ADX-324 在健康志愿者与遗传性血管性水肿患者中的安全性、耐受性、PK、PD 研究
ADX-324 的首次人体 Phase 1 研究将评估其在健康志愿者和遗传性血管性水肿（HAE）患者中的安全性、耐受性、药代动力学（PK）与药效动力学（PD）。该研究为首次人体试验，覆盖健康志愿者与 HAE 患者两类受试人群。
#安全性研究
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2323
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5858 诺华登记 inclisiran 儿童 HeFH/HoFH 长期安全性与耐受性延伸研究
诺华登记了一项开放标签、单臂、多中心延伸研究，评估 inclisiran 在已完成 ORION-16、ORION-13、ORION-20 或 ORION-19 研究的 HeFH 或 HoFH 受试者中的长期安全性与耐受性。研究为单臂设计，未设对照，材料未披露入组人数、给药方案或结果数据。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2525 吸入型 MBS-COV（SNS812）在健康受试者中的 I 期安全性、耐受性与药代动力学研究
一项 I 期随机、双盲、安慰剂对照试验将评估吸入型 MBS-COV（SNS812）在健康受试者中的安全性、耐受性与药代动力学，采用单次和多次递增给药设计。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1515 MT-2111 治疗复发/难治性 DLBCL 的 I/II 期研究
一项 I/II 期研究正在评估 MT-2111 单药治疗复发/难治性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤（DLBCL）的安全性、耐受性和药代动力学。I 期部分将确定 II 期推荐剂量，II 期部分则评估其疗效，并继续考察安全性和药代动力学。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5858 Regeneron 登记 ALN-PNP 首次人体试验，评估健康成人及 MASLD 患者安全性与耐受性
Regeneron 在 ClinicalTrials.gov 登记了 ALN-PNP 的首次人体试验，研究该在研药物在健康成人及携带 PNPLA3 特定变异的 MASLD 成人中的安全性、耐受性和有效性。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2222 超声辅助与体表标志法鞘内注射 Nusinersen 治疗成人脊髓性肌萎缩症（EchoSpin 研究）
一项回顾性研究比较了超声辅助与体表标志法经椎板间隙鞘内注射 Nusinersen 在 51 例成人 SMA 患者中的效果，评估指标包括穿刺成功率、注射次数、操作时间及不良事件。Nusinersen（Spinraza）是 FDA 和 EMA 批准用于所有 SMA 亚型的反义寡核苷酸，需经腰椎穿刺鞘内给药，而合并脊柱侧弯或脊柱内固定的成人患者穿刺难度较大。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 Sylentis登记SYL1801滴眼液治疗新生血管性AMD的随机双盲剂量探索试验
Sylentis公司登记了一项随机、双盲、平行分组、剂量探索临床试验，评估SYL1801滴眼液在新生血管性年龄相关性黄斑变性（AMD）患者中的安全性和对视力影响。试验比较三种不同剂量的SYL1801滴眼液，目前处于临床登记阶段，材料未披露入组人数、周期或结果数据。
推荐理由：该登记信息明确了SYL1801滴眼液在新生血管性AMD中的剂量探索设计，可用于跟进小核酸眼部递送的临床阶段与安全性终点。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5858 QurAlis 登记 QRL-201 在 ALS 患者中的安全性与耐受性研究
QurAlis Corporation 登记了一项评估 QRL-201 在肌萎缩侧索硬化（ALS）患者中安全性与耐受性的研究，主要目的是确定多剂量 QRL-201 的安全性和耐受性。材料未披露入组人数、剂量方案、对照设计和研究周期等细节。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4242 扩展可及方案：向转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性伴心肌病患者提供 Patisiran
一项扩展可及方案将向转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性伴心肌病（ATTR-CM）患者提供 Patisiran，研究目标是通过审查不良事件（AEs）评估其长期安全性。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5252 Silence Therapeutics 登记 SLN124 治疗真性红细胞增多症的 1/2 期临床研究
