Europe PMC · 眼科药物与眼部递送· Calabro KR, Andres-Mateos E, Kozlowski C, Nemec PS, Xu EM, Crosson SM, Fajardo D, Friend HL, Peterson JJ, Li W, Zhang H, Sweeney HL, Stevenson V, Rind H, Leahy M, Boyd RF, Boye SL, Boye SE.·· 3 天前精选AI 评分70
研究团队报告治疗USH1B的双AAV.SPR-MYO7A载体临床前开发与安全性结果
Preclinical Development and Safety of Laterally Spreading Dual AAV.SPR-MYO7A Vectors for the Treatment of Usher Syndrome Type 1B
AI 导读
研究团队开发双AAV杂交与重叠平台，在光感受器和视网膜色素上皮中重建全长MYO7A表达，并报告AAV.SPR衣壳在食蟹猴黄斑及远端视网膜实现超生理水平表达且无需黄斑脱离。6个月GLP毒理研究显示，基于AAV.SPR、由smCBA启动子驱动的双载体ATSN-301在各剂量下耐受良好，NOAEL为1.2E11 vg/眼。上述结果均为临床前阶段，材料未提供人体临床数据。
推荐理由
该研究在食蟹猴和6个月GLP毒理中给出AAV.SPR双载体重建MYO7A的临床前安全数据，可供判断USH1B基因治疗后续临床推进的证据基础。
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