小非编码RNA作为胃癌辅助诊断生物标志物的筛选研究
一项研究探讨将小非编码RNA用作胃癌辅助诊断生物标志物。小非编码RNA包括miRNA、piRNA、siRNA、tsRNA等，已被证实参与胃癌细胞增殖、转移、进展和生存，因此被认为可作为胃癌的辅助诊断标志物。胃癌是胃肠道系统最常见恶性肿瘤之一，尤其在东亚地区，许多患者确诊时已处晚期，预后较差，亟需开发新的生物标志物以实现早期检测。
全部生物医药动态
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1818
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4040 Leqvio（inclisiran sodium）韩国上市后监管监测研究
韩国卫生监管部门要求开展Leqvio®预充式注射器（inclisiran sodium）的强制性定期上市后监管监测（rPMS），这是一项非干预性研究，旨在评估其在常规临床实践中用于已批准适应症（原发性高胆固醇血症或混合型血脂异常）的有效性和安全性。
中文非科研 · 头皮健康 × 核酸四面体AI 评分3838 青禾四面体头皮赋活精华：tFNA与侧柏叶组合的动物实验与超百名受试者反馈
云海生物推出“青禾四面体头皮赋活精华”，以框架核酸四面体（tFNA）结合侧柏叶的“槲方晶核”配方，宣称可增强侧柏叶渗透性并作用于毛囊。第三方机构动物实验显示，涂抹后第13天出现表皮健康改善迹象、第22天所有实验对象表皮状况均有不同程度改善。超百名受试者使用测试中，一周后93%反馈头皮泛红和油腻明显减少、90%表示头屑改善，三周后近80%称脱发区域出现细小绒毛。
中文非科研 · 头皮健康 × 核酸四面体AI 评分5858 云海生物推出首款基于框架核酸四面体（tFNA）的消费级产品“青禾四面体头皮赋活精华”
云海生物发布首款基于框架核酸四面体（tFNA）技术的消费级产品“青禾四面体头皮赋活精华”，宣称将 tFNA 与侧柏叶提取物结合的专利配方“槲方晶核”用于头皮养护。公司称超百名受试者实测显示，使用一周后出油、头屑和炎症泛红减少，两个月后发缝变窄、发际线前移，且全程无不良反应；材料未披露对照设计、统计方法和产品版本细节。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 n-Lorem基金会登记单例ATN1突变DRPLA患者的个体化反义寡核苷酸治疗试验
n-Lorem基金会登记了一项针对单例ATN1基因突变所致齿状核红核苍白球路易体萎缩（DRPLA）患者的个体化反义寡核苷酸（ASO）治疗研究。该患者携带ATN1杂合致病性CAG三核苷酸重复扩增，研究内容为向其递送为该个体设计的ASO药物。材料未披露给药方案、终点或结果数据。
推荐理由：该登记显示针对ATN1突变DRPLA患者的个体化ASO治疗进入临床阶段，可用于跟踪单例N-of-1试验的推进与证据边界。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分00 评估 Vutrisiran 用于转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病患者的临床研究
一项临床试验旨在获取 vutrisiran 用于转甲状腺素蛋白淀粉样变性合并心肌病（ATTR-CM）患者的安全性、有效性和药效学数据，研究对象为继续延长使用 vutrisiran 或从 patisiran 转换用药的患者。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4242 ALN-AGT01 RVR 在成人健康志愿者中的单次递增剂量研究
一项临床试验正在评估 ALN-AGT01 RVR 在成人健康志愿者中的安全性、耐受性和药代动力学（PK），采用单次递增剂量设计。该研究目前处于健康志愿者阶段，尚未披露具体剂量、样本量或结果数据。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4848 ALN-F1202 在健康成人中的 1 期安全性与耐受性研究
一项 1 期临床试验将在健康受试者中评估实验性药物 ALN-F1202 的安全性与耐受性。研究同时考察用药后可能出现的副作用、不同时间点血药浓度、机体是否产生抗药抗体，以及最佳给药剂量。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5858 Amylyx 登记 AMX0114 在成人 ALS 患者中的 I 期安慰剂对照试验
Amylyx Pharmaceuticals 登记了一项 I 期安慰剂对照研究，评估反义寡核苷酸（ASO）AMX0114 在成人肌萎缩侧索硬化（ALS）受试者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。该研究目前处于临床 I 期阶段，材料未披露入组人数、给药方案或结果数据。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1818 HBV 治愈方案的治疗优先级与成本效果分析：全地区队列真实世界证据
一项基于全地区队列的真实世界研究，针对反义寡核苷酸（ASO）和小干扰 RNA（siRNA）等在研 HBV 治愈方案开展治疗优先级与成本效果分析。研究指出，这些方案的疗效与安全性数据即将可用于监管审批，应优先安排最需要的患者接受治疗，以最大化临床获益并加速乙肝消除。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分7171 Laboratoires Thea 登记 ultevursen 治疗 USH2A 外显子 13 突变视网膜色素变性的 2b 期试验
