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分88 Patisiran 或 Vutrisiran 治疗伴多发性神经病的 ATTRv 患者的心脏效应研究
一项研究旨在了解 Patisiran 或 Vutrisiran 对伴 1 期或 2 期多发性神经病的混合型 ATTRv 患者的心脏形态与功能影响。ATTRv 淀粉样变性为系统性疾病，可表现为神经和心脏两种临床形式，有时合并出现。Patisiran 和 Vutrisiran 已显示对神经损伤进展有保护作用，但其对心脏的影响仍不完全清楚。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5050 德国早期使用者对 Inclisiran 的依从性与持续性研究
一项描述性、非干预性、回顾性队列研究评估了德国真实世界中接受 Inclisiran 及其他降脂治疗（LLT）患者的依从性、持续性和治疗模式，分析基于 IQVIA™ LRx 数据库。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2121 ThecaFlex DRx 鞘内端口与导管系统用于脊髓性肌萎缩症的研究
一项临床试验旨在验证 ThecaFlex DRx™ 系统在脊髓性肌萎缩症（SMA）受试者中递送 nusinersen 的临床使用效果。所有入组受试者将植入该在研器械，并在植入后接受 12 个月随访，相关数据将用于评估主要终点并支持 Pre-Market Approval（PMA）申请。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4242 LY3819469 在肾功能不全与正常受试者中的研究
一项评估 LY3819469 在肾功能不全与肾功能正常受试者中血药浓度及清除时间的临床试验，同时评价其安全性和耐受性。研究含筛选期最长持续 17 周。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1111 VICTORION-ASCERTAIN 实施研究（v-ASCERTAIN）：Inclisiran 替代照护模式对比研究
VICTORION-ASCERTAIN 实施研究（v-ASCERTAIN）在≥18 岁有 ASCVD 病史或 LDL-C≥1.8 mmol/L 的高危人群中，对比替代照护模式与常规照护模式，评估第 180 天和 365 天的坏胆固醇（LDL-C）值。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6262 Vico Therapeutics 登记 VO659 在 SCA1、SCA3 与亨廷顿病中的安全性和药代动力学首次人体试验
Vico Therapeutics 登记了一项 VO659 的首次人体临床试验，在脊髓小脑共济失调 1 型、3 型及亨廷顿病患者中评估四个剂量的安全性和耐受性。另一目标是测定单次和多次给药后药物在脑脊液和血液中的浓度，药物经腰椎鞘内推注给药。
推荐理由：该登记披露 VO659 首次人体试验的剂量数、给药途径与脑脊液/血药浓度终点，可用于跟踪小核酸药物在中枢神经系统适应症的早期安全性边界。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1616 观察性研究：Nusinersen（Spinraza）对孕前或孕期用药的 SMA 患者及其婴儿健康的影响
一项观察性研究将收集孕前或孕期接受 Nusinersen（Spinraza）治疗的脊髓性肌萎缩症（SMA）患者及其婴儿的出生与健康信息，并与未患 SMA 且未使用该药的人群进行比较。研究通过 ISMAR-US、UK Adult SMA-REACH 和 SMArtCARE 三个 SMA 研究中心招募参与者，随访至产后 12 周，婴儿随访至出生后 2 年，整体研究至少持续 10 年。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分44 MIR 19 ® 吸入溶液用于轻症 COVID-19 患者的安全性与有效性评价
一项临床试验旨在评估 MIR 19 ® 吸入溶液在轻症 COVID-19 门诊患者中预防疾病进展为中度或重度的有效性与安全性。主要终点为观察第 28 天时进展为中度或重度 COVID-19 的患者比例，疾病严重程度依据俄罗斯联邦卫生部 2021 年 12 月 27 日第 14 版《新型冠状病毒感染（COVID-19）预防、诊断与治疗临时指南》标准判定。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1010 脊髓性肌萎缩症个性化医疗：一项转化研究项目
一项转化研究项目旨在建立脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗反应的预测模型，通过整合临床、肌肉MRI影像和循环生物标志物数据。研究将分析临床反应与中枢神经系统疗效标志物（如神经丝蛋白水平）及骨骼肌反应标志物（如血清肌肉生长抑制素和肌肉影像）之间的相关性。该项目背景是Nusinersen上市后SMA患者治疗反应存在差异，需识别可预测治疗反应的工具。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1010 MAP THE SMA：用机器学习算法预测脊髓性肌萎缩症治疗应答
MAP THE SMA 项目旨在收集接受 nusinersen、risdiplam、onasemnogene abeparvovec 治疗的脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的临床数据与患者报告结局，识别新型生物标志物并开展 RNA 分子特征分析，进而基于机器学习开发可整合临床结局、患者特征与特定生物标志物的预测算法，以更好对 SMA 患者分层并预测治疗应答，推动个体化治疗。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6262 诺华登记 inclisiran 单药治疗原发性高胆固醇血症的疗效与安全性研究
诺华登记了一项研究（CKJX839D12304），评估 inclisiran 对比安慰剂和依折麦布在未接受降脂治疗的原发性高胆固醇血症患者中降低 LDL-C 的效果，主要指标为基线至第 150 天 LDL-C 百分比变化。入组对象为 10 年 ASCVD 风险低于 7.5% 的合格受试者，材料未披露样本量、入组状态或结果。
推荐理由：该登记披露 inclisiran 单药对比安慰剂与依折麦布的降 LDL-C 研究设计，可用于跟踪小核酸降脂药的单药定位。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2020 SMN 环状 RNA 作为脊髓性肌萎缩症患者 Nusinersen 治疗反应的潜在生物标志物
一项研究计划以脊髓性肌萎缩症（SMA）患者体液中的游离 SMN 环状 RNA（circRNA）为对象，评估其作为 Nusinersen 治疗前后生物标志物的潜力，并判断其预测临床反应的能力。研究还将识别影响 SMN circRNA 生成、进而影响 Nusinersen 疗效的人类内含子多态性。结果或可解释 SMA 患者中常见的基因型-表型不匹配及部分患者治疗反应不佳的现象。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2222 SQY51 在儿童与成人杜氏肌营养不良患者中的 1/2a 期安全性、PK 与 PD 试验
一项 1/2a 期、单中心、开放标签研究将评估 SQY51 在杜氏肌营养不良患者中的安全性、药代动力学和药效学。该试验同时纳入儿童与成人患者。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6767 诺华登记 inclisiran 三期研究：高危一级预防人群评估 4P-MACE 终点
诺华登记了 CKJX839D12302 关键 III 期研究，评估 inclisiran sodium 300 mg 皮下注射（第 1 天、第 90 天及此后每 6 个月）在高危、无既往主要 ASCVD 事件人群中相较安慰剂能否降低 4P-MACE 风险。
推荐理由：该登记披露了 inclisiran 在高危一级预防人群中的 III 期设计与 4P-MACE 复合终点，可用于跟踪小核酸药物心血管结局证据进展。