圣因生物宣布与基因泰克达成全球研发合作与许可协议，授权一款RNAi药物的全球独家开发和商业化权利，圣因生物将获2亿美元首付款及共计15亿美元开发和销售里程碑付款，并收取分级特许权使用费。圣因生物负责该药物早期研发，基因泰克负责后续所有临床开发和商业化。圣因生物称其RNAi平台涵盖新型化学修饰和递送技术，包括组织选择性的LEAD™递送技术，目前已有4款在研药物进入临床试验阶段。
推荐理由：该授权披露了2亿美元首付款与15亿美元里程碑结构，可用于判断RNAi肝外递送平台的交易估值与竞争格局。
一项基于Komodo Health研究数据库（KRD+）2016年1月1日至2024年10月31日开放与封闭理赔数据的研究，评估了接受疾病修饰治疗（DMT）的脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的真实世界给药模式、长期医疗费用及患者特征。研究涉及的DMT包括onasemnogene abeparvovec、nusinersen和risdiplam。
欧康维视宣布其 Syk/VEGFR-2 双靶点抑制剂 OT-202 滴眼液治疗干眼的 II 期随机、溶媒对照研究发表于《Ophthalmology》。治疗 8 周后，1% OT-202 组总角膜荧光素染色评分较基线降低 42.2%，与溶媒组最小二乘均值差异为 -0.82（P=0.0118）；OSDI 评分较基线变化 -16.16，与溶媒组差异 -5.35（P=0.0296）。
推荐理由：OT-202 的 II 期随机溶媒对照数据以论文形式公开，为判断该双靶点滴眼液 III 期推进与干眼赛道竞争提供依据。
一项随机、开放标签、多中心 2 期临床试验，评估 AHB-137 注射液在亚太地区接受核苷（酸）类似物（NAs）治疗的 HBeAg 阴性慢性乙肝（CHB）参与者中的疗效与安全性。
一项临床试验正在评估研究药物 PF-07275315 治疗中重度慢性阻塞性肺病（COPD）的效果与安全性。受试者将随机接受 PF-07275315 或安慰剂，2 期部分给药 24 周、3 期部分给药 52 周，分别随访约 40 周（11 次访视）和 68 周（18 次访视）。招募对象为 35 至 80 岁、确诊中重度 COPD 至少 12 个月且过去 12 个月内至少发生 2 次中重度急性加重者。
一项由 Pirogov Russian National Research Medical University 开展的临床试验登记，评估研究性药物 ASO-GNAO1（Tianasen）在携带 GNAO1 基因 c.607G>A 突变、伴癫痫和神经发育障碍的儿科患者中的疗效与安全性。
欧康维视宣布，治疗糖尿病性黄斑水肿（DME）的OT-703（0.19mg氟轻松玻璃体内植入剂）在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区完成真实世界数据全部195例患者入组。OT-703是一种可注射、非生物降解的氟轻松玻璃体植入剂，原文称其为美国FDA批准的唯一一款缓释长达3年的治疗DME皮质类固醇眼内植入剂。材料未披露该研究的具体终点、对照设计和结果数据。
推荐理由：OT-703在博鳌乐城的真实世界研究完成195例入组，可跟进其后续数据对DME长期缓释治疗可及性的影响。
华西口腔林云锋研究员团队“基于框架核酸的基因和药物递送体系建立及技术应用”项目获2025年度中华医学科技奖一等奖，万乾炳教授团队口腔软硬组织修复材料项目获二等奖。
圣因生物宣布其靶向 INHBE 的 siRNA 候选药物 SGB-7342 在中国治疗肥胖症的Ⅰ期临床研究中完成首例受试者给药。该研究为随机、双盲、安慰剂对照、单次给药剂量递增设计，在超重和肥胖患者中评价安全性、耐受性、药代动力学及药效学。SGB-7342 采用 GalNAc 偶联递送和化学修饰技术，临床前研究显示其可沉默 INHBE 表达并减轻体重与脂肪量，同时维持肌肉量。