Laboratoires Thea 登记了一项 2b 期研究，评估 ultevursen 经玻璃体腔注射在 USH2A 基因外显子 13 突变所致视网膜色素变性受试者中的安全性和耐受性。该研究为多中心、双盲、随机、假手术对照设计，计划入组 81 名受试者。
推荐理由：该登记披露了 ultevursen 在 USH2A 外显子 13 突变视网膜色素变性中的 2b 期设计与 81 例样本，可用于跟踪小核酸眼科递送进展。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分66 GTX-102 在儿童 Angelman 综合征患者中的 3 期疗效与安全性研究
一项 3 期研究正在评估 GTX-102 对缺失型 Angelman 综合征（AS）儿童受试者认知功能的影响，主要终点为认知功能改善。该研究同时考察 GTX-102 在儿童 AS 患者中的疗效与安全性。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5050 ION283 鞘内注射治疗 Lafora 病的安全性与疗效试验
一项临床试验将评估 ION283 通过腰椎穿刺鞘内注射多次给药的安全性与疗效，所有受试者均接受 ION283，研究剂量为 15 mg。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分3131 小干扰 RNA Inclisiran 对颈动脉斑块影响的超声评估研究
一项在亚洲动脉硬化患者中开展的真实世界研究，旨在通过颈动脉超声评估小干扰 RNA 药物 Inclisiran 对颈动脉斑块特征的影响。研究聚焦 PCSK9 抑制剂对颈动脉斑块稳定性的作用，以补充该领域临床研究数据的不足。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5858 诺华登记英克司兰中国成人患者真实世界长期有效性研究
诺华登记了一项单中心、回顾性、观察性真实世界研究，评估英克司兰在中国成人患者中的特征与长期有效性。研究纳入2022年1月26日至2023年8月21日期间新启动英克司兰治疗的患者，使用夷陵地区病历数据，通过电子病例报告表于2024年4月至6月采集截至2024年4月伦理委员会批准日的数据。该研究为非干预性研究，属二手数据使用。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4040 HG302 的 CRISPR 基因编辑疗法在 DMD 患者中的安全性及持久效果研究（MUSCLE）
一项开放标签、多剂量剂量递增临床试验（MUSCLE）将评估 HG302 在杜氏肌营养不良（DMD）患者中的安全性及持久效果。HG302 通过单次 AAV 载体递送 CRISPR/hfCas12Max DNA 编辑系统，靶向人 DMD 基因外显子 51 剪接供体位点。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6767 诺华登记 inclisiran 治疗儿童杂合子家族性高胆固醇血症 III 期研究
诺华登记了一项 inclisiran 的 III 期关键研究，评估其在 6 至 12 岁杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）且低密度脂蛋白胆固醇（LDLC）升高儿童中的安全性、耐受性和疗效。该研究为 III 期设计，材料未披露入组人数、终点、周期或结果数据。
推荐理由：该登记披露 inclisiran 在 6 至 12 岁 HeFH 儿童中的 III 期关键研究设计，可用于跟进儿科人群的疗效与安全性证据。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6767 诺华登记 inclisiran 治疗儿童纯合子家族性高胆固醇血症的 III 期研究
诺华登记了一项评估 inclisiran 在 2 至 12 岁纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）伴低密度脂蛋白胆固醇（LDLC）升高儿童中安全性、耐受性和疗效的关键 III 期研究。该研究为临床登记阶段，材料未披露入组人数、终点结果或时间安排。
推荐理由：该登记信息明确了 inclisiran 在 2 至 12 岁 HoFH 儿童中的 III 期关键研究定位，可用于跟进儿科人群的临床推进与证据边界。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5858 Sunhawk Vision 登记 SHJ002 无菌滴眼液对照阿托品用于近视控制的临床研究
Sunhawk Vision Biotech 在 ClinicalTrials.gov 登记了一项研究，探索 SHJ002 无菌滴眼液相对阿托品在近视控制中的安全性和有效性。SHJ002 是一种反义寡核苷酸，用于中和特定 microRNA。该研究为探索性设计，登记信息未提供样本量、终点或结果数据。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5555 科罗拉多大学登记反义寡核苷酸治疗 FLVCR1 突变所致 PCARP 的临床试验