Silence Therapeutics 登记了一项 SLN124 在成人真性红细胞增多症（PV）患者中开展的 1/2 期多中心研究，采用开放标签剂量递增后接随机安慰剂对照双盲阶段的设计。研究评估 SLN124 的安全性、耐受性、疗效以及药代动力学（PK）和药效动力学（PD）反应。材料为临床登记信息，未披露入组人数、剂量和结果数据。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4242 Olpasiran 在正常肾功能及不同程度肾功能损害受试者中的药代动力学、安全性与药效学研究
一项研究旨在评估单剂 olpasiran 在正常肾功能受试者与不同程度肾功能损害受试者中的药代动力学。该研究的主要目标为考察 olpasiran 单次给药后的 PK 特征，同时涉及安全性与药效动力学评价。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5050 肝功能损伤对 VIR-2218 与 VIR-3434 药代动力学及安全性的影响
一项临床试验将单次皮下注射最高 200 mg VIR-2218、300 mg VIR-3434 单药或两药联合，评估其在肝硬化及肝功能损伤受试者中的药代动力学暴露、安全性和耐受性。肝功能损伤程度采用 Child-Pugh-Turcotte（CPT）分级界定。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2222 DYNE-101 治疗 1 型强直性肌营养不良的安全性与疗效研究
一项评估 DYNE-101 多次静脉给药治疗 1 型强直性肌营养不良（DM1）的安全性与耐受性的研究，同时考察药效学、疗效和药代动力学。研究分筛选期（最长 8 周）、安慰剂对照期（24 周）、治疗期（24 周）和长期扩展期（208 周），设多剂量递增和剂量扩展队列。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分99 腹部整形术后皮下注射药物的安全性、耐受性剂量探索研究
一项剂量探索、随机、双盲、载体对照研究，评估皮下注射在腹部整形术后成人受试者中的安全性与耐受性。研究采用剂量递增设计并设载体对照组，主要观察指标为安全性和耐受性。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5858 Sylentis 登记 tivanisiran 钠滴眼液治疗干眼症的安全性研究
Sylentis, S.A. 登记了一项 tivanisiran 钠滴眼液与赋形剂对照的安全性研究，受试者为有干眼病体征和症状的人群，每日给药一次、持续 1 年。该研究以安全性为主要考察内容，材料未披露样本量、入组状态或结果数据。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4242 STP707 静脉给药在健康受试者中的研究
一项单中心、随机研究正在评估 STP707 经静脉输注单次递增剂量在健康受试者中的安全性、耐受性和药代动力学（PK）。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1717 WGI-0301 晚期实体瘤 I 期首次人体研究：评估安全性、耐受性与药代动力学
一项 I 期首次人体研究将评估 WGI-0301 在晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性和药代动力学，并探索治疗实体瘤的最佳剂量。研究同时考察药物在体内的摄取过程（PK）及其对机体的作用（PD）。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4242 STP705 用于成人增生性瘢痕的安全性、耐受性、药代动力学、免疫原性与疗效研究
一项在成人增生性瘢痕患者中开展的 STP705 研究，设剂量递增 30 例与剂量扩展 20 例，采用瘢痕内注射、每周给药一次、连续 4 周，评估安全性、耐受性、药代动力学、免疫原性与疗效。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分99 高剂量 Nusinersen（BIIB058）用于既往接受 Risdiplam 治疗的脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的 ASCEND 研究
一项研究将评估高剂量 nusinersen（BIIB058）在既往接受过 risdiplam 治疗、无法独立行走的青少年和成人 SMA 患者中的效果。受试者先接受 2 剂 50 mg 负荷剂量（间隔 2 周），随后每 4 个月接受 28 mg 维持剂量，通过腰椎穿刺给药。主要终点为修订版上肢模块（RULM）评分自治疗开始的变化，同时评估不良事件、生命体征、心脏及血液和尿液实验室检查等安全性指标。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分3232 评估 AZD8233 在慢性肾病、终末期肾病及健康受试者中的药代动力学、安全性与耐受性