推荐理由：该进展显示 INHBE siRNA 肥胖症项目进入中国Ⅰ期首例给药，可用于跟踪肝外减重靶点与 GalNAc 递送路线的临床验证节奏。
成都市卫生健康委员会发布通知，组织申报2026年成都市医学科研课题。申报方向包括生物医药产业发展与成果转化，支持高价值科研成果、关键核心技术转化研究及医产研协同堵点研究。
一项在中国健康成人中开展的 I 期试验，评估皮下注射 QLS7305 的安全性、耐受性及初步特征。试验分单次递增剂量（Part A）和多次递增剂量（Part B）两部分，对照安慰剂，考察 PK、对补体系统（如血清 C3 水平与补体活性）的 PD 效应、抗药抗体及 QTc 间期影响，受试者首剂后接受青霉素 V 预防性抗生素，随访最长 337 天。
华西口腔赵行研究员团队凭借"口腔黏膜仿生递送体系的构建与作用机制研究"获2025年度华医科技奖二等奖。该项目以口腔黏膜病为研究模型，提出双面对称核苷是构建口腔黏膜递送体系基本单元的理念，构建功能性口腔黏膜仿生核苷递送体系并揭示其局部防治机制。
创健医疗自主研发申报的交联重组胶原蛋白植入剂经器审与药审联合审评获国家药品监督管理局批准上市，注册证编号为国械注准20253132643。该产品被表述为国内首款交联的重组胶原蛋白植入剂，材料未披露适用范围、临床数据与上市时间。
推荐理由：国内首款交联重组胶原蛋白植入剂获批，可跟进其注册适用范围与后续商业化节奏。
该试验旨在评估 olpasiran 相较安慰剂对冠状动脉CT血管造影（CCTA）所测非钙化斑块体积的影响。
圣因生物宣布其靶向 INHBE 的 siRNA 候选药物 SGB-7342 临床试验申请已获国家药监局药品审评中心默示许可，用于治疗肥胖症，预计 2026 年初启动 I 期临床试验。该药采用新一代 GalNAc 偶联技术，临床前数据显示单次皮下给药可强效持久敲低肝脏 INHBE mRNA，并在动物模型中观察到体重降低、身体成分改善且维持肌肉。目前全球肥胖症 RNAi 疗法研发仍处早期阶段。
推荐理由：INHBE siRNA 获 CDE 临床试验默示许可，为小核酸药物在肥胖症方向新增一条肝靶向差异化路线。
Regeneron 在 ClinicalTrials.gov 登记了一项评估实验性药物 ALN-ANG3 的临床研究，受试者为糖尿病肾病患者，主要考察安全性和有效性。研究还关注用药后可能出现的不良反应以及不同时间点血药浓度等研究问题。材料未披露样本量、试验阶段、给药方案或结果数据。
推荐理由：该登记信息显示 ALN-ANG3 在糖尿病肾病人群中的临床研究已进入评估安全性与有效性的阶段，可用于跟踪小核酸药物肾科适应症进展。
一项观察性研究将收集 Tofersen（Qalsody）在 SOD-1 基因突变型肌萎缩侧索硬化（ALS）患者中的长期安全性信息，受试者来自欧洲和美国的 Precision-ALS 项目及 ALS/MND 自然史联盟（NHC）。
圣因生物在 ASN Kidney Week 2025 以壁报形式公布靶向补体 C3 的 siRNA 药物 SGB-9768 在新西兰和中国开展的两项 I 期研究结果，共纳入 74 例健康受试者、完成 7 个剂量探索。
推荐理由：SGB-9768 两项 I 期研究显示单次给药后 C3 敲降与补体通路抑制可维持至第 24 周，可用于评估该 C3 siRNA 的后续开发节奏。
n-Lorem Foundation 在 ClinicalTrials.gov 登记了一项针对单例 GARS1 基因新发缺失突变所致 2D 型腓骨肌萎缩症（CMT2D）患者的个体化反义寡核苷酸（ASO）药物临床试验（NCT07226297）。该研究为单受试者设计，材料未披露给药方案、终点或时间安排。