科罗拉多大学登记了一项临床试验，评估一种反义寡核苷酸药物治疗 1 例 FLVCR1 突变所致后柱性共济失调伴视网膜色素变性（PCARP）患者，主要目的是考察该药在单例受试者中的安全性和耐受性。该研究处于临床试验阶段，材料未披露给药方案、观察周期或结果数据。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 Ractigen 登记 RAG-17 治疗 SOD1 突变型 ALS 的 1 期随机双盲安慰剂对照试验
Ractigen Therapeutics 登记了一项 1 期随机、双盲、安慰剂对照研究，评估 RAG-17 在携带 SOD1 基因突变的肌萎缩侧索硬化（ALS）受试者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。该研究目前处于临床登记阶段，材料未披露入组人数、剂量、终点数据或结果。
推荐理由：该登记信息明确了 RAG-17 在 SOD1 突变 ALS 患者中的 1 期随机双盲安慰剂对照设计，可用于跟踪小核酸药物早期临床推进。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分3232 在SMA成人与儿童受试者中比较经ThecaFlex DRx™系统与腰椎穿刺给药后nusinersen体内过程的PIERRE-PK研究
PIERRE-PK研究将比较nusinersen经Alcyone Therapeutics的在研植入式医疗器械ThecaFlex DRx系统给药与经腰椎穿刺给药后，在脊髓性肌萎缩症（SMA）成人和儿童受试者体内的处理过程。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1010 脊髓性肌萎缩症患者骨骼肌对 SMN 靶向治疗反应的观察性研究
一项观察性研究正在评估脊髓性肌萎缩症（SMA）药物对患者肌肉和神经细胞的影响，计划在基线和第6、12个月对SMA 2型和3型患者进行随访。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4040 Inclisiran 在奥地利 ASCVD 及高胆固醇血症患者中的真实世界依从性与疗效研究
一项描述性、非干预性、回顾性队列研究，在奥地利真实世界环境中评估 inclisiran 用于动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）合并高胆固醇血症、ASCVD 风险等同及家族性高胆固醇血症患者的依从性、治疗模式、患者特征与有效性。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5151 诺华登记 inclisiran 联合常规治疗在急性心血管事件住院患者中的开放标签随机试验
诺华登记了一项多国、开放标签、患者层面 1:1 随机临床试验，评估 inclisiran 联合常规治疗（UC）对比单用 UC 对 LDL-C 降低、患者报告结局和医疗资源利用的影响。研究人群为急性心血管事件后住院、病情稳定且出院前的患者，目前材料仅提供试验设计，未给出结果。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5858 Rigerna公司登记RG002C0106注射液1期临床试验，评估健康成人安全性与PK/PD
Rigerna Therapeutics登记了一项RG002C0106注射液的1期临床试验，在健康成人受试者中评估安全性、耐受性及PK/PD特征。该研究为随机、双盲、安慰剂对照设计，分为Part A单次给药（SAD）阶段和Part B多次给药（MAD）阶段。材料未披露入组人数、剂量、时间安排及结果数据。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1010 转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性患者非干预性研究
MaesTTRo 研究计划纳入全球转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性患者队列，纵向观察疾病自然进程并描述真实世界治疗模式与结局。研究还将收集 ATTR 淀粉样变性治疗效果信息，包括靶向突变型和野生型 TTR 蛋白的配体偶联反义寡核苷酸基因沉默疗法 eplontersen。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 Regeneron 登记 ALN-ANG3 首次人体试验，评估健康成人不同剂量的安全性与耐受性
Regeneron 在 ClinicalTrials.gov 登记了一项 ALN-ANG3 的首次人体（FIH）试验，受试者为血脂（如胆固醇和甘油三酯）升高的健康成人，主要考察该在研药物的安全性和耐受性。研究还观察用药后可能出现的不良反应、不同时间点血药浓度，以及机体是否产生针对该药物的抗体。材料未披露具体剂量、样本量、给药方案或结果数据。
推荐理由：该登记信息显示 ALN-ANG3 进入首次人体试验，可跟进其安全性、药代与免疫原性数据的后续读出。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4242 GP-asPNA 反义寡核苷酸滴眼液治疗耐药细菌性角膜炎的临床试验
一项临床试验正在评估反义寡核苷酸 GP-asPNA 滴眼液用于体内治疗严重抗生素耐药细菌性角膜炎的安全性与有效性。该研究针对抗生素耐药性细菌性角膜炎这一治疗难题，探索核酸类滴眼液的治疗潜力。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2222 Inclisiran 对比 Bempedoic Acid 降低动脉粥样硬化性心血管病患者 LDL-C 的 IV 期研究