一项临床试验将评估 AZD8233 在重度肾功能损害和终末期肾病患者中的药代动力学、PCSK9 降低效果、安全性与耐受性，并与匹配的健康对照受试者进行比较。研究纳入男性和女性受试者。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4242 Patisiran-LNP 妊娠监测项目启动
一项针对暴露于 patisiran-LNP 的女性开展的妊娠监测项目，旨在收集并评估妊娠结局、妊娠并发症及胎儿/新生儿/婴儿结局。该研究由 ClinicalTrials.gov 登记，聚焦 patisiran-LNP 在妊娠人群中的安全性数据收集。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5050 WVE-003 治疗亨廷顿舞蹈症的 1b/2a 期临床研究
一项评估 WVE-003 在携带 SNP3 的早期显性亨廷顿舞蹈症成人患者中安全性、耐受性、药代动力学和药效学的 1b/2a 期多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究已登记。该研究针对携带靶向单核苷酸多态性 SNP3 的患者人群。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6262 Wave Life Sciences 登记 WVE-004 治疗 C9orf72 相关 ALS 或 FTD 的 1b/2a 期临床试验
Wave Life Sciences 登记了一项 WVE-004 鞘内注射治疗 C9orf72 相关 ALS 或 FTD 的 1b/2a 期多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，评估安全性、耐受性、PK 和 PD。入组患者须携带 C9orf72 基因第一内含子区 GGGGCC（G4C2）重复扩增突变，并确诊 ALS 或 FTD。
推荐理由：该登记信息明确了 WVE-004 在 C9orf72 相关 ALS/FTD 中的 1b/2a 期设计，可用于跟踪小核酸鞘内给药的安全性与 PK/PD 证据进展。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分3131 LY3819469 在健康受试者中的研究
一项分为两部分的临床试验正在健康受试者中评估 LY3819469 的安全性、耐受性及药代动力学。A 部分针对脂蛋白(a)水平较高的健康受试者，同时考察药物对血液 Lp(a) 水平的影响；B 部分主要在日本受试者中评估安全性和药代动力学。A、B 两部分研究时长分别最长可达 53 周和 29 周。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4242 TASO-001 联合重组白细胞介素-2（Aldesleukin）治疗晚期或转移性实体瘤的临床试验
一项临床试验正在评估靶向 TGF-β2 的反义寡核苷酸 TASO-001 联合重组白细胞介素-2（Aldesleukin）治疗晚期或转移性实体瘤的安全性、耐受性和疗效，并确定用于 2 期临床试验的合适剂量。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1010 ATI-2173 联合替诺福韦酯治疗慢性乙肝及丁肝合并感染的安全性与疗效研究
一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心、剂量递增研究，评估 ATI-2173 联合替诺福韦酯在慢性乙肝病毒感染者及丁肝病毒合并感染者中的安全性与疗效。受试者接受多剂口服 ATI-2173，通过血液检测评估药物代谢、清除及对病毒感染的影响。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分3232 STP705 瘤内注射治疗原位皮肤鳞状细胞癌的安全性与疗效研究
一项临床试验旨在评估不同剂量 STP705 瘤内注射治疗原位皮肤鳞状细胞癌（isSCC）患者的安全性、耐受性与疗效。该研究针对皮肤鳞状细胞癌原位癌受试者开展。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 诺华登记inclisiran在中国LDL-C升高受试者中的药代动力学、药效、安全性与耐受性研究
诺华登记了一项inclisiran临床试验，评估中国LDL-C升高受试者单次皮下注射后的药代动力学、药效、安全性和耐受性。受试者为在接受降LDL-C治疗情况下LDL-C仍升高的中国人群，材料未披露样本量、终点结果或时间安排。
推荐理由：该登记信息明确了inclisiran在中国高LDL-C人群中的单次皮下给药PK/PD与安全性评价设计，可用于跟踪其中国人群药代与转化进展。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1616 Nusinersen（BIIB058）高剂量长期安全性研究：SMA 患者 ONWARD 扩展试验