推荐理由：该登记显示 n-Lorem 针对 GARS1 突变 CMT2D 单例患者的个体化 ASO 项目进入临床阶段，可用于跟踪个体化小核酸的监管与开发路径。
圣因生物与信达生物在2025年AHA科学会议报告靶向AGT的siRNA药物SGB-3908（IBI3016）首次人体Ⅰ期结果：40例中国健康受试者和轻度高血压患者随机入组5个队列，单次皮下给药后血清AGT最大降幅超过95%，6个月时各剂量组降幅维持在84.0%~96.4%。
推荐理由：该Ⅰ期数据给出AGT siRNA单次给药6个月抑制与初步降压结果，可用于评估半年给药方案的后续开发与竞争节奏。
一项上市后研究将评估 tofersen（Qalsody）在中国 SOD-1 基因突变型 ALS 患者中的长期安全性，主要终点为不良事件（AE）和严重不良事件（SAE）发生情况。
一项单中心、开放标签的"N of 1"研究正在评估 VCA-894A 鞘内注射治疗轴索型 Charcot-Marie-Tooth 病 2S 型（CMT2S）的安全性。VCA-894A 是一种旨在恢复 IGHMBP2 活性的反义寡核苷酸（ASO）。
一项开放标签、单中心、单受试者研究将评估试验性反义寡核苷酸治疗 TUBB4A 相关脑白质营养不良伴髓鞘形成不足。该研究针对一名受试者，相关细节尚未在原文中披露。
n-Lorem 基金会登记了一项针对单一受试者的个性化反义寡核苷酸（ASO）研究，受试者因 ATN1 基因杂合致病性 CAG 三核苷酸重复扩增而患齿状核红核苍白球路易体萎缩（DRPLA）。该研究项目旨在向该单例受试者递送为其设计的个性化 ASO 药物，材料未提供给药方案、终点或结果数据。
一项评估 brenipatide 不同剂量对比安慰剂治疗中重度哮喘成人受试者安全性与有效性的临床研究已登记。研究参与周期约 65 周，涵盖筛选、治疗和随访阶段。
一项临床试验将评估靶向基因疗法 atipeksen 鞘内给药治疗共济失调毛细血管扩张症（A-T）的安全性与有效性。该疗法针对携带 ATM c.7865C>T 复发性突变的 A-T 患者，旨在恢复 ATM 基因功能，延缓或阻止神经症状进展并改善生活质量。
研究基于美国NHANES 2011-2020调查数据，结合正在进行的临床试验中inclisiran的入选标准，估算美国有无既往ASCVD及糖尿病的成人中可能符合inclisiran治疗条件的人数，并根据inclisiran预期降低LDL-C程度所对应的风险下降，估算可预防的ASCVD事件数。
Wave Life Sciences 登记了一项 2 期开放标签扩展研究，评估静脉注射 WVE-N531 在杜氏肌营养不良症（DMD）患者中的长期安全性、耐受性、疗效、药代动力学及药效学。受试者均为此前参与过 WVE-N531 其他研究的患者，研究拟通过潜在探索性生物标志物观察药效学。材料未披露入组人数、给药方案和结果数据。
推荐理由：该登记披露了 WVE-N531 在 DMD 患者中的 2 期开放标签扩展设计，可用于跟进长期安全性与生物标志物数据。
成都市经济和信息化局、市场监督管理局、财政局于2025年9月4日印发《成都市促进生物医药产业高质量发展若干政策措施实施细则》，落实相关产业政策，文件现行有效。
n-Lorem 基金会登记了一项针对单例 ASXL3 基因突变患者的个体化反义寡核苷酸（ASO）治疗研究，该患者因 ASXL3 致病性新生无义变异患 Bainbridge-Ropers 综合征（BRPS）。材料仅说明该项目为单例受试者递送个体化 ASO 药物，未披露入组、给药、终点或结果信息。
n-Lorem 基金会登记了一项针对单一受试者的个性化反义寡核苷酸（ASO）药物研究，受试者因 MAPK8IP3 杂合致病性错义突变患神经发育障碍伴或不伴脑异常（NEDBA）。该研究为单受试者设计，材料未披露给药方案、终点或时间安排。