一项 IV 期开放标签随机研究将头对头比较 Inclisiran 与 bempedoic acid（BPA）在 400 名成人受试者中的疗效。受试者为 2019 ESC/EAS 指南定义的心血管极高危和高危人群，在最大耐受高强度他汀（±依折麦布）治疗下 LDL-C 仍≥70 mg/dL。研究旨在提供 Inclisiran 优于 BPA 的科学数据，以支持其早期使用。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5858 复旦眼耳鼻喉科医院登记NUDT21 siRNA治疗难治性视网膜母细胞瘤早期临床研究
复旦大学附属眼耳鼻喉科医院登记了一项研究者发起的早期临床研究，评估靶向NUDT21的siRNA药物在难治性视网膜母细胞瘤患者中的短期安全性和初步疗效。该药物为同类首创，通过调控SMC1A的3'UTR尾部抑制肿瘤细胞增殖，采用眼内注射给药，原文称其选择性靶向肿瘤细胞。研究旨在为后续大规模临床试验提供证据基础。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分44 GTX-102 在 Angelman 综合征中的长期扩展研究
一项 GTX-102 在 Angelman 综合征（AS）受试者中的长期扩展研究，主要目的是评估 GTX-102 的长期安全性特征。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1212 PASSIVATE-CAP 研究：药物涂层球囊对易损冠状动脉斑块的预防性干预价值
PASSIVATE-CAP 是一项研究者发起的前瞻性、随机、多中心、开放标签优效性试验，针对非罪犯血管存在非限流性易损斑块的急性冠脉综合征（ACS）患者，按 1:1 随机接受指南导向药物治疗（GDMT）或 GDMT 联合药物涂层球囊（DCB），PCSK9 抑制剂仅限使用 inclisiran。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1717 Olpasiran 对健康受试者 QT/QTc 间期影响的研究
一项研究评估单次治疗剂量和超治疗剂量 olpasiran 对健康受试者 QT/QTc 间期的影响，主要终点为经安慰剂校正的、相对基线的 ΔΔQT/QTc 变化。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分44 nL-SAA1-01 治疗 AA 型淀粉样变的临床试验
一项临床试验正在评估皮下注射 nL-SAA1-01 治疗 AA 型淀粉样变患者的安全性与有效性。该研究为单患者试验，相关结果尚未公布。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5858 n-Lorem 基金会登记单例 CHCHD10 变异 ALS 患者个体化 ASO 治疗研究
n-Lorem 基金会登记了一项针对单一 CHCHD10 致病变异 ALS 受试者的个体化反义寡核苷酸（ASO）治疗研究。该研究为单受试者设计，材料未披露给药方案、终点或结果数据。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 诺华登记 inclisiran 在印度原发性高胆固醇血症或混合型血脂异常患者中的临床研究
诺华登记了一项 inclisiran sodium 临床研究，拟在印度原发性高胆固醇血症（杂合子家族性和非家族性）或混合型血脂异常患者中按已批准适应症生成上市后安全性和有效性数据。该研究定位为更贴近真实世界目标治疗人群的上市后数据补充，材料未披露入组人数、终点或时间安排。
推荐理由：该登记显示 inclisiran 在印度人群开展上市后安全性与有效性研究，可用于跟踪小核酸药物真实世界证据的补充路径。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5858 Sunhawk 登记 SHJ002 滴眼液治疗干燥综合征患者角膜糜烂的疗效与安全性试验
Sunhawk Vision Biotech 登记了一项临床试验，评估 0.25% SHJ002 无菌滴眼液对比溶媒治疗干燥综合征患者角膜糜烂的疗效与安全性。SHJ002 是一种反义寡核苷酸，用于中和一种特定 microRNA。材料未披露入组人数、终点、周期或结果。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分3232 Inclisiran 对急性心肌梗死患者斑块影响的血管内影像研究
一项研究将用血管内超声（IVUS）和光学相干断层扫描（OCT）评估 Inclisiran 对急性心肌梗死合并低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）升高患者冠状动脉粥样硬化的影响。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1919 评估 NIO752 对 tau 合成影响的 SILK 检测试验
一项临床试验将评估药物 NIO752 能否减少大脑中 tau 蛋白的生成，采用名为 SILK 的检测方法测量。在阿尔茨海默病中，异常 tau 蛋白在神经细胞内聚集形成缠结，干扰神经细胞功能并最终导致其死亡，从而引发痴呆症状。该研究认为 NIO752 可减少 tau 的生成。