基因修饰锥体细胞在儿童中恢复视觉功能：7例CNGA3全色盲患者中4例出现新锥体信号
研究团队在7例CNGA3相关全色盲儿童晚期治疗中，发现4例患者有新的锥体信号到达视觉皮层，且信号可多年重复、具视网膜拓扑组织并可用于意识知觉。研究同时报告中心凹视力和典型色觉恢复仍有限，提示关键发育窗口外神经可塑性存在限制；结果来自人体研究，样本为7例。
推荐理由：该研究在CNGA3相关全色盲儿童中追踪基因治疗后的锥体信号通路，为判断视网膜 rescue 与下游神经瓶颈提供人体证据边界。
#临床证据
Europe PMC · 眼科药物与眼部递送精选AI 评分6060
ClinicalTrials.gov · 眼科药物与递送试验精选AI 评分7272 4D Molecular 登记 4D-150 单次玻璃体腔注射治疗糖尿病黄斑水肿的 3 期试验
4D Molecular Therapeutics 登记了一项 3 期、随机、双盲、活性对照试验，评估单次玻璃体腔注射 4D-150 对比阿柏西普在成人糖尿病黄斑水肿（DME）中的安全性、有效性和持久性。该试验代号 4SIGHT，目前处于登记阶段，材料未披露入组人数、主要终点或时间安排。
推荐理由：4D-150 单次玻璃体腔注射对比阿柏西普的 3 期试验登记，可用于跟进 DME 基因治疗与抗 VEGF 标准疗法的头对头设计。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6262 大冢启动 ulefnersen 用于 FUS-ALS 的扩展可及项目
大冢制药开发与商业化公司登记了一项 ulefnersen 扩展可及项目，为符合方案入组标准的 FUS-ALS 儿童、青少年和成人患者提供用药。该项目计划自 FUSION 临床试验结果公布起提供药物，直至 ulefnersen 在参与国家实现商业化上市，药物免费提供。
推荐理由：该扩展可及项目披露了 ulefnersen 在 FUS-ALS 患者中的用药条件与免费供应安排，可用于跟踪其临床与商业化衔接。
Europe PMC · 小核酸药物精选AI 评分6262 综述：寡核苷酸疗法的递送架构——GalNAc 肝细胞靶向与肝外转化进展
一篇综述以 GalNAc-siRNA 为临床已验证模型，梳理寡核苷酸疗法的递送架构及肝外转化进展。截至 2026 年 7 月 18 日，已有 7 款 FDA 批准的 GalNAc-siRNA 药物验证该范式。
推荐理由：该综述以 GalNAc-siRNA 为已验证模型，系统梳理肝外递送各器官的临床与临床前阶段，可用于判断小核酸递送管线的转化进度。
Europe PMC · 小核酸药物精选AI 评分7272 评论：ASO标签递送SOD1 siRNA进入人中枢神经系统用于ALS的首次人体研究
Guo W与Ichida JK撰文评述Chen等发表于Nature Medicine的一项首次人体研究，该研究用ASO标签将SOD1 siRNA递送至中枢神经系统，可能在ALS患者中实现更快、更广泛且耐受性更好的SOD1降低。材料仅为摘要，未提供样本量、终点与具体安全性数据。
推荐理由：该文转述一项首次人体研究，提示ASO标签递送SOD1 siRNA进入中枢神经系统的早期临床信号与耐受性观察。
Europe PMC · tFNA 与核酸纳米结构精选AI 评分6565 双四面体 DNA 纳米结构生物传感器实现 NAFLD 血清 miR-34a-5p 检测与细胞成像
研究团队构建双四面体 DNA 纳米结构生物传感器（DTDN），将靶标触发的链置换反应与催化反馈放大电路结合，在未处理血清中检测 miR-34a-5p 的检出限为 500 fM，并可区分单碱基错配家族成员。
推荐理由：该研究在血清与细胞层面验证双四面体 DNA 生物传感器的检测性能，为 miRNA 液体活检的临床转化提供方法学参考。
欧康维视 · 中文公司新闻精选AI 评分7878 欧康维视 OT-301（格贝前列素滴眼液）新药上市申请获 CDE 受理
欧康维视宣布，在研新药 OT-301（格贝前列素滴眼液）的新药上市申请已获 CDE 受理，拟用于降低开角型青光眼或高眼压症患者的眼内压。Denali III 期研究纳入 696 例受试者，OT-301 在降眼压方面达到对拉坦前列素的非劣效主要终点，并在 6 次访视点中的 3 个达到显著优效，未观测到与研究治疗相关的严重不良事件。
推荐理由：OT-301 上市申请获 CDE 受理，其两项 III 期数据可作为评估青光眼降眼压赛道竞争格局的参照。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6262 上海民为生物登记 MWX203 注射液单用及联合英克司兰治疗混合型血脂异常的 II 期临床研究