Regeneron 登记了一项 ALN-CFB 的首次人体安全性与有效性研究，受试者为正在使用补体 C5 抑制剂但仍持续贫血的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。研究将 ALN-CFB 与安慰剂比较耐受性，并观察副作用、血药浓度随时间的变化以及血液中补体因子 B（CFB）蛋白水平受影响的程度。该研究目前处于登记阶段，材料未披露入组人数、给药方案或结果数据。
推荐理由：该登记信息显示靶向补体因子B的siRNA进入首次人体试验，可用于跟踪小核酸药物在PNH适应症的安全性与PK/PD设计。
TVAX-008 注射液正在开展一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组 II 期临床试验，评估其在 HBsAg 水平 0.05 至 100 IU/mL 的慢性乙肝受试者中的疗效与安全性。受试人群包括既往接受过 siRNA/ASO 药物治疗的慢性乙肝患者及未经治疗的 HBV 感染者。
n-Lorem 基金会登记了一项针对单例 PRPH2 突变所致视网膜营养不良受试者的个体化反义寡核苷酸（ASO）药物研究。该研究为单受试者设计，材料仅说明药物针对该受试者定制，未提供给药方案、终点或结果数据。
推荐理由：该登记披露了针对 PRPH2 突变视网膜营养不良的单例个体化 ASO 方案，可用于跟踪小核酸眼科递送与单例试验设计。
一项研究正在评估 GTX-102 在 Angelman 综合征受试者中的安全性与疗效，涵盖缺失型和非缺失型两类患者。该研究的主要目标即评价 GTX-102 在这两类受试者中的安全性和有效性。
PDR-001（tat-βsyn-deg）是一款靶向 α-突触核蛋白的三段肽，经 AAV9 衣壳包裹、双侧立体定向注射至丘脑底核，将推进首次人体试验以评估安全性和初步疗效。临床前研究显示，该肽在人 α-突触核蛋白表达小鼠及非人灵长类帕金森病模型中可有效清除 α-突触核蛋白并改善运动障碍。该策略针对帕金森病根本病因，有望成为延缓或阻止疾病进展的疾病修饰疗法。
上海理工大学申请的全氟烷基修饰DNA纳米结构专利CN120554431A公开，状态为审中。专利描述了用固相合成将全氟烷基链接至单链DNA，再经自组装制得全氟烷基修饰DNA四面体，或经DNA折纸杂交制得含48条杂交手臂链的矩形DNA折纸，并称其可用于构建19F-NMR造影剂及负载疏水药物分子。上述为专利申请文件中的主张，不代表技术已获授权或验证。
诺华在 ClinicalTrials.gov 登记了一项研究，评估俄罗斯真实世界环境下 STEMI/非 STEMI 患者启动 inclisiran 后 12 个月的临床结局。研究还计划考察治疗对血脂谱特征、安全性、颈动脉超声所示动脉粥样硬化斑块状态、住院频率及强化随访需求的影响。该条目为临床试验登记信息，尚未披露入组、终点结果或安全性数据。
推荐理由：该登记披露了 inclisiran 在心肌梗死后患者中真实世界 1 年结局的观察计划，可用于跟踪小核酸药物在心血管二级预防中的证据进展。
Sirius Therapeutics 在 ClinicalTrials.gov 登记一项 2 期、多中心、随机、开放标签、平行分组、终点盲法评估、阳性对照、剂量探索研究，比较 3 个剂量水平 SRSD107 与依诺肝素 40 mg 每日一次在择期单侧全膝关节置换术（TKA）受试者中的疗效与安全性。研究为阳性对照设计，目前材料仅提供登记信息，未披露入组人数、主要终点或结果数据。
推荐理由：该登记披露 SRSD107 在 TKA 术后抗凝中进入 2 期剂量探索，可与依诺肝素对照设计对照评估后续数据读出。
OCEAN(a)-PreEvent 试验的主要目标是评估 olpasiran 相较安慰剂，在脂蛋白(a)（Lp[a]）升高、面临首次主要心血管事件风险的人群中，对冠心病死亡、心肌梗死或紧急冠状动脉血运重建风险的影响。