一项扩展研究将评估 Nusinersen（BIIB058）在脊髓性肌萎缩症（SMA）患者中的长期安全性，仅纳入已完成母研究 232SM203 治疗的受试者。受试者每 4 个月经腰椎穿刺注射一次，治疗期最长 64 个月（1921 天），另有 4 至 8 周安全性随访，总研究时长接近 6 年，最多 19 次访视。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4040 LEM-S401 在健康受试者中的单次递增剂量研究
一项临床试验将评估单次给予 LEM-S401 在健康成年受试者中的安全性和耐受性，主要终点为单次递增剂量下的安全性与耐受性。该研究为单次递增剂量设计，受试者为健康成人。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5050 DCR-PHXC 在原发性高草酸尿症 3 型患者中的安全性、耐受性、PK 与 PD 研究
DCR-PHXC-104 研究评估单剂量 DCR-PHXC 在原发性高草酸尿症 3 型（PH3）患者中的安全性、耐受性及药理学参数。入组者需在筛选前 12 个月内至少发生过一次结石事件，且肾功能完整。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4242 NIO752 在进行性核上性麻痹中的多剂量递增安全性、耐受性与药代动力学研究
一项在进行性核上性麻痹（PSP）受试者中开展的 NIO752 多剂量递增研究，为 1 期、多中心、双盲、安慰剂对照设计，评估其安全性、耐受性与药代动力学。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1212 AZD8701 单用或联合 Durvalumab 治疗晚期实体瘤的首次人体研究
一项首次人体研究将评估 AZD8701 单用及联合 Durvalumab（MEDI4736）在晚期实体瘤成人受试者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学、免疫原性和抗肿瘤活性。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1515 Nusinersen（BIIB058）用于既往接受Onasemnogene Abeparvovec治疗的SMA患儿研究（RESPOND）
一项研究将评估Nusinersen（BIIB058）对3岁以下、既往接受过基因治疗Onasemnogene Abeparvovec但仍有疾病相关健康问题的SMA患儿的运动功能影响，主要终点为治疗后HINE第2部分运动里程碑评分。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4848 Stoke Therapeutics 启动 STK-001 在 Dravet 综合征儿童及青少年中的开放标签剂量递增安全性研究
Stoke Therapeutics 正在评估 STK-001 在 Dravet 综合征患者中单次及多次递增剂量的安全性与耐受性。这项开放标签研究将癫痫发作频率变化、整体临床状态和生活质量作为次要终点进行测量。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1010 诺西那生钠注射液上市后非干预性监测研究
一项在中国开展的诺西那生钠注射液上市后非干预性监测研究，主要目的是评估该药在上市后环境中的安全性，次要目的为收集疗效与药代动力学数据。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1414 Spinraza（诺西那生钠注射液）韩国上市后观察性监测研究
一项在韩国开展的观察性上市后监测研究，评估诺西那生钠注射液（Spinraza）在上市后环境中的安全性，次要目标是评估其有效性。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分88 BMS-986263 在 NASH 相关代偿性肝硬化成人中的安全性与有效性研究
一项随机研究正在评估 BMS-986263 在非酒精性脂肪性肝炎（NASH）所致代偿性肝硬化成人中的安全性与有效性。该研究针对的是由 NASH 引起的慢性肝病伴代偿性肝硬化患者。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1818 GTX-102 在 Angelman 综合征儿童中的安全性与耐受性研究
一项评估 GTX-102 在 Angelman 综合征儿童中安全性与耐受性的研究，采用鞘内注射（IT）方式给予多递增剂量。该研究主要目标为考察多递增剂量 GTX-102 的安全性与耐受性。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分88 评估多种联合疗法治疗慢性乙型肝炎疗效与安全性的试验
一项临床试验将评估多种新分子实体（NME）联合疗法在肝功能保留且无显著纤维化/肝硬化的慢性乙型肝炎（CHB）受试者中的安全性、耐受性和疗效。该平台设计支持多种NME联合疗法与共同对照组比较，并可在后续时间点增加治疗组。每臂含最长8周筛选期、最长48周治疗期和48周治疗后随访期。