上海民为生物在 ClinicalTrials.gov 登记了一项多中心、随机、盲法、安慰剂对照的 II 期研究，初步评价 MWX203 注射液单用或联合英克司兰钠注射液治疗混合型血脂异常的有效性、安全性、药代动力学和免疫原性。
推荐理由：该登记披露了 MWX203 单药及联合英克司兰的 II 期设计，可用于跟进小核酸降脂联用策略的入组与终点读出。
欧康维视 · 中文公司新闻精选AI 评分7272 欧康维视干眼新药OT-211（阿考曲孟滴眼液）III期临床试验完成全部398例受试者入组
欧康维视宣布，其干眼新药OT-211（TRYPTYR®，阿考曲孟滴眼液）在中国开展的III期临床试验已按计划完成全部入组，共纳入398例中重度干眼受试者。该研究为随机、双盲、溶媒平行对照、多中心设计，主要终点为第14天非麻醉状态下Schirmer泪液分泌试验评分较基线增加≥10mm的受试者比例，与全球关键性III期COMET-2、COMET-3一致，主要终点数据预计年内读出。
推荐理由：OT-211 中国 III 期完成 398 例入组，主要终点与全球关键性研究一致，年内数据读出将决定其国内申报节奏。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 HRS-7249 治疗高甘油三酯血症的 II 期开放标签扩展试验启动，计划入组至少 400 人
福建盛迪医药登记的 HRS-7249 II 期多中心开放标签扩展试验，评估这款 GalNAc 偶联、靶向 APOC3 的 siRNA 注射剂重复给药的长期安全性与耐受性。
推荐理由：该II期开放标签扩展试验披露HRS-7249长期安全性、降脂维持与ADA等随访设计，可跟进siRNA降脂药的长周期证据。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6767 Thea 登记 Ultevursen 治疗 USH2A 外显子 13 突变视网膜色素变性的 2 期长期安全性开放标签研究
Laboratoires Thea 登记了一项 2 期开放标签多中心研究，评估 Ultevursen 经玻璃体腔注射在 USH2A 基因外显子 13 突变所致视网膜色素变性患者中的长期安全性和耐受性。研究计划入组约 81 名受试者，实际入组数取决于完成 24 个月 LUNA 试验并符合条件且愿意加入 CAPELLA 的最终人数。
推荐理由：该登记披露了 Ulteursen 在 USH2A 外显子 13 突变视网膜色素变性患者中的长期安全性随访设计，可用于跟踪小核酸眼科药物的后续安全性数据。
瑞博生物 · 官方新闻精选AI 评分6262 瑞博生物在 ESC 2026 公布 ApoC3 siRNA RBD5044 的 I 期临床结果
瑞博生物在 2026 欧洲心脏病学会年会（ESC Congress 2026）以摘要形式公布两项心血管研究结果，其中靶向 ApoC3 的 GalNAc 偶联 siRNA 候选药物 RBD5044 的 I 期临床显示单次给药可抑制 ApoC3 达 84%、降低 TG 达 70%，6 个月随访中 TG 稳定维持在基线值 50% 以下。
推荐理由：RBD5044 的 I 期数据以会议摘要形式披露，可用于评估 ApoC3 siRNA 的降 TG 幅度、持久性与安全性边界。
欧康维视 · 中文公司新闻精选AI 评分6262 欧康维视 OT-202（Syk/VEGFR-2）滴眼液 III 期临床试验完成首例受试者入组
欧康维视宣布，其 1 类新药 OT-202（Syk/VEGFR-2 双靶点抑制剂）滴眼液治疗中重度干眼的 III 期随机、双盲、安慰剂平行对照研究在温州医科大学附属眼视光医院完成首例受试者入组。该药此前的 II 期随机、溶媒对照研究结果已发表于《Ophthalmology》，公司称这是该刊发表的首个中国干眼 1 类创新药临床研究成果。III 期研究尚在进行中，材料未披露有效性或安全性数据。
推荐理由：OT-202 的 III 期临床研究已完成首例受试者入组，其 II 期结果此前已发表于《Ophthalmology》，可用于跟踪该双靶点滴眼液的后续数据读出。
Europe PMC · 药物递送系统精选AI 评分6060 预印本：LNP-CpG 佐剂在 VZV-gE 疫苗中增强小鼠与恒河猴免疫应答
研究团队在未经同行评议的预印本中报告，LNP 包裹 CpG（LNP-CpG）与 VZV-gE 抗原简单混合后两剂肌注，在小鼠中体液与细胞免疫应答优于 1/10 人用剂量的 Shingrix，在恒河猴中诱导与全人用剂量 Shingrix 相当的免疫特征。研究还报告该佐剂在 RSV、HSV 亚单位、减毒和灭活疫苗及 VZV+RSV 联合配方中显示适用性，结果限于动物阶段。
推荐理由：该预印本在 mice 与 rhesus macaques 中比较 LNP-CpG 与 Shingrix 的免疫应答，可用于判断佐剂平台的转化证据边界。
欧康维视 · 中文公司新闻精选AI 评分7878 欧康维视视姝®（OT-502地塞米松眼用混悬注射液）获CDE批准上市，用于眼科术后炎症
欧康维视宣布视姝®（OT-502地塞米松眼用混悬注射液）获CDE批准上市，适用于眼科术后炎症治疗。公司称其随机、双盲、安慰剂对照、多中心III期临床达到预设主要疗效终点，第8天前房细胞分级为0级受试者比例显著高于安慰剂组。该品利用Verisome药物输送技术单次注射，可持续释放21-22天并可生物降解、无需取出。
推荐理由：该获批为眼科术后炎症提供单次注射缓释激素选择，其III期数据与21-22天释放周期可供评估依从性改善空间。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6767 Sirius Therapeutics 登记 SRSD107 中国健康受试者 1 期单次递增剂量试验
Sirius Therapeutics 登记了一项 SRSD107 的 1 期随机、双盲、安慰剂对照、单次递增剂量研究，在中国健康受试者中评估皮下给药的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。SRSD107 是一种经化学修饰的合成双链 siRNA，设计用于沉默肝脏 FXI mRNA 以调节凝血。材料未披露入组人数、剂量水平或结果数据。
推荐理由：该登记披露了 SRSD107 在中国健康受试者中的 1 期单次递增剂量设计，可用于跟踪其安全性、PK/PD 与后续开发节奏。
圣因生物 · 官方新闻精选AI 评分7272 圣因生物SGB-9768（C3 siRNA）获NMPA临床试验批准，新增PNH和aHUS适应症
圣因生物宣布其靶向C3的siRNA候选药物SGB-9768获NMPA针对新适应症的临床试验批准，用于治疗补体介导的血液疾病PNH和aHUS。该药此前已获批补体介导肾脏疾病（IgAN、C3G、IC-MPGN）临床试验，目前正针对肾脏疾病开展Ⅱ期研究。公司称已完成Ⅰ期试验中单次皮下给药实现剂量依赖性C3水平降低与补体通路活性抑制，并表现出良好安全性和耐受性。
推荐理由：该获批显示C3 siRNA从肾脏适应症向PNH、aHUS拓展，可跟踪其Ⅱ期数据与肝外递送平台的后续验证。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6262 n-Lorem基金会登记个体化ASO临床试验，针对UBTF基因突变单例受试者
n-Lorem基金会登记了一项个体化反义寡核苷酸（ASO）药物研究项目，面向一名因UBTF杂合错义功能获得性突变导致儿童起病神经退行伴脑萎缩（CONDBA）的单例受试者。该材料为临床试验登记信息，未提供给药方案、终点或结果数据。
推荐理由：该登记信息展示了针对UBTF单基因突变的个体化ASO临床项目，可用于跟踪小核酸药物在罕见病单例人群中的开发路径。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 华西医院登记非阳离子肽-CD47 siRNA 纳米复合物治疗晚期实体瘤的剂量递增试验
West China Hospital 登记了一项评估非阳离子肽-CD47 siRNA 纳米复合物治疗难治性晚期实体瘤的临床试验，采用 3+3 剂量递增设计，设 25、50、100 μg 三个剂量组，主要确定 MTD 和 RP2D。
推荐理由：该登记披露了非阳离子肽-CD47 siRNA 纳米复合物的 3+3 剂量递增设计，可用于跟踪小核酸实体瘤递送的首个临床安全性信号。
欧康维视 · 中文公司新闻精选AI 评分6767 欧康维视干眼新药OT-211 III期临床试验完成首例患者入组
欧康维视宣布干眼症新药OT-211（TRPM8激动剂）在浙江大学医学院附属第二医院完成III期临床首例患者入组，该研究计划入组398例中重度干眼患者，主要观察D14非麻醉下Schirmer评分增加≥10mm的受试者比例。OT-211为欧康维视2024年10月从Alcon获得中国大陆开发和商业化权益的产品，已于2025年5月28日获美国FDA批准用于治疗干眼体征和症状。
推荐理由：OT-211中国III期首例入组，为观察TRPM8激动剂促泪液分泌路径在国内人群的验证进度提供节